Mae'r hormon twf hir-weithredol TransCon hGH yn cael ei gymhwyso i'w restru yn yr Unol Daleithiau, ac mae Tsieina mewn treialon clinigol Cam III

Yn ddiweddar, cyhoeddodd cwmni biofaethygol Denmarc Ascendis Pharma ei fod wedi cyflwyno i Weinyddiaeth Bwyd a Chyffuriau’r Unol Daleithiau (FDA) hormon twf wythnosol hir-weithredol TransCon hGH (lonapegsomatropin) bio Cais am Drwydded Cynnyrch (BLA), prodrug hir-weithredol o hormon twf dynol. (hGH), a weinyddir unwaith yr wythnos, a ddefnyddir i drin diffyg hormonau twf plentyndod (GHD).

TransCon hGH yw'r byd' s unig prodrug hormon twf dynol wedi'i ddylunio gyda quot GG; quot&Cydweddiad Dros Dro; technoleg patent. Mae mecanwaith gweithredu'r cyffur hwn yn wahanol i dechnolegau eraill analogau hormon twf hir-weithredol. Gall sicrhau bod hormon twf dynol heb ei addasu a gweithredol yn cael ei ryddhau yn y corff dynol am 7 diwrnod, ac mae dosbarthiad meinwe'r hormon twf dynol gweithredol yn y corff yn gyson â'r hormon twf ailgyfunol (rhGH) unwaith y dydd.

Ar hyn o bryd, nid oes unrhyw gyffuriau hormonau twf hir-weithredol wedi'u cymeradwyo ym marchnadoedd yr UD ac Ewrop. Mae TransCon hGH wedi cael statws cyffuriau amddifad (ODD) ar gyfer GHD yn yr Unol Daleithiau ac Ewrop.

Mae Ascendis yn bwriadu cyflwyno cais am awdurdodiad marchnata (MAA) ar gyfer triniaeth TransCon hGH i blant â GHD i Asiantaeth Meddyginiaethau Ewrop (EMA) yn nhrydydd chwarter eleni. Mae'r cwmni'n disgwyl lansio treial clinigol Cam III yn Japan i werthuso TransCon hGH mewn plant â GHD yn y pedwerydd chwarter. Yn ogystal, trwy fuddsoddiad strategol yn VISEN Pharmaceuticals, mae'r cwmni'n cynnal treialon clinigol Cam III o TransCon hGH yn Greater China.

Mae diffyg hormonau twf (GHD) mewn plant yn glefyd prin difrifol a achosir gan hormon twf annigonol wedi'i gyfrinachu gan y chwarren bitwidol. Mae plant â GHD nid yn unig yn brin o statws, ond mae ganddynt annormaleddau metabolaidd, heriau seicogymdeithasol, diffygion gwybyddol ac ansawdd bywyd gwael hefyd.

Am ddegawdau, safon y gofal ar gyfer GHD yw chwistrelliad isgroenol o hGH unwaith y dydd i wella twf ac effeithiau metabolaidd. Ar gyfer rhoddwyr gofal a chleifion, mae baich triniaeth ddyddiol y pigiad yn uchel iawn, a allai arwain at gydymffurfiad gwael a lleihau effaith gyffredinol y driniaeth.

Ym mis Mawrth 2019, cyhoeddodd Ascendis ddata llinell flaen triniaeth TransCon hGH i blant ag astudiaeth heiGHt cyfnod GHDIII. Astudiaeth ar hap, label agored, gadarnhaol a reolir gan gyffuriau yw hon sy'n cymharu TransCon hGH wythnosol â hGH dyddiol (Genotropin).

Dangosodd y canlyniadau fod yr astudiaeth wedi cyrraedd y pwynt olaf cynradd: yn Wythnos 52, nid oedd TransCon hGH yn israddol i hGH dyddiol o ran cyfradd flynyddol uchder avatar (AHV, uned: cm / blwyddyn) a'i fod hefyd yn well na hGH dyddiol. Y data penodol yw, gan ddefnyddio'r dadansoddiad o grŵp bwriad-i-drin covariance (ANCOVA), grŵp triniaeth TransCon hGH AHV yw 11.2 cm y flwyddyn, hGH dyddiol yw 10.3 cm y flwyddyn (y gwahaniaeth rhwng y ddau grŵp: 0. {{ 8}} cm / blwyddyn, 95% CI: 0.22-1.50, p=0.0088).

Mae'n werth nodi, ym mhob dilyniant, bod AHV grŵp triniaeth TransCon hGH yn uwch nag un y grŵp triniaeth hGH dyddiol, a bod y gwahaniaeth triniaeth yn ystadegol arwyddocaol o wythnos 26 (gan gynnwys wythnos 26). Cyfran y cleifion ag ymateb gwael yn y grŵp triniaeth TransCon hGH a'r grŵp triniaeth hGH dyddiol (AHV< 8.0="" cm="" blwyddyn)="" oedd="" 4%="" ac="" 11%,="" yn="" y="" drefn="" honno.="" mae'r="" holl="" ddadansoddiadau="" sensitifrwydd="" a="" gwblhawyd="" gan="" yr="" astudiaeth="" yn="" cefnogi'r="" prif="" ganlyniadau,="" gan="" ddangos="" cadernid="" y="" canlyniadau="">

Yn yr astudiaeth, roedd TransCon hGH ar y cyfan yn ddiogel ac wedi'i oddef yn dda. Roedd digwyddiadau niweidiol yn gyson â'r math a'r amlder a welwyd yn y grŵp triniaeth hGH dyddiol, ac roedd y grwpiau prawf yn gymharol. Ni ddarganfuwyd unrhyw ddigwyddiadau niweidiol difrifol yn gysylltiedig â'r cyffur astudio yn y naill grŵp na'r llall. Gwelwyd un digwyddiad niweidiol difrifol ym mhob grŵp triniaeth (1.0% yn y grŵp triniaeth TransCon hGH ac 1.8% yn y grŵp triniaeth hGH dyddiol), nad oedd yn gysylltiedig â chyffur yr astudiaeth. Yn y ddau grŵp, ni ddarganfuwyd unrhyw ddigwyddiadau niweidiol a arweiniodd at roi'r gorau i driniaeth o'r cyffur astudio.

Mae TransCon yn golygu"&Cydweddiad Dros Dro quot;. Ascendis' mae platfform perchnogol TransCon yn dechnoleg arloesol sy'n ceisio creu therapïau newydd sy'n gwneud y gorau o effeithiau therapiwtig, gan gynnwys effeithiolrwydd, diogelwch ac amlder gweinyddu. Mae tair rhan i'r moleciwl TransCon: rhiant-gyffur heb ei addasu, cludwr anadweithiol sy'n ei amddiffyn, a chysylltydd sy'n cysylltu'r ddwy dros dro. Pan fydd ynghlwm, mae'r cludwr yn dadactifadu ac yn amddiffyn y rhiant-gyffur rhag cael ei glirio. Pan gaiff ei chwistrellu i'r corff, bydd pH ffisiolegol ac amodau tymheredd yn dechrau rhyddhau'r rhiant-gyffur actif heb ei addasu mewn rhyddhad rhagweladwy. Oherwydd nad yw'r rhiant-gyffur wedi'i addasu, dylai ei ddull gweithredu gwreiddiol aros yn ddigyfnewid. Gellir defnyddio technoleg TransCon yn helaeth mewn sawl maes therapiwtig o broteinau, peptidau neu foleciwlau bach, a gellir ei defnyddio'n systematig neu'n lleol.

Ar hyn o bryd, mae Ascendis yn defnyddio technoleg TransCon i adeiladu cwmni clefydau prin, cwbl integredig. Mae'r cwmni'n defnyddio technoleg TransCon a chyffuriau rhiant sydd wedi'u profi'n glinigol i greu therapïau newydd sydd â'r effeithiolrwydd, diogelwch a / neu gyfleustra gorau yn y dosbarth. Yn ogystal â phlant' s GHD, mae'r cwmni hefyd yn datblygu TransCon hGH mewn triniaeth glinigol Cam III o GHD oedolion. Yn ogystal, mae gan y cwmni ddau ased endocrinoleg prin yng nghlinigol Cam II: (1) Mae TransCon PTH yn prodrug hormon parathyroid (PTH) hir-weithredol, a ddefnyddir i drin hypoparathyroidiaeth; (2) Mae TransCon CNP yn prodrug peptid natriwretig math C hir-weithredol a ddefnyddir i drin achondroplasia a chlefydau esgyrn eraill sy'n gysylltiedig â FGFR.

Yn 2018, sefydlodd Ascendis a Vivo Captital fenter ar y cyd i sefydlu Weisheng Pharmaceutical, gan ganolbwyntio ar Greater China, ac ymrwymo i ddatblygu a hyrwyddo Ascendis' rhaglen trin afiechyd prin endocrin yn China Fwyaf, yn cynnwys tir mawr Tsieina a Hong Kong, Macao a Taiwan.

Ym mis Hydref 2019, cymeradwywyd cais treial clinigol cam III TransCon hGH' s gan y Weinyddiaeth Gyffuriau Genedlaethol (NMPA) i gynnal astudiaeth glinigol cam III yn Tsieina i drin diffyg hormonau twf plentyndod (GHD). Bydd TransCon hGH yn dod yn Tsieina' s hormon twf dynol hir-weithredol cyntaf heb ei addasu, a ddefnyddir unwaith yr wythnos, a all ryddhau'r un hormon twf dynol yn barhaus â'r paratoad unwaith y dydd ....