Derbyniodd HIF-PH atalyddion GlaxoSmithKline Duvroq (daprodustat) gymeradwyaeth gyntaf y byd yn Siapan!

Yn ddiweddar, cyhoeddodd GlaxoSmithKline (GSK) fod y weinyddiaeth iechyd, mae Llafur a lles (MHLW) wedi cymeradwyo tabledi Duvroq (daprodustat), sy'n ffactor hypoxia-inducibl ar lafar prolyl atalydd hydrocsase (HIF-PHI), fe'i defnyddir i drin anemia arennol a achosir gan glefyd cronig yr arennau (CKD).

Mae'n werth sôn bod y gymeradwyaeth hon yn nodi cymeradwyaeth reoleiddiol gyntaf y byd a gafwyd gan Duvroq, ac ar yr un pryd yn nodi cynnydd mawr yn ymdrechion byd-eang GSK i helpu cleifion gyda anemia a achosir gan CKD.

Dywedodd Dr. Hal Barron, Prif Swyddog gwyddonol a Llywydd R&D yn GSK: "Mae cymeradwyo Duvroq wedi dod â dewis triniaeth lafar newydd a chyfleus i bron 3,500,000 o gleifion gyda anemia arennol yn Siapan. Rydym yn falch o gael y gymeradwyaeth gyntaf fyd-eang hon, ac edrychwn ymlaen at rannu data ein prosiect Cam III parhaus. Rydym yn gweithio'n galed i helpu mwy o gleifion gyda anemia arennol ledled y byd. "

Mae cymhwysiad cyffuriau newydd daprodustat (JNDA) yn Siapan yn seiliedig yn bennaf ar ddata positif prosiect Cam III a lansiwyd yn Siapan. Roedd yr astudiaethau hyn yn gwerthuso effeithiolrwydd daprodustat wrth drin anemia mewn cleifion â cham 3-5 clefyd cronig yr arennau, gan gynnwys cleifion sy'n cael dialysis a chleifion nad ydynt yn cael dialysis, ni waeth a oeddent wedi cael asiantaethau sy'n ysgogi'r claf yn flaenorol (ESA) i drin anemia. Yn wahanol i safon gofal gyfredol ar gyfer cleifion CKD sydd angen pigiadau, mae Duvroq yn darparu cyfleustra gweinyddiaeth lafar a hyblygrwydd gweinyddu unwaith y dydd ar gyfer cleifion dialysis a di-dialysis.

Ym mis Tachwedd 2018, llofnododd GSK gytundeb cydweithredu strategol gyda daprodustat ar gyfer marchnata marchnad Siapan yn y dyfodol gyda Chymdeithas Menter fferyllol Siapan a Kirin eplesu. Yn ôl telerau'r cytundeb, GSK fydd yn gyfrifol am gwblhau'r prosiect clinigol cam III a'r Cyflwyniad rheoleiddiol a awdurdodwyd ym marchnad Siapan. Ar ôl cael cymeradwyaeth gan yr asiantaeth reoleiddio, bydd Kirin, Xiehe eplesu, yn gwbl gyfrifol am ddosbarthiad daprodustat ym marchnad Japan.

Yn ogystal â phrosiect clinigol Siapan, mae GSK yn cynnal prosiect cofrestru Cam III byd-eang, sy'n cynnwys dau astudiaeth cam III sy'n gwerthuso daprodustat ar gyfer cleifion sy'n dibynnu ar ddialysis anemia chleifion (astudiaethau ASCEND-D) a dialysis nad yw'n ddibynnol ar Anemia cleifion (astudiaeth ASCEND-ND), bydd canlyniadau'r astudiaethau hyn yn cefnogi mwy o geisiadau rheoleiddiol ledled

Daprodustat strwythur moleciwlaidd (Ffynhonnell: selleck.cn)

Mae anemia yn gyffredin mewn cleifion sydd â chlefyd cronig yr arennau (CKD) am nad yw arennau'r cleifion hyn bellach yn cynhyrchu digon o erythropoietin, sef hormon sy'n ymwneud â hyrwyddo erythropollis. Mae daprodustat yn ffactor hypoxia-inducibl llafar prolyl atalydd hydrocsas (hif-PHI), ataliad ocsigen-synhwyro prolyl hydrocsas (ph) yn gallu sefydlogi hypoxia-inducible ffactor (hif), sy'n arwain at eryrod a thrawsgrifiad o enynnau eraill sy'n gysylltiedig â erythropois a metabolaeth haearn yn debyg i'r effeithiau ffisiolegol sy'n digwydd yn y corff dynol ar uchderau uchel.

Mae hif-PHI yn ddosbarth newydd o gyffuriau a all sbarduno addasiad y corff i hypos ac ysgogi mêr yr esgyrn i gynhyrchu mwy o gelloedd coch y gwaed, a thrwy hynny fod o fudd i gleifion â anemia arennol. Bydd daprodustat yn darparu regimen triniaeth lafar gyfleus, gan osgoi heriau gweinyddol a gofynion storio oer symbylydd eryrod (ESA)/erythropoietin dynol ar gyfer pigiad.

Mae'n werth crybwyll ym mis Rhagfyr 2018, bod y partner AstraZeneca, sef anemia drug yn y cyffur FibroGen, Roxadustat (enw masnach: Ericsto®) oedd y cyntaf i gael ei gymeradwyo yn Tsieina ar gyfer triniaeth gronig o anemia mewn cleifion dialysis â chlefyd yr arennau (CKD). Ym mis Awst 2019, cymeradwywyd y cyffur ar gyfer arwyddion newydd yn Tsieina ar gyfer trin anemia mewn clefyd cronig yr arennau (NDD-CKD) nad yw'n ddibynnol ar ddialysis. Fel y cyffur arloesol cyntaf yn y byd, roxadustat yw'r cyntaf yn China i sylweddoli'r cymhwysiad cynhwysfawr o glefyd arennol cronig dialysis a di-ddialysis anemia gleifion, gan ddod â datblygiad therapiwtig newydd sbon i'r rhan fwyaf o grwpiau clefyd cronig yr arennau Tsieineaidd.

Mae roxastat yn ffactor cyntaf yn y byd ar gyfer hypoxia-inducible, prolyl atalydd hydrocsase (HIF-PHI) a ddatblygwyd ar y cyd gan AstraZeneca a Fabrin. Fel yr ymchwil a datblygiad syniadol byd-eang cyntaf, mae Roxastat o gyffur newydd dosbarth 1 yn Tsieina wedi'i gynnwys yn y prosiect mawr gwyddonol a thechnolegol "creu cyffuriau newydd" yn fy ngwlad. Ar yr un pryd, diolch i gefnogaeth frwd y Llywodraeth i arloesi fferyllol a dyfnhau'r adolygiad o gyffuriau a diwygio, mae Roxastat wedi cael cymeradwyaeth flaenoriaethol gan weinyddiaeth bwyd a chyffuriau Tsieina a bydd wedi'i restru'n llawn yn Tsieina yn ail hanner 2019.

Fel HIF cyntaf y byd-PHI, mae roxadustat yn hyrwyddo cynhyrchu erythropoietin endogenaidd, yn gwella amsugno a defnyddio haearn, yn lleihau hepcidin, ac mae'n rhydd rhag effeithiau negyddol llid ar hemoglobin a erythropoiesis, yn effeithiol yn hyrwyddo erythropoiesis. Mae roxadustat wedi ei ddangos i gymell erython. Mewn is-grwpiau lluosog o gleifion sydd â chlefyd cronig yr arennau, gall roxadustat gynnal lefelau eryrod wrth yr amrediad ffisiolegol arferol neu'n agos iddo, a thrwy hynny gynyddu nifer y celloedd gwaed coch, heb effeithio ar y cyflwr llidiol, a hefyd osgoi ychwanegiadau haearn mewnwythiennol.