Mae cynnydd sylweddol mewn deng mlynedd o driniaeth acíwt radical: BXCL501 (ffilm sublingual dexmedetomidine) yn cael ei adolygu yn yr Unol Daleithiau!

Mae BioXcel Therapeutics (BTI) yn gwmni biofaethygol cam clinigol sy'n canolbwyntio ar ddefnyddio dulliau deallusrwydd artiffisial newydd i ddatblygu cyffuriau trawsnewidiol ym meysydd niwrowyddoniaeth ac imiwno-oncoleg. Yn ddiweddar, cyhoeddodd y cwmni fod Gweinyddiaeth Bwyd a Chyffuriau'r UD (FDA) wedi derbyn cais cyffuriau newydd (NDA) ar gyfer BXCL501 (ffilm sublingual dexmedetomidine), a ddefnyddir ar gyfer sgitsoffrenia ac anhwylder deubegwn I Triniaeth lem o gynnwrf cysylltiedig â math II. .

Yn ôl y dyfyniad GG; Deddf Ffioedd Defnyddwyr Cyffuriau Rhagnodi" (PDUFA), y dyddiad targed i'r FDA wneud penderfyniad ar yr NDA yw Ionawr 5, 2022. Ar hyn o bryd, nid yw'r FDA yn bwriadu galw cyfarfod pwyllgor ymgynghorol i drafod y cais. Os caiff ei gymeradwyo, bydd BXCL501 yn cynrychioli'r cynnydd mawr cyntaf wrth drin acíwt sgitsoffrenia a chynhyrfu anhwylder deubegynol yn ystod y degawd diwethaf.

Mae BXCL501 yn baratoad ffilm dexmedetomidine (dexmedetomidine) sydd wedi'i dan-ymchwil, wedi'i ddiddymu trwy'r geg; Mae dexmedetomidine yn agonydd derbynnydd α2a dethol, a ddefnyddir yn glinigol fel paratoad mewnwythiennol, Ar gyfer trin cynnwrf a symptomau tynnu'n ôl opioid. Mae BioXcel yn credu bod BXCL501 o bosibl yn targedu mecanwaith cynnwrf achosol. Gwelwyd effeithiau gwrth-gynhyrfu mewn sawl astudiaeth glinigol o amryw afiechydon niwroseiciatreg, gan gynnwys cynnwrf cysylltiedig â sgitsoffrenia (SERENITY I) ac anhwylder deubegynol Cynhyrfu cysylltiedig (SERENITY II), cynnwrf cysylltiedig â dementia (TRANQUILITY).

Yn flaenorol, mae FDA yr UD wedi rhoi dynodiad cyffuriau arloesol (BTD) i BXCL501 ar gyfer trin acíwt cynnwrf sy'n gysylltiedig â dementia, a dynodiad llwybr cyflym (FTD) ar gyfer trin cynnwrf acíwt sy'n gysylltiedig â sgitsoffrenia, anhwylder deubegynol a dementia.

Mecanwaith gweithredu BXCL501

Mae cynnwrf yn symptom cyffredin ac anodd ei reoli sy'n gysylltiedig ag amrywiaeth o afiechydon niwroseiciatreg, gan gynnwys sgitsoffrenia ac anhwylder deubegynol math I a math II. Ar hyn o bryd, mae cynnwrf yn dal i fod yn faich meddygol cynyddol. Amcangyfrifir bod gan y ddau afiechyd hyn yn unig oddeutu 9 miliwn o gleifion sy'n oedolion yn yr Unol Daleithiau, ac mae mwy na 3 miliwn o bobl yn profi cynnwrf bob blwyddyn. Ar gyfartaledd, mae cleifion â'r afiechydon hyn yn profi mwy na dwsin o drawiadau bob blwyddyn, ac mae angen meddyginiaeth ar y mwyafrif ohonynt.

Mae adnabod yn gynnar ac ymyrraeth amserol i leihau cynnwrf yn hanfodol er mwyn osgoi gwaethygu symptomau ac ymddangosiad ymddygiad ymosodol. Mae canllawiau arfer gorau consensws arbenigol yn awgrymu y dylid cyfuno cynnwrf â thechnegau tawelu ymddygiadol, ymlacio lleferydd, a meddyginiaethau a dderbynnir yn wirfoddol gan y claf, heb gael eu gorfodi, a nod ffarmacoleg yw" tawelydd ond nid gormod o dawelydd. Quot GG; Gall triniaeth anfewnwthiol a all leddfu symptomau yn gyflym ac yn barhaus helpu i osgoi mesurau gorfodaeth drud a thrawmatig, megis atal corfforol ac arwahanrwydd, a allai arwain at dderbyniadau i'r ysbyty ac arosiadau hir.

Strwythur dexmedetomidine-cemegol (ffynhonnell llun: wikidata.org)

Mae BXCL501 NDA yn cael ei gefnogi gan ddata o 2 astudiaeth Cam 3 ar hap, dwbl-ddall, a reolir gan blasebo (SERENITY I a SERENITY II). Gwerthusodd y ddwy astudiaeth hyn BXCL501 ar wahân ar gyfer triniaeth acíwt sgitsoffrenia ac anhwylder deubegynol math I a chynhyrfu cysylltiedig â math II. Yn y ddwy astudiaeth hon, roedd BXCL501 wedi'i oddef yn dda a chyrhaeddodd y pwyntiau terfyn cynradd ac eilaidd ar ddosau 120mcg a 180mcg, gan nodi ei fod, mewn graddfeydd cynnwrf lluosog, o'i gymharu â plasebo, yn ystadegol arwyddocaol a'i gymharu â'r lefel waelodlin. Gwelliant cyflym a pharhaol.

Dywedodd Vimal Mehta, Prif Swyddog Gweithredol BioXcel:" Mae cyflwyno'r NDA yn nodi carreg filltir bwysig yn ein nod o ddarparu opsiynau triniaeth newydd i filiynau o gleifion â sgitsoffrenia ac anhwylder deubegynol. Credwn, os cymeradwyir BXCL501, y bydd yn cynrychioli gwelliant sylweddol yng ngofal a rheolaeth ymosodol y cleifion hyn, ac mae ganddo'r potensial i leihau'r baich ar feddygon a rhoddwyr gofal cysylltiedig. Tra bod yr FDA yn adolygu ein NDA, byddwn yn parhau i weithredu ein strategaeth fusnes gynhwysfawr i sicrhau y gallwn wneud yn dda Dewch â BXCL501 i gleifion a darparwyr gofal iechyd ledled yr Unol Daleithiau i fynd i'r afael ag anghenion meddygol pwysig heb eu diwallu ym maes therapi radical. Quot GG;