Gwnaeth trydydd casimersen therapi naid exon Sarepta gais am restru yn yr Unol Daleithiau!

Mae Sarepta Therapeutics yn gwmni biotechnoleg sy'n canolbwyntio ar ddatblygu therapi genynnau manwl gywir ar gyfer clefydau prin. Yn ddiweddar, cyhoeddodd y cwmni ei fod wedi cwblhau cyflwyno cais cyffuriau newydd (NDA) i Weinyddiaeth Bwyd a Chyffuriau yr Unol Daleithiau (FDA) i geisio cymeradwyaeth carlam i casimersen (SRP-4045), sef oligomer morpholino ffosffodiamid Y corff. (PMD) yn addas ar gyfer cleifion â nychdod cyhyrol Duchenne (DMD) y cadarnhawyd trwy brofion genetig fod ganddynt fwtaniadau ac sy'n addas ar gyfer sgipio exon 45.

Mae'n werth nodi mai casimersen yw'r trydydd cyffur sgipio exon gan ddefnyddio platfform RNA PMO perchnogol Sarepta' wedi'i gynllunio'n benodol i drin plant â DMD sy'n addas ar gyfer sgipio exon 45. Mae'r cleifion hyn yn ymwneud ag Mae'n cyfrif am 8% o'r cyfanswm nifer y cleifion DMD.

Roedd cwblhau'r cyflwyniad treigl yn cynnwys data gan grŵp triniaeth casimersen yr astudiaeth ESSENCE (a elwir hefyd yn astudiaeth 4045-301). Mae hwn yn astudiaeth cam III fyd-eang, ar hap, dwbl-ddall, a reolir gan placebo i werthuso effeithiolrwydd a diogelwch triniaeth sy'n addas ar gyfer cleifion DMD sy'n sgipio exons 45 a 53.

Dangosodd dadansoddiad canol tymor o'r astudiaeth, o gymharu â llinell sylfaen a plasebo, bod cleifion sy'n derbyn casimersen wedi cael cynnydd ystadegol arwyddocaol yn y broses o gynhyrchu dystroffin gan blot y Gorllewin. Mae'r astudiaeth hon yn parhau ac yn dal i gael ei dallu i gasglu mwy o ddata ar effeithiolrwydd a diogelwch. Os derbynnir casimersen NDA a'i fod wedi cyflymu cymeradwyaeth, bydd yr astudiaeth ESSENCE wedi'i chwblhau yn astudiaeth gadarnhau ôl-farchnad.

Mae nychdod cyhyrol Duchenne (DMD) yn glefyd genetig niwrogyhyrol prin ac angheuol sy'n digwydd mewn 1 o bob 3500-5000 o ddynion ledled y byd. Mae DMD yn cael ei achosi gan newidiadau neu fwtaniadau yn y genyn sy'n amgodio protein dystroffin. Mae symptomau DMD fel arfer yn ymddangos mewn babanod a phlant ifanc. Efallai y bydd y plant yr effeithir arnynt yn profi crebachu, megis anhawster cerdded, dringo grisiau, neu sefyll o safle eistedd. Wrth i'r afiechyd fynd yn ei flaen, ni all cyhyrau'r aelodau isaf ymledu i'r breichiau, y gwddf a rhannau eraill. Mae'r rhan fwyaf o gleifion angen defnydd llawn amser o gadeiriau olwyn yn eu harddegau, ac yna'n colli'r gallu i berfformio gweithgareddau bob dydd yn annibynnol, fel defnyddio toiledau, ymolchi a bwydo. Yn y pen draw, mae angen cefnogaeth awyru ar gyfer mwy o ddyspnea oherwydd annigonolrwydd cyhyrau anadlol, a gall annigonolrwydd cardiaidd arwain at fethiant y galon. Mae'r afiechyd yn angheuol ar y cyfan, ac mae cleifion fel arfer yn marw o'r afiechyd yn eu 20au.

Mae casimersen yn gyffur oligonucleotide antisense sy'n defnyddio cemeg Sarepta' s cemeg ffosffodiamid morpholino oligomer (PMO) perchnogol a thechnoleg sgipio exon i hepgor exon 45 o'r genyn DMD. mae casimersen wedi'i gynllunio i rwymo exon 45 o'r protein dystroffin cyn mRNA i eithrio neu" sgipiwch" yr exon hwn yn ystod prosesu mRNA cleifion DMD sy'n cario treigladau genetig sy'n addas ar gyfer sgipio exon 45. Mae sgipio Exon er mwyn caniatáu cynhyrchu protein dystroffin wedi'i gwtogi'n fewnol.

Hyd yn hyn, mae 2 gyffur a ddatblygwyd gan Sarepta gan ddefnyddio cemeg PMO a thechnoleg sgipio exon wedi cael eu cymeradwyo gan FDA yr UD: (1) Yn 2019, cymeradwywyd Vyondys 53 (golodirsen) i'w defnyddio mewn triniaethau sydd wedi'u profi a'u profi'n addas ar gyfer sgipio DMD mae cleifion sy'n cael eu trin â sgipio exon 53 (sgipio exon 53) yn cyfrif am oddeutu 8% o gyfanswm nifer y cleifion DMD. (2) Yn 2016, cymeradwywyd Exondys 51 (eteplirsen) ar gyfer trin cleifion DMD sydd wedi cael eu profi a'u profi i fod yn addas ar gyfer triniaeth gyda sgipio exon 51, sy'n cyfrif am tua 12% o gyfanswm nifer y cleifion DMD.

Dywedodd Doug Ingram, Llywydd a Phrif Swyddog Gweithredol Sarepta Therapeutics:" Mae cwblhau cyflwyniad casimersen NDA yn garreg filltir bwysig wrth ddarparu triniaeth i gynifer o gleifion DMD â phosibl. Os caiff ei gymeradwyo, casimersen fydd ein trydydd triniaeth gymeradwy ar gyfer DMD. . Ynghyd â'n therapïau cymeradwy eraill, mae gennym y potensial i drin bron i 30% o gleifion DMD yn yr Unol Daleithiau. Quot GG;