Cymeradwyir modulator derbynnydd cenhedlaeth newydd S 1 P Novartis gan yr Unol Daleithiau, Ewrop a Chanada!

Cyhoeddodd Novartis yn ddiweddar fod Health Canada wedi cymeradwyo Mayzent (siponimod) ar gyfer trin cleifion sy'n oedolion â sglerosis ymledol blaengar eilaidd (SPMS). Mae nodweddion (er enghraifft, briwiau T 1 wedi'u gwella gan Gd neu friwiau T 2 gweithredol, newydd neu fwy) yn dystiolaeth o gleifion â chlefyd gweithredol, gan ohirio datblygiad anabledd corfforol.

Yn yr Undeb Ewropeaidd, cymeradwywyd Mayzent ym mis Ionawr 2020 ar gyfer yr un arwyddion; yn yr Unol Daleithiau, cymeradwywyd Mayzent ym mis Mawrth 2019 ar gyfer trin cleifion sy'n oedolion â sglerosis ymledol atglafychol (RMS), gan gynnwys SPMS gweithredol, sglerosis ymledol sy'n ail-dynnu (RRMS), syndrom ynysig clinigol (CIS).

Mae'n werth nodi mai Mayzent yw'r cyffur llafar cyntaf a gymeradwywyd ar gyfer cleifion SPMS â chlefyd gweithredol a'r cyffur therapiwtig cymeradwy cyntaf ar gyfer cleifion SPMS â chlefyd gweithredol yn y blynyddoedd 15 diwethaf. Profwyd bod y cyffur yn effeithiol wrth ohirio dilyniant afiechyd a bydd yn mynd i'r afael ag angen meddygol sylweddol heb ei ddiwallu ym mhoblogaeth cleifion â chlefyd gweithredol SPMS.

Er bod dilyniant sglerosis ymledol (MS) ym mhob claf yn unigryw ac yn cael ei effeithio gan lawer o ffactorau, gan gynnwys defnyddio therapi addasu clefyd MS (DMT), amcangyfrifir bod hyd at 80% o sglerosis ymledol atglafychol yn ail-dynnu. (RRMS) Yn y pen draw, bydd cleifion yn trosglwyddo i SPMS. Felly, mae'n bwysig i gleifion ddechrau triniaeth yn gynnar er mwyn arafu cynnydd anabledd. Mae dilyniant anabledd yn amlaf yn cynnwys, ond heb fod yn gyfyngedig i, effaith ar symudedd, a allai arwain at gleifion angen cymorth cerdded neu gadeiriau olwyn, camweithrediad y bledren, a dirywiad gwybyddol.

Mae cymeradwyaeth Mayzent 0010010 # 39; s yn seiliedig ar ddata arloesol o astudiaeth EXPAND Cam III. Dyma'r astudiaeth glinigol reoledig fwyaf ar hap a gynhaliwyd mewn poblogaeth eang o gleifion SPMS (sgoriau EDSS 3. 0 i 6. 5). Mae'r astudiaeth yn astudiaeth ar hap, dwbl-ddall, a reolir gan placebo, sy'n cymharu effeithiolrwydd a diogelwch Mayzent a plasebo wrth drin cleifion SPMS. Roedd y cleifion a gynhwyswyd yn yr astudiaeth yn cynrychioli poblogaeth nodweddiadol SPMS, gydag oedran cyfartalog o 48 oed. Ar ddechrau'r astudiaeth, roedd gan y cleifion hyn MS am oddeutu 16 mlynedd, ac roedd gan fwy na 5 0% o gleifion sgôr canolrif Graddfa Statws Anabledd Estynedig (EDSS) o 6. 0. A dibynnu ar gymhorthion cerdded. Ymchwiliodd yr astudiaeth hefyd i grŵp o gleifion â chlefyd gweithredol (n= 779), a ddiffiniwyd fel cleifion a ailwaelodd 2 mlynedd cyn yr astudiaeth a / neu a gafodd friwiau T 1 wedi'u gwella gan Gd yn llinell sylfaen. Ac eithrio arwyddion gweithgaredd, mae'r nodweddion llinell sylfaen yn debyg i'r boblogaeth gyffredinol.

Dangosodd canlyniadau o boblogaeth gyffredinol yr astudiaeth fod Mayzent wedi lleihau'r risg o gadarnhau dilyniant anabledd (CDP) ar 3 mis gan 21% (p=0. 013) ac wedi lleihau'r risg o CDP ar 6 mis erbyn 26% (p=0. 0058). Dangosodd data gan is-grŵp o gleifion â chlefyd gweithredol SPMS fod Mayzent wedi lleihau risg CDP yn sylweddol ar 3 a 6 mis gan 31% a 37% o'i gymharu â plasebo, a gostwng y gyfradd ailwaelu flynyddol (ARR, ailwaelu wedi'i gadarnhau) 46%. Yn ogystal, mae gan Mayzent ganlyniadau buddiol sylweddol mewn mesurau cysylltiedig eraill o weithgaredd clefyd MS, gan gynnwys gweithgaredd clefyd MRI a cholli cyfaint yr ymennydd (atroffi ymennydd).

Dangosodd dadansoddiad ychwanegol o'r astudiaeth EXPAND yn sesiwn 35 fed y Pwyllgor Ewropeaidd ar gyfer Triniaeth ac Ymchwil mewn Sglerosis Ymledol (ECTRIMS) yn {{{{2}}}}: ({{{ 2}}) Gall Mayzent helpu cleifion i gynnal cyfartaledd ychwanegol o fwy na 4 mlynedd o symudedd. (2) Gostyngodd Mayzent golli cyfaint mater llwyd ar y {{2}} - blwyddyn a 2 - pwyntiau amser blwyddyn, sy'n sbardun allweddol i ddatblygiad anabledd a dirywiad gwybyddol mewn cleifion SPMS.

fformiwla strwythur moleciwlaidd siponimod (Ffynhonnell ddelwedd: Wikipedia)

Cynhwysyn fferyllol gweithredol Mayzent 0010010 # {{1}}; s yw siponimod, sy'n genhedlaeth newydd, sphingosine dethol - 1 - derbynnydd ffosffad (S 1 P) modulator sy'n gallu rhwymo'n ddetholus i dderbynyddion S 1 P 1 a S 1 P 5 . Wrth rwymo i'r derbynnydd isdeip S 1 P 1 ar lymffocytau, gall siponimod atal lymffocytau rhag gadael y nodau lymff, a thrwy hynny eu hatal rhag mynd i mewn i'r system nerfol ganolog (CNS) cleifion MS a chwarae gwrth -rôl llidiol. Yn ogystal, gall siponimod hefyd fynd i mewn i'r CNS a rhwymo'n uniongyrchol i dderbynyddion isdeip S 1 P 5 a S 1 P 1 ar gelloedd penodol (oligodendrocytes ac astrocytes) i hyrwyddo myelination ac atal llid.

Yn ogystal â'r Unol Daleithiau, yr Undeb Ewropeaidd, a Chanada, derbyniodd Mayzent gymeradwyaeth gan Weinyddiaeth Cynhyrchion Therapiwtig Awstralia (TGA) ym mis Tachwedd 2019 i drin cleifion sy'n oedolion â SPMS. Mae Novartis wedi ymrwymo i ddod â Mayzent i gleifion ledled y byd, ac mae ffeilio rheoliadol ar y gweill yn y Swistir, Japan a China ar hyn o bryd.

Mae llwyddiant Mayzent 0010010 # 39; s yn hanfodol i Novartis, oherwydd mae Gilenya, un arall o'r cwmni 0010010 # 39; s cyffuriau llafar MS ysgubol gyda gwerthiant blynyddol o $ { Mae {4}} biliwn, yn wynebu cystadleuaeth gynyddol. Mae'r diwydiant yn optimistaidd iawn ynghylch rhagolygon busnes Mayzent 0010010 # 39; s, ac mae rhai dadansoddwyr yn rhagweld y bydd gwerthiannau brig Mayzent 0010010 # 39; s mor uchel â $ 3 biliwn.