Mae trydydd arwydd Novartis Kymriah yn dechrau adolygiad yn yr UD ac Ewrop

Cyhoeddodd Novartis yn ddiweddar fod Gweinyddiaeth Bwyd a Chyffuriau’r Unol Daleithiau (FDA) ac Asiantaeth Meddyginiaethau Ewrop (EMA) wedi derbyn y cais am drwydded cynnyrch biolegol atodol (sBLA) a newidiadau Dosbarth II ar gyfer therapi celloedd CAR-T CD19 Kymriah (tisagenlecleucel): Ar gyfer trin cleifion sy'n oedolion â lymffoma ffoliglaidd atglafychol neu anhydrin (r / r FL) sydd wedi derbyn o leiaf 2 therapi o'r blaen. Mae'r FDA wedi rhoi adolygiad blaenoriaeth i'r sBLA.

Yn flaenorol, mae'r FDA wedi rhoi dynodiad Therapi Uwch Meddygaeth Adfywiol (RMAT) i Kymriah ar gyfer trin r / r FL; mae'r Comisiwn Ewropeaidd (EC) wedi rhoi'r Dynodiad Cyffuriau Amddifad (ODD) i Kymriah ar gyfer trin FL. Os caiff ei gymeradwyo, bydd Kymriah yn darparu opsiwn triniaeth bwysig i gleifion â r / r FL. Ar yr un pryd, bydd r / r FL hefyd yn dod yn drydydd arwydd Kymriah' s ar gyfer malaeneddau celloedd B.

Mae Kymriah yn therapi celloedd imiwnedd celloedd T awtologaidd a addaswyd yn enetig a gyfarwyddwyd gan CD19. Yn wahanol i foleciwlau bach confensiynol neu therapïau biolegol, mae therapi celloedd CAR-T yn gynnyrch therapi celloedd T byw. Egwyddor Kymriah yw addasu celloedd T y claf yn enetig i fynegi derbynnydd antigen simnai (CAR) a ddyluniwyd i dargedu'r antigen CD19, sef protein antigen a fynegir ar wyneb amrywiaeth o gelloedd tiwmor gwaed, gan gynnwys celloedd B Lymffoma a celloedd lewcemia.

Kymriah yw'r therapi celloedd CAR-T cyntaf a gymeradwywyd gan FDA yr UD. Ar hyn o bryd mae ar y farchnad mewn 30 o wledydd ac mae ganddo fwy na 345 o ganolfannau triniaeth ardystiedig. Mae Kymriah yn driniaeth un-amser a ddyluniwyd i gryfhau system imiwnedd y claf' s i ymladd canser. Ar hyn o bryd, mae arwyddion cymeradwy Kymriah' s yn cynnwys: (1) trin lewcemia lymffoblastig acíwt atglafychol neu anhydrin (r / r POB) plant ac oedolion ifanc (rhwng 25 a 25 oed); (2) trin lewcemia lymffoblastig acíwt atglafychol neu anhydrin (r / r POB) Oedolion sy'n oedolion â lymffoma celloedd B mawr gwasgaredig (r / r DLBCL).

Mae'r cais dangosiad newydd hwn yn seiliedig ar ddata cadarnhaol treial allweddol Cyfnod 2 ELARA. Treial Cam 2 un fraich, aml-ganolfan, label agored yw hwn sy'n gwerthuso effeithiolrwydd a diogelwch Kymriah wrth drin cleifion sy'n oedolion â R / R FL. Mae'r data'n dangos bod yr astudiaeth wedi arsylwi cyfradd ymateb gref mewn cleifion r / r FL a oedd wedi derbyn therapïau lluosog o'r blaen (canolrif: 4 [ystod: 2-13]): cyfradd ymateb gyflawn (CR) o 66%, yr ymateb cyffredinol cyfradd (ORR) wedi cyrraedd 86%. Mae'r diogelwch yn arwyddocaol iawn. Yn yr 8 wythnos gyntaf ar ôl y trwyth, nid oedd gan unrhyw gleifion syndrom rhyddhau cytocin gradd 3 neu uwch sy'n gysylltiedig â Kymriah (CRS). Cyhoeddwyd data'r treial yn gynharach eleni yng nghyfarfod rhithwir cyfarfod blynyddol Cymdeithas Oncoleg Glinigol America (ASCO) 2021.

Dywedodd Jeff Legos, Is-lywydd Gweithredol a Phennaeth Byd-eang Datblygu Oncoleg a Haematoleg, Novartis: “Mae hon yn garreg filltir bwysig yn ein cenhadaeth i ddarparu Kymriah i gleifion sy'n oedolion â lymffoma ffoliglaidd atglafychol neu anhydrin. Mae sicrhau cymhwyster cyffuriau amddifad gan y CE ac adolygiad blaenoriaeth yr FDA yn tynnu sylw at yr anghenion a'r brys sylweddol sydd heb eu diwallu yn y cleifion hyn. Mae Kymriah wedi dangos canlyniadau trawiadol yn y treial ELARA, a gobeithiwn y gallwn ddarparu triniaeth unigryw a allai fod yn derfynol Lleihau'r baich."