Mae Novartis Jakafi (ruxolitinib) yn llwyddo i drin llwyddiant clinigol Cam III anhydrin cronig impiad-yn-westeiwr steroid!

Cyhoeddodd Nov. . Mae GVHD yn gymhlethdod difrifol a chyffredin o drawsblannu bôn-gelloedd allogeneig. Nid oes triniaeth a dderbynnir yn eang ar gyfer cleifion nad ydynt yn ymateb i therapi steroid.

Mae REACH3 (NCT03112603) yn astudiaeth Cam 3 ar hap, label agored, aml-ganolfan, a noddir gan Novartis, ac a ddatblygwyd ar y cyd a'i gyd-ariannu gydag Incyte. Mae'r astudiaeth yn gwerthuso diogelwch ac effeithiolrwydd ruxolitinib a'r Therapi Gorau sydd ar Gael (BAT) wrth drin cleifion GVHD cronig anhydrin steroid.

Y pwynt olaf sylfaenol yw cyfanswm y gyfradd ymateb (ORR) ar ddiwrnod cyntaf (diwrnod 168) y 7fed ymweliad beicio, a ddiffinnir fel canran y cleifion sy'n dangos ymateb cyflawn neu rannol. Mae pwyntiau diwedd eilaidd yn cynnwys newidiadau yn y sgôr Graddfa Symptom GVHD Cronig Lee (mLSS) wedi'i haddasu ar ddiwrnod 1af y 7fed cylch, y gyfradd oroesi ddi-fethiant (FFS) o fewn 36 mis, y gyfradd ymateb gyffredinol orau (BOR), a'r hyd ymateb (DoR)), goroesiad cyffredinol (OS), ac ati.

Dangosodd y canlyniadau fod yr astudiaeth wedi cyrraedd y pwynt olaf sylfaenol: ar 24ain wythnos y driniaeth, cyflawnodd y grŵp ruxolitinib gyfradd ymateb gyffredinol well (ORR) na'r grŵp BAT. Yn ogystal, cyrhaeddodd yr astudiaeth 2 ddiweddbwynt eilaidd allweddol: o'i gymharu â BAT, gwnaeth ruxolitinib wella goroesiad di-fethiant (PFS) yn sylweddol a symptomau a adroddwyd gan gleifion (fel yr aseswyd gan mLSS).

Mae'r canlyniadau llinell flaen hyn yn seiliedig ar ddata cadarnhaol a adroddwyd yn flaenorol o dreialon REACH1 a REACH2. Dangosodd data blaenorol fod Jakafi wedi gwella cyfres o ddangosyddion effeithiolrwydd mewn cleifion â GVHD acíwt anhydrin steroid. Cyhoeddir data astudiaeth REACH3 mewn cynhadledd feddygol bwysig sydd ar ddod, a chânt eu cyflwyno hefyd i FDA yr UD i'w cymeradwyo gan Jakafi ar gyfer trin cleifion GVHD steroid-anhydrin neu hormon-ddibynnol.

Dywedodd Peter Langmuir, MD, Is-lywydd Grŵp Therapi Targededig Canser Incyte: “Mae canlyniadau cadarnhaol astudiaeth REACH3 yn sylweddol oherwydd eu bod yn pwysleisio potensial Jakafi i ddarparu opsiynau triniaeth ystyrlon nid yn unig i gleifion â GVHD acíwt, ond hefyd ar gyfer ffurfiau cronig o GVHD. . Mae'r un peth yn wir am gleifion. Yn seiliedig ar ganlyniadau'r astudiaeth cam III hon, byddwn yn parhau i gyflwyno'r data hyn i FDA yr UD. Mae hwn yn gam hanfodol oherwydd rydym wedi ymrwymo i ddod â'r cynllun triniaeth pwysig hwn i fwy o gleifion GVHD Americanaidd. Quot GG;

Mae clefyd impiad-yn erbyn gwesteiwr (GVHD) yn glefyd imiwnedd a achosir gan adwaith impiad-yn erbyn gwesteiwr. Dyma'r prif gymhlethdod a phrif achos marwolaeth wrth drawsblannu bôn-gelloedd hematopoietig allogeneig. Rhennir GVHD yn ddwy ffurf, acíwt a chronig, a all effeithio ar amrywiaeth o systemau organau. Yr organau mwyaf cyffredin sy'n gysylltiedig yw'r croen, y llwybr gastroberfeddol a'r afu. Yn glinigol, mae'r rhan fwyaf o gleifion yn cael eu trin â glucocorticoidau, sy'n fath o gyffuriau steroid. Gall defnydd tymor hir achosi cymhlethdodau iechyd difrifol.

ruxolitinib yw'r atalydd llafar cyntaf Janus kinase 1 a Janus kinase 2 (JAK1 / JAK2). Mae'r arwyddion cyfredol y cyffur' s yn cynnwys: ffibrosis esgyrn, polycythemia vera (PV), impiad acíwt corticosteroid-anhydrin yn erbyn clefyd gwesteiwr (GVHD). Ym marchnad yr UD, mae'r cyffur wedi'i frandio fel Jakafi a'i werthu gan Incyte; y tu allan i'r UD, mae'r cyffur wedi'i frandio fel Jakavi a'i werthu gan Novartis.

Yn 2019, yn seiliedig ar ganlyniadau cadarnhaol treial Cam II REACH1, cymeradwywyd Jakafi gan FDA yr UD ar gyfer trin GVHD acíwt anhydrin steroid mewn oedolion a phlant ≥12 oed. Mae'n werth nodi mai Jakafi yw'r cyffur cyntaf a gymeradwywyd gan yr FDA i drin yr arwydd hwn. Yn flaenorol, rhoddwyd statws cyffuriau arloesol iddo, statws cyffuriau amddifad, ac adolygiad blaenoriaeth gan yr FDA.

Dangosodd data o astudiaeth REACH1 mai dim ond ORR o 57% a CR o 31% ar ddiwrnod 28. oedd gan 49 o gleifion a oedd yn anhydrin i steroidau ar ddiwrnod 28. Ym mhob un o'r 71 o gleifion, yr ymatebion niweidiol mwyaf cyffredin a arsylwyd oedd haint (55%) ac edema (51%), a'r annormaleddau labordy mwyaf cyffredin oedd anemia (75%), thrombocytopenia (75%) a granulocytau gostyngol niwtral (58%).