Mae Therapi Llafar Newydd yn Derbyn Ardystiad Therapi Torri Newydd FDA, Trin Diabetes Math 1

Cyhoeddodd vTv Therapeutics fod ei fath newydd o ysgogydd glucokinase llafar TTP399 wedi cael dynodiad therapi torri tir newydd gan yr FDA fel therapi inswlin cynorthwyol ar gyfer trin diabetes math 1. Mae diabetes math 1 yn glefyd hunanimiwn. Pan fydd system imiwnedd y corff' s yn ymosod ac yn dinistrio'r celloedd beta sy'n cynhyrchu inswlin yn y pancreas, mae pancreas y claf' s yn stopio secretu inswlin, gan arwain at fwy o siwgr yn y gwaed. Er nad yw achos y clefyd wedi'i egluro'n llawn, mae gwyddonwyr o'r farn bod ffactorau genetig ac amgylcheddol yn gysylltiedig â'i ddigwyddiad. Mae'r therapi clinigol cyfredol yn dal i fod yn chwistrelliad inswlin. Er bod offer trwyth inswlin a thechnoleg monitro glwcos yn y gwaed wedi gwella, mae bron i 80% o gleifion â diabetes math 1 heb gyrraedd mynegai HbA1c o hyd.

Mae TTP399 yn fath newydd o ysgogydd glucokinase (GK) sy'n cael ei gymryd ar lafar unwaith y dydd. Mae GK yn rheoleiddiwr allweddol homeostasis glwcos. Gellir ei ddefnyddio fel synhwyrydd glwcos ffisiolegol i newid ei gydffurfiad, ei weithgaredd a / neu yn ôl newidiadau mewn crynodiad glwcos. Safle o fewn y gell. Mae dwy nodwedd unigryw o GK yn ei gwneud yn ddewis da ar gyfer rheoli siwgr gwaed. Yn gyntaf, mae ei fynegiant wedi'i gyfyngu'n bennaf i feinweoedd sydd angen synhwyro glwcos (β-gelloedd yr afu a'r pancreas yn bennaf). Yn ail, gall GK synhwyro newidiadau mewn lefelau glwcos serwm a newidiadau ym metaboledd glwcos yr afu, a thrwy hynny reoleiddio'r cydbwysedd rhwng cynhyrchu glwcos hepatig (HGP) a bwyta glwcos, a rheoleiddio secretiad inswlin β-gell.

Mae grant FDA' s y cymhwyster hwn yn seiliedig ar ganlyniadau cadarnhaol cod astudiaeth glinigol cam II aml-ganolfan, ar hap, dwbl-ddall a enwir yn syml, o'r enw SimpliciT-1. Gwerthusodd yr astudiaeth hon ddiogelwch ac effeithiolrwydd TTP399 fel therapi inswlin cynorthwyol i oedolion â diabetes math 1. O'i gymharu â plasebo, mae lefel yr haemoglobin glycosylaidd (HbA1c) mewn cleifion sy'n cael eu trin â TTP399 wedi gwella'n sylweddol. A gostyngodd nifer yr achosion o hypoglycemia difrifol a symptomatig 40%.

Dywedodd Steve Holcombe, Prif Swyddog Gweithredol vTv:" Mae dynodiad therapi torri tir newydd yr FDA yn garreg filltir bwysig yn natblygiad TTP399 ar gyfer trin diabetes math 1. Mae'r afiechyd hwn sy'n peryglu bywyd yn effeithio ar fywydau beunyddiol mwy nag 1 filiwn o Americanwyr. Y broses drin Hypoglycemia mewn diabetes math 1 yw prif achos ac achos marwolaeth posibl mewn diabetes math 1 o hyd. Mae ofn hypoglycemia gan gleifion a rhagnodwyr yn aml yn rhwystro rheolaeth lem ar siwgr gwaed. Mae dynodiad cymhwyster FDA BTD yn dangos bod TTP399 wrth fynd i'r afael â'r driniaeth feddygol anfoddhaol ddifrifol hon. Rydym yn edrych ymlaen at gydweithredu â'r FDA i ddatblygu datblygiad TTP399. Byddwn yn cychwyn treial clinigol allweddol yn ddiweddarach eleni. Quot GG;