Gwnaeth Nefecon (budesonide) gais i'w restru yn yr UE: mae ganddo'r potensial i gywiro clefydau!

Cyhoeddodd cwmni biofferyllol Sweden Calliditas Therapiwics yn ddiweddar fod yr Asiantaeth Meddyginiaethau Ewropeaidd (EMA) wedi derbyn cais awdurdod marchnata Nefecon (Budesonide) (MAA) ac wedi rhoi gwerthusiad carlam, sy'n fath newydd o baratoi llafar, mae'r cyffur yn rheoleiddiwr IgA1, sy'n trin neffropathi IgA sylfaenol (IgAN) drwy reoleiddio IgA1 wedi'i dargedu. Ar hyn o bryd, mae Nefecon hefyd yn cael ei adolygu gan FDA yr Unol Daleithiau, a bydd yr asiantaeth yn gwneud penderfyniad adolygu cyn 15 Medi 2021.

Os caiff ei gymeradwyo, Nefecon fydd y therapi cyntaf a gynlluniwyd ac a gymeradwywyd yn benodol ar gyfer trin IgAN, gyda photensial cywiro clefydau. Ar ôl ei gymeradwyo, mae Calliditas yn bwriadu masnacheiddio Nefecon yn annibynnol yn yr Unol Daleithiau, a disgwylir i'r cyffur fod ar y farchnad yn Ewrop yn hanner cyntaf 2022.

Dywedodd Renée Aguiar Lucander, Prif Swyddog Gweithredol Calliditas: "Mae derbyn NEFecon MAA gan EMA yn gam pwysig yn ein hymdrechion i ddod â'r cyffur cymeradwy cyntaf i gleifion ag IgAN. Edrychwn ymlaen at weithio gydag LCA a'r nod yw bod yn chwarter cyntaf 2022. Wedi cael cymeradwyaeth ar gyfer Nefecon."

Mae Nefecon yn baratoad llafar patentau sy'n cynnwys sylweddau gweithredol cryf a adnabyddus ar gyfer rhyddhau wedi'i dargedu. Yn ôl y prif fodel pathogenesis, mae'r gwaith paratoi wedi'i gynllunio i ddarparu cyffuriau i ardal y Peyer yn y coluddyn bach is lle'r oedd y clefyd yn tarddu. Mae Nefecon yn deillio o dechnoleg TARGIT, sy'n caniatáu i sylweddau fynd drwy'r stumog a'r coluddion heb gael eu hamsugno, a dim ond mewn pwls y gellir eu rhyddhau pan fyddant yn cyrraedd rhan isaf y coluddyn bach.

Fel y dangosir yn y treial Cam 2b mawr a gwblhawyd gan Calliditas, mae'r cyfuniad o ddos a phroffil rhyddhau optimaidd yn effeithiol ar gyfer cleifion IgAN. Yn ogystal ag effeithiau lleol effeithiol, mantais arall o ddefnyddio'r sylwedd gweithredol hwn yw ei fioargaeledd isel, hynny yw, mae tua 90% o'r sylwedd gweithredol yn cael ei weithredu yn yr iau cyn cyrraedd y cylchrediad systemig. Mae hyn yn golygu y gellir defnyddio cyffuriau crynodiad uchel yn lleol lle bo angen, ond mae amlygiad systemig ac sgil-effeithiau yn gyfyngedig iawn.

Canlyniadau Rhan A Treial Clinigol NefIgArd

Calliditas yw'r unig gwmni sydd wedi cael data cadarnhaol yng ngham 2b a cham 3 ar hap, treialon clinigol dwbl-ddall, a reolir gan blacebo, o IgAN. Cyrhaeddodd y ddau dreial y pwyntiau terfyn cynradd ac eilaidd allweddol.

Mae cyflwyniad MAA Nefecon yn seiliedig ar y data cadarnhaol o ran A o astudiaeth cyfnod 3 allweddol NefIgArd. Mae hon yn astudiaeth amlganolog ryngwladol ar hap, sy'n cael ei rheoli gan blacebo, a gynlluniwyd i werthuso effeithiolrwydd a diogelwch Nefecon a phlabo mewn 200 o gleifion IgAN sy'n oedolion. Fel y soniwyd yn gynharach, o'i gymharu â phlabo, cyrhaeddodd yr astudiaeth y prif bwynt terfyn o leihau proteinuria a dangosodd fod eGFR yn sefydlog am 9 mis.

Mae'r wybodaeth a gyflwynwyd hefyd yn cynnwys data clinigol o dreial Cam 2 NEFIGAN, a gyrhaeddodd bwyntiau terfyn sylfaenol ac eilaidd astudiaeth NefIgArd. Dangosodd y ddau dreial fod Nefecon yn cael ei oddef yn dda ar y cyfan, ac roedd gan ganlyniadau'r ddau grŵp ddiogelwch tebyg.