Rhoddodd FDA yr UD y chweched dynodiad therapi torri tir newydd i Roche / AbbVie Venclexta (venetoclax)!

Cyhoeddodd AbbVie a Roche yn ddiweddar fod Gweinyddiaeth Bwyd a Chyffuriau’r Unol Daleithiau (FDA) wedi caniatáu Venclexta (venetoclax) dynodiad therapi torri tir newydd (BTD), ynghyd ag azacitidine, ar gyfer trin risg Ganolig, risg uchel, a risg uchel iawn (nas canfuwyd yn flaenorol) yn seiliedig ar asesiad diwygiedig y System Sgorio Prognostig Rhyngwladol [IPSS-R]) sydd wedi bod wedi'i drin ar gyfer cleifion sy'n oedolion â syndrom myelodysplastig (MDS). Yn ôl IPSS-R, diffinnir risg canolig, risg uchel a risg uchel iawn fel risg uwch.

Mae'n werth nodi bod hyn yn nodi'r chweched BTD hynnyvenetoclaxwedi sicrhau ym maes rheoliadol yr UD. Mae BTD yn sianel adolygu cyffuriau newydd gan yr FDA, sy'n ceisio cyflymu datblygiad ac adolygiad cyffuriau newydd ar gyfer trin afiechydon difrifol neu fygythiad bywyd, ac mae tystiolaeth glinigol ragarweiniol, o'i chymharu â chyffuriau triniaeth sy'n bodoli, cyffuriau newydd a all gwella cyflwr y clefyd yn sylweddol. Gall cyffuriau a gafwyd gan BTD dderbyn arweiniad agosach gan gynnwys uwch swyddogion FDA yn ystod ymchwil a datblygu, ac maent yn gymwys i gael adolygiad treigl ac adolygiad blaenoriaeth posibl yn ystod adolygiad i sicrhau bod cleifion yn cael opsiynau triniaeth newydd yn yr amser byrraf.

Mae MDS yn grŵp o ganserau gwaed prin sy'n gysylltiedig â mêr esgyrn sy'n effeithio'n raddol ar allu'r mêr esgyrn' s i gynhyrchu celloedd gwaed arferol. Gall hyn arwain at wendid, heintiau mynych, anemia, a blinder gwanychol. Mewn rhai achosion, gall MDS hefyd ddatblygu'n lewcemia myeloid acíwt (AML). Yn yr Unol Daleithiau, mae tua 10,000 o bobl yn cael diagnosis o MDS bob blwyddyn, a bydd tua 30% ohonynt yn datblygu AML. Er y gall MDS ddigwydd ar unrhyw oedran, mae'n fwyaf cyffredin ymhlith pobl 60 oed a hŷn.

Mae gan MDS sawl dosbarthiad - risg isel iawn, risg isel, risg ganolraddol, risg uchel, a risg uchel iawn (risg uchel iawn), a bennir ar sail cyfansoddiad mêr esgyrn, cyfrif celloedd gwaed, a newidiadau cromosomaidd . Yn ôl y System Sgorio Prognostig Rhyngwladol ddiwygiedig (ipsS-R), diffinnir afiechydon risg uwch fel risg ganolraddol, risg uchel a risg uchel iawn. Graddfa asesu risg yw hon sy'n defnyddio 5 dangosydd prognostig i ragfynegi Cwrs afiechyd y claf. Mae gan oddeutu hanner (45%) y cleifion MDS risg uchel, gyda prognosis gwael ac amser goroesi byr, gydag amser goroesi canolrif o tua 18 mis.

Mae grant FDA y venetoclax BTD yn seiliedig ar ddata dros dro o astudiaeth Cam 1b M15-531. Mae'r astudiaeth yn ymchwilio i'r cyfuniad o venetoclax ac azacitidine wrth drin cleifion ag MDS risg uwch nad ydynt wedi cael eu trin o'r blaen. Yn ychwanegol at astudiaeth cam Ib M15-531, mae'r cyfuniad venetoclax + azacitidine hefyd yn cael ei werthuso yn yr astudiaeth cam 1b M15-522 ar gyfer trin cleifion ag MDS atglafychol neu anhydrin, a'r risg uwch o drin MDS mae diagnosisau newydd yn cael eu gwerthuso yn y cam MDS astudiaeth VERONA cam 3 ar hap.

strwythur cemegol venetoclax

venetoclaxyn atalydd lymffoma ffactor-2 (BCL-2) dethol B-cell o'r radd flaenaf, a ddatblygwyd gan AbbVie a Roche, ac mae'r ddwy ochr yn gyfrifol ar y cyd am fasnacheiddio marchnad yr UD (enw masnach): Venclyxta), ac AbbVie sy'n gyfrifol am fasnacheiddio marchnadoedd y tu allan i'r Unol Daleithiau (enw masnach: Venclyxto). Mae protein BCL-2 yn chwarae rhan bwysig mewn apoptosis (marwolaeth celloedd wedi'i raglennu), gall atal apoptosis rhai celloedd (gan gynnwys lymffocytau), ac mae'n cael ei or-bwysleisio mewn rhai mathau o ganser, sy'n gysylltiedig â ffurfio ymwrthedd i gyffuriau. Nod Venetoclax yw atal swyddogaeth BCL-2 yn ddetholus, adfer y system gyfathrebu celloedd, a chaniatáu i gelloedd canser ddinistrio eu hunain, gan gyflawni'r pwrpas o drin tiwmorau.

venetoclaxwedi'i gymeradwyo mewn mwy nag 80 o wledydd ledled y byd ar gyfer trin lewcemia lymffocytig cronig (CLL), lymffoma celloedd bach (SLL), a lewcemia myeloid acíwt (AML). Yn yr Unol Daleithiau, mae venetoclax wedi cael 5 Dynodiad Therapi Torri Newydd (BTD) yn flaenorol gan yr FDA, un ar gyfer triniaeth rheng flaen CLL, dau ar gyfer CLL atglafychol neu anhydrin, a dau ar gyfer triniaeth rheng flaen lewcemia myeloid acíwt (AML ).

Yn Tsieina,venetoclaxei gymeradwyo ym mis Rhagfyr 2020 i'w ddefnyddio mewn cyfuniad ag azacitidine i drin cleifion lewcemia myeloid acíwt (AML) sydd newydd gael eu diagnosio nad ydynt yn addas ar gyfer cemotherapi ymsefydlu cryf oherwydd comorbidities neu sy'n 75 oed neu'n hŷn. venetoclax yw atalydd ffactor lymffoma-2 (BCL-2) cymeradwyedig cyntaf Tsieina' s, gan nodi bod maes AML Tsieina' s wedi dechrau cyfnod y therapi wedi'i dargedu.