Targedau Cardiomyopathi Llafar Arloesol MyoKardia Pob Cyfnod 3 Endpoints Clinigol

Heddiw, cyhoeddodd MyoKardia fod ei mavacamten cyffuriau newydd wedi cyrraedd pwynt gorffen sylfaenol a holl bwyntiau diwedd eilaidd y treial yn y cyfnod critigol 3 astudiaeth glinigol EXPLORER-HCM ar gyfer cleifion â chardiomyopathi hypertroffig symptomatig, symptomatig, rhwystrol, HCM. O'i gymharu â'r grŵp plasebo, arweiniodd triniaeth mavacamten at welliant sylweddol mewn symptomau afiechyd, ansawdd bywyd, a rhwystr fentriglaidd chwith. Disgwylir i'r cwmni gyflwyno cais cyffuriau newydd ar gyfer mavacamten yn gynnar yn 2021.

Mae HCM yn glefyd cronig a blaengar a all achosi amrywiaeth o symptomau gwanychol a chamweithrediad y galon. Yn ôl ystadegau yn y datganiad i'r wasg, mae HCM yn effeithio ar un o bob 500 o bobl. Treiglad ym mhrotein myocardaidd y sarcomere yw achos mwyaf cyffredin HCM. Mae'r afiechyd hefyd yn achos cyffredin o ataliad y galon ymysg pobl ifanc. Ni fydd gan y mwyafrif o gleifion unrhyw symptomau ym mywyd beunyddiol. Ond bydd gan ychydig o gleifion symptomau fel rhwystr myocardaidd, a gelwir eu clefyd hefyd yn gardiomyopathi hypertroffig rhwystrol, symptomatig. Er bod y rhan hon o'r cleifion yn brin, mae wedi dioddef peryglon iechyd mawr. Mae HCM hefyd yn gysylltiedig â risg uwch o ffibriliad fentriglaidd, strôc, methiant y galon, a marwolaeth sydyn, ac mae angen cyffuriau newydd ar frys i drin cleifion.

Mae Mavacamten yn fodylydd allosterig llafar arloesol o myosin myocardaidd, y disgwylir iddo leihau cleifion' symptomau crebachu gormodol y galon. Mewn astudiaethau clinigol a preclinical, gall mavacamten leihau biofarcwyr straen wal gardiaidd, lleihau contractility myocardaidd gormodol a chynyddu cydymffurfiad diastolig. Ym mis Ebrill 2016, rhoddodd FDA yr UD y dynodiad cyffuriau amddifad i gleifion HCM i mavacamten.

Mae EXPLORER-HCM yn astudiaeth glinigol cyfnod allweddol 3 gyda'r nod o wirio effeithiolrwydd mavacamten wrth drin symptomau a swyddogaeth y galon mewn cleifion HCM o'i gymharu â plasebo. Dangosodd canlyniadau’r treial, o gymharu â’r grŵp plasebo, fod triniaeth mavacamten wedi gwella newidiadau mewn gallu ymarfer corff (brig VO 2) a gwelliant yn lefel swyddogaethol Cymdeithas y Galon Efrog Newydd (NYHA). Yn ogystal, ar bob pwynt eilaidd, dangosodd mavacamten welliannau ystadegol arwyddocaol. Mae pwyntiau terfyn eilaidd yn cynnwys lefel brig graddiant pwysau'r llwybr all-lif fentriglaidd chwith (LVOT) ar ôl ymarfer corff, NYHA, brig VO 2, a gwelliant yn sgôr dyspnea holiadur symptomau HCM.

GG quot; Mae'r afiechyd gwanychol HCM yn effeithio ar un o bob 500 o bobl. Mae'r data cadarnhaol a gafwyd o'r astudiaeth EXPLORER yn gam pwysig tuag at wella bywydau cleifion â chlefyd cardiofasgwlaidd difrifol," Tassos Gianakos, Prif Swyddog Gweithredol MyoKardia Say:" Yn yr astudiaeth allweddol hon, gwelsom nodweddion gweithgaredd a goddefgarwch mavacamten yn tanlinellu effaith a photensial dwys y driniaeth hon, sy'n cael effaith ddwys ar dargedau biolegol posibl y clefyd. Rydym yn edrych ymlaen at gyflwyno cais cyffuriau newydd cyntaf MyoKardia, ac yn ymdrechu i ddod â'r cyffur hwn i gleifion mewn angen cyn gynted â phosibl. Quot GG;