Mae FDA yn cymeradwyo marchnata therapi narcolepsi arloesol

Cyhoeddodd Jazz Pharmaceuticals heddiw fod Gweinyddiaeth Bwyd a Chyffuriau’r Unol Daleithiau (FDA) wedi cymeradwyo datrysiad llafar Xywav (calsiwm, magnesiwm, potasiwm, a sodiwm oxybate) ar Orffennaf 21, 2020 ar gyfer trin narcolepsi 7 oed a hŷn Y claf' s cataplecsi neu gysgadrwydd gormodol yn ystod y dydd (EDS). Mae Xywav yn gynnyrch sodiwm oxybate. Mae ei gyfansoddiad cationig unigryw yn arwain at gynnwys sodiwm 92% yn is na'r therapi ocsigen sodiwm safonol cyfredol ar gyfer y cleifion hyn, gan leihau'r risg o gymeriant sodiwm gormodol mewn cleifion.

Mae narcolepsi yn glefyd niwrolegol cronig a phrin. Mae gan y claf symptomau cysgadrwydd oherwydd yr anallu i reoleiddio cylch cysgu a digofaint fel arfer. Mae'r rhan fwyaf o narcolepsi yn cael ei achosi gan ddiffyg hypocretin (niwropeptid yn yr ymennydd sy'n cefnogi cydbwysedd deinamig cwsg a bod yn effro). Mae pum prif symptom narcolepsi yn cynnwys cysgadrwydd gormodol yn ystod y dydd, gwendid cyhyrau (cataplexi) yn sydyn, ymyrraeth â chwsg yn y nos, rhithwelediadau cysgu, a pharlys cwsg. Bydd gan bawb sydd â narcolepsi symptomau o fethu â gallu aros yn effro a rhybuddio yn ystod y dydd.

Mae Xywav, a elwir hefyd yn JZP-258, yn fath newydd o gyffur oxybutyrate sy'n cynnwys cations unigryw. O'i gymharu â Xyrem (sodiwm oxybate), atalydd system nerfol ganolog arall a ddefnyddir gan Jazz i drin narcolepsi, mae'r cynnwys sodiwm yn cael ei leihau 92%, sy'n gwella diogelwch tymor hir cleifion' meddyginiaeth. Ar hyn o bryd, nid yw ei union fecanwaith gweithredu wedi'i gadarnhau eto. Mae'n dyfalu bod effaith therapiwtig JZP-258 ar narcolepsi yn seiliedig ar reoleiddio derbynyddion GABAB yn ystod cwsg. Yn ogystal, mae JZP-258 hefyd yn astudiaeth glinigol Cam 3 ar gyfer trin hypersomnia idiopathig.

Mae cymeradwyaeth FDA i Xywav yn seiliedig ar astudiaeth glinigol cam 3 aml-fenter ar hap fyd-eang, a reolir gan placebo, a brofodd effeithiolrwydd a diogelwch Xywav wrth drin cataplexi ac EDS mewn cleifion â narcolepsi. Roedd yr astudiaeth yn cynnwys 201 o gleifion. O'i gymharu â'r grŵp plasebo, dangosodd Xywav wahaniaeth ystadegol arwyddocaol iawn yn nifer y penodau cataplexi yr wythnos a sgôr Graddfa Cwsg Epworth (p<>

Quot GG; Yn seiliedig ar yr effeithiolrwydd a ddangosir yn y prosiect clinigol, mae cymeradwyaeth Xywav' s yn bwysig iawn i gleifion â cataplexi neu EDS sy'n gysylltiedig â narcolepsi, dyfyniad GG; dywedodd arweinydd y treial clinigol cam 3, Richard, athro cyswllt clinigol yn Ysgol Feddygaeth Prifysgol De Carolina, Dr. K. Bogan:" Gall hyn helpu cleifion i gydymffurfio'n well ag argymhellion cymeriant sodiwm bob dydd. Mae cymeriant sodiwm gormodol yn gysylltiedig â phwysedd gwaed uchel, gorbwysedd, strôc a chlefydau cardiofasgwlaidd eraill. Quot GG;