Mae Arikayce wedi'i gymeradwyo yn yr UE: y cyffur cyntaf i drin clefyd yr ysgyfaint mycobacterium nontuberculous (NTM) a achosir gan Mycobacterium avium (MAC)!

Mae Insmed yn gwmni biofaethygol byd-eang sy'n ymroddedig i newid bywydau cleifion â chlefydau difrifol a phrin. Yn ddiweddar, cyhoeddodd y cwmni fod y Comisiwn Ewropeaidd (EC) wedi cymeradwyo Arikayce (ataliad anadlu liposomaidd amikacin) ar gyfer trin cleifion sy'n oedolion ag opsiynau cyfyngedig a dim ffibrosis systig ar gyfer trin Mycobacterium avium (MAC) a achosir gan mycobacteria nontuberculous (NTM) haint yr ysgyfaint. Mae hwn yn glefyd gwanychol cronig yr ysgyfaint a all gynyddu morbidrwydd a marwolaethau cleifion. Yn flaenorol, mae Arikayce wedi cael dynodiad cyffuriau amddifad ar gyfer trin heintiau ysgyfaint NTM yn yr Undeb Ewropeaidd.

Yn yr Unol Daleithiau, cymeradwywyd Arikayce ym mis Medi 2018 ac ar hyn o bryd dyma'r unig gyffur i drin afiechydon yr ysgyfaint MAC. Mae cymeradwyaeth Arikayce' s i'w restru yn yr Unol Daleithiau a'r Undeb Ewropeaidd yn nodi carreg filltir bwysig wrth hyrwyddo gofal cleifion clefyd yr ysgyfaint MAC.

Dywedodd Will Lewis, Cadeirydd a Phrif Swyddog Gweithredol Insmed: “Rydym yn falch iawn bod yr Undeb Ewropeaidd (UE) wedi cymeradwyo triniaeth am y tro cyntaf i helpu i reoli'r afiechyd anodd ei drin hwn, gan ddarparu math newydd o driniaeth newydd ar gyfer cleifion heb lawer o opsiynau triniaeth. Triniaeth. Mae cymeradwyaeth heddiw yn tanlinellu ein hymrwymiad i wasanaethu cymuned clefyd yr ysgyfaint MAC ledled y byd. Rydym yn edrych ymlaen at ddod ag Arikayce i gleifion addas yn yr UE. Quot GG;

Mae'r gymeradwyaeth hon yn seiliedig ar ddata o astudiaeth glinigol cam III fyd-eang CONVERT. Cynhaliwyd yr astudiaeth mewn cleifion â chlefyd ysgyfaint anhydrin NTM a achoswyd gan MAC, a dangosodd y canlyniadau fod yr astudiaeth wedi cyrraedd y pwynt olaf sylfaenol: ar 6ed mis y driniaeth, o'i chymharu â regimen aml-gyffur wedi'i seilio ar ganllaw (MDR), Arikayce unwaith y dydd Gall triniaeth gyfun ag MDR gynyddu cyfradd trosi diwylliant crachboer yn sylweddol (p< 0.0001).="" y="" data="" penodol="" yw:="" ar="" 6ed="" mis="" y="" driniaeth,="" fe="" wnaeth="" 29%="" o="" gleifion="" yng="" ngrŵp="" triniaeth="" gyfun="" arikayce="" a="" gbt="" ddileu'r="" dystiolaeth="" o="" glefyd="" yr="" ysgyfaint="" ntm="" a="" achoswyd="" gan="" mac="" yn="" y="" crachboer,="" a="" chyfran="" y="" cleifion="" yn="" y="" grŵp="" triniaeth="" gbt="" yn="" unig="">

Mae Arikayce yn fformiwleiddiad amikacin newydd, unwaith y dydd, ar gyfer anadlu. Mae Amikacin yn wrthfiotig aminoglycoside sy'n cael effaith therapiwtig ar amrywiaeth o NTMs, ond mae angen ei weinyddu'n fewnwythiennol, ac mae ei ddefnydd yn gyfyngedig oherwydd ei wenwyndra difrifol i glyw, cydbwysedd a swyddogaeth arennol.

Mae technoleg datblygedig liposom ysgyfaint' s yn defnyddio liposomau niwtral gwefredig i ddanfon amikacin yn uniongyrchol i'r ysgyfaint, lle bydd y cyffur yn cael ei amsugno gan macroffagau ysgyfaint sydd wedi'u heintio â NTM. Mae hyn yn estyn rhyddhau amikacin yn yr ysgyfaint wrth leihau amlygiad systemig, a thrwy hynny leihau gwenwyndra systemig. Mae gallu Arikayce' s i fynd i mewn i'r ysgyfaint yn uniongyrchol ar lefel uchel yn ei gwneud yn fantais wahaniaethol i seren amika mewnwythiennol. Mae Arikayce yn defnyddio system nebiwleiddio Lamira a gynhyrchir gan PARI Pharma GmbH ar gyfer gweinyddiaeth unwaith y dydd.

Yn yr Unol Daleithiau, Arikayce yw'r driniaeth gyntaf a'r unig gymeradwyaeth ar gyfer clefyd yr ysgyfaint MAC. Cymeradwywyd y cyffur ym mis Medi 2018 fel rhan o raglen gyffuriau gwrthfacterol gyfun ar gyfer trin cleifion sy'n oedolion ag opsiynau triniaeth gyfyngedig neu ddim opsiynau o gwbl i drin heintiau ysgyfaint NTM a achosir gan MAC. Yn flaenorol, mae'r FDA wedi caniatáu Dynodiad Cyffuriau Amddifad Arikayce, Dynodiad Cyffuriau Torri Newydd, a dynodiad Cynnyrch Clefyd Heintus Cymwysedig (QIDP).

Fe wnaeth Insmed hefyd ffeilio cais cyffuriau newydd ar gyfer Arikayce yn Japan ar gyfer trin clefyd yr ysgyfaint NTM a achosir gan MAC nad oes ganddo ymateb digonol i therapïau blaenorol. Mae'r canllawiau triniaeth rhyngwladol newydd a gyhoeddwyd ym mis Gorffennaf 2020 yn argymell y dylid defnyddio Arikayce mewn cyfuniad â regimen aml-gyffur (MDR) ar gyfer cleifion â chlefyd yr ysgyfaint MAC sydd wedi methu therapïau safonol am o leiaf 6 mis.