Bydd Rhaglen Therapi Driphlyg Vertex Kaftrio Ac Ivacaftor yn cael ei chymeradwyo cyn bo hir gan yr UE

Mae Vertex Pharmaceuticals yn arweinydd byd-eang wrth drin ffibrosis systig (CF). Cyhoeddwyd yn ddiweddar bod y cwmni wedi cyhoeddi bod Pwyllgor Cynhyrchion Meddyginiaethol yr Asiantaeth Meddyginiaethau Ewropeaidd (EMA) ar gyfer Defnydd Dynol (CHMP) wedi cyhoeddi adolygiad cadarnhaol yn awgrymu cymeradwyo Kaftrio (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) ac ehangu label regimen cyffuriau cyfuniad tabled ivacaftor 150mg Fe'i defnyddir i drin pob claf CF ≥12 oed gydag o leiaf un treiglad F508del yn y genyn rheolydd dargludiad ffibrosis systig trawsmembrane (CFTR).

Yn fyd-eang, F508del yw'r treiglad mwyaf cyffredin sy'n achosi CF. Nawr, bydd barn CHMP yn cael ei chyflwyno i'r Comisiwn Ewropeaidd (EC) i'w hadolygu, sydd fel arfer yn gwneud penderfyniad adolygu terfynol cyn pen 2 fis. Os cânt eu cymeradwyo, bydd y rhan fwyaf o gleifion Cymunedau yn Gyntaf Ewrop yn gymwys i dderbyn therapi cyfuniad Kaftrio ac ivacaftor 150mg.

Yn Ewrop, mae'r cyfuniad o Kaftrio (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) a Kalydeco (ivacaftor) wedi'i gymeradwyo o'r blaen, a gellir ei ddefnyddio i drin oed ≥12 oed, gyda 2 dreiglad F508del (F / F) neu 1 treiglad F508del a 1 cleifion CF heb lawer o genoteip treiglo swyddogaethol (F / MF).

Yn yr Unol Daleithiau, mae'r therapi driphlyg hon (Kaftrio + regimen Kalydeco) wedi'i chymeradwyo gan yr FDA ym mis Hydref 2019 o dan yr enw brand Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor + ivacaftor). Ar hyn o bryd, mae poblogaeth triniaeth y cyffur hwn wedi'i hehangu i: gleifion CF sy'n ≥12 oed, sydd â threigladau penodol yn y genyn CFTR, ac yn ymateb i driniaeth Trikafta yn seiliedig ar ddata in vitro.

Mae'r adolygiad cadarnhaol o CHMP yn seiliedig ar ganlyniadau astudiaeth Cam 3 fyd-eang (Astudiaeth 445-104). Cynhaliwyd yr astudiaeth mewn cleifion CF ≥12 oed a oedd yn heterosygaidd ar gyfer treigladau F508del-CFTR a threigladau â gatiau CFTR (F / G) neu dreigladau swyddogaeth weddilliol (F / RF), a gwerthusodd effeithiolrwydd a diogelwch therapi triphlyg. Cynhaliwyd yr astudiaeth gan Vertex i ategu'r treialon cam 3 blaenorol a ddangosodd fod ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor wedi'i gyfuno ag ivacaftor yn y gyfundrefn gyfun o ivacaftor yn 12 oed neu'n hŷn, gyda 2 dreiglad F508del (F / F) neu 1 Treiglad F508del ac 1 Cafwyd canlyniad positif mewn cleifion Cymunedau yn Gyntaf â genoteip o'r treiglad swyddogaethol lleiaf (F / MF).

Dangosodd canlyniadau astudiaeth Sduty 445-104 welliant ystadegol arwyddocaol a sylweddol yn glinigol yn y pwyntiau terfyn eilaidd cynradd ac allweddol (gan gynnwys swyddogaeth ysgyfaint cleifion sy'n derbyn ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor ynghyd ag ivacaftor).

Dywedodd Dr. Nia Tatsis, Prif Swyddog Rheoleiddio ac Ansawdd ac Is-lywydd Gweithredol Vertex:" Heddiw mae barn' s yn gam pwysig wrth ddarparu'r cyffur hwn i unrhyw glaf CF sydd ag o leiaf un treiglad F508del, gan gynnwys y rheini gyda threigladau swyddogaethol â giât neu weddilliol. Cleifion Cymunedau yn Gyntaf nad oeddent yn gymwys i dderbyn y therapi driphlyg hon o'r blaen. Quot GG;

Mae ffibrosis systig (CF) yn glefyd genetig prin sy'n byrhau bywyd ac sy'n effeithio ar oddeutu 75,000 o bobl ledled y byd. Mae CF yn glefyd blaengar, aml-system sy'n effeithio ar yr ysgyfaint, yr afu, y llwybr gastroberfeddol, sinysau, chwarennau chwys, pancreas a'r llwybr atgenhedlu. Mae CF yn cael ei achosi gan rai treigladau yn y genyn CFTR sy'n achosi diffygion neu ddileu swyddogaeth protein CFTR. Rhaid i blant etifeddu 2 genyn CFTR diffygiol (un ar gyfer pob rhiant) i ddatblygu CF.

Er bod yna lawer o wahanol fathau o fwtaniadau CFTR a all achosi afiechyd, mae gan fwyafrif helaeth y cleifion Cymunedau yn Gyntaf o leiaf un treiglad F508del. Gellir pennu'r treigladau hyn trwy brofion genetig neu genoteipio. Mae'r protein CFTR fel arfer yn rheoleiddio cludo ïon yn y gellbilen, a gall treigladau genynnau achosi dinistrio neu golli swyddogaeth y cynnyrch protein. Pan amherir ar gludiant ïon yn y gellbilen, bydd gludedd y gorchudd mwcws ar rai organau yn tewhau. Un o brif nodweddion y clefyd yw cronni mwcws trwchus yn y llwybr anadlol, sy'n arwain at anawsterau anadlu, heintiau cronig yr ysgyfaint rheolaidd, a niwed cynyddol i'r ysgyfaint, gan arwain at farwolaeth yn y pen draw. Mae canolrif marwolaeth marwolaeth cleifion CF yn eu 30au cynnar.

Hyd yn hyn, mae Vertex wedi rhestru 4 cyffur CF: Kalydeco (ivacaftor), Orkabi (lumacaftor / ivacaftor), Symdeko (tezacaftor / ivacaftor ac ivacaftor), Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor ac ivacaftor), gall y 3 chyffur cyntaf drin yno mae tua 40,000 o gleifion ledled y byd, gan gyfrif am oddeutu 50% o'r holl gleifion Cymunedau yn Gyntaf. Gall y therapi triphlyg Trikafta sydd newydd ei gymeradwyo ar ddiwedd 2019 ehangu'r ystod driniaeth i 90% o gleifion Cymunedau yn Gyntaf ledled y byd.

Rhyddhaodd y sefydliad ymchwil marchnad fferyllol EvaluatePhamra adroddiad yn rhagweld y bydd Trikafta yn dod yn un o gyffuriau TOP10 a werthodd orau'r byd yn 2026, gyda gwerthiant yn cyrraedd 8.739 biliwn o ddoleri'r UD, a chyfradd twf blynyddol cyfansawdd rhyfeddol o 54.3% yn ystod 2019 -2026.