Ardystiad Therapi Torri Newydd ALK-001 (C20-D3-Fitamin A) FDA yr Unol Daleithiau!

Cyhoeddodd Alkeus Pharmaceuticals yn ddiweddar fod Gweinyddiaeth Bwyd a Chyffuriau’r Unol Daleithiau (FDA) wedi rhoi’r dynodiad therapi torri tir newydd (BTD) i ALK-001 (C20-D3-fitamin A) ar gyfer trin Stargardt' s Clefyd (STGD) . Mae'n werth nodi mai ALK-001 yw'r unig gyffur a gymeradwywyd ar gyfer triniaeth BTD o glefyd Stargard' s. Ar hyn o bryd, nid oes triniaeth gymeradwy ar gyfer clefyd Stargard' s. Yn flaenorol, mae'r FDA wedi caniatáu Dynodiad Cyffuriau Amddifad ALK-001 (ODD).

Mae BTD yn sianel adolygu cyffuriau newydd gan yr FDA, sy'n ceisio cyflymu datblygiad ac adolygiad cyffuriau newydd ar gyfer trin afiechydon difrifol neu fygythiad bywyd, ac mae tystiolaeth glinigol ragarweiniol, o'i chymharu â chyffuriau triniaeth sy'n bodoli, cyffuriau newydd a all gwella cyflwr y clefyd yn sylweddol. Gall cyffuriau a gafwyd gan BTD dderbyn arweiniad agosach gan gynnwys uwch swyddogion FDA yn ystod ymchwil a datblygu, ac maent yn gymwys i gael adolygiad treigl ac adolygiad blaenoriaeth posibl yn ystod adolygiad i sicrhau bod cleifion yn cael opsiynau triniaeth newydd yn yr amser byrraf.

Mae ALK-001 (C20-D3-Fitamin A) yn fitamin A wedi'i addasu'n gemegol a ddefnyddir i drin amrywiaeth o afiechydon dirywiol y retina. Cymerir y cyffur unwaith y dydd, ac mae data clinigol yn dangos y gall ALK-001 ohirio datblygiad clefyd Stargard yn ddiogel wrth gynnal cylchrediad gweledol arferol.

Mae clefyd Stargard' s yn glefyd dirywiol retina etifeddol blaengar a all achosi colli golwg a dallineb anghildroadwy. Mae hwn yn glefyd prin a difrifol. Mae symptomau fel arfer yn dechrau yn ystod plentyndod neu lencyndod. Bydd bron pob claf sy'n cael diagnosis o'r afiechyd hwn yn dod yn ddall yn gyfreithiol.

Caniataodd yr FDA ALK-001 BTD yn seiliedig ar adolygiad o ddata o dreial clinigol ar hap a reolir gan placebo cam 2. Disgwylir i ddata o'r treial hwn ac astudiaethau parhaus eraill gael eu rhyddhau yn ddiweddarach eleni.

Yn ogystal â chlefyd Starger' s, mae treialon clinigol ALK-001 ar gyfer trin cleifion â dirywiad macwlaidd sych sy'n gysylltiedig ag oedran (AMD) hefyd ar y gweill. Yn yr Unol Daleithiau, AMD yw prif achos dallineb na ellir ei ragweld.

Dywedodd Dr. Leonide Saad, Prif Swyddog Gweithredol Alkeus Pharmaceuticals:" Mae cyflawni dynodiad therapi arloesol yn garreg filltir drawsnewidiol ym maes clefyd Stargard' s. Mae canlyniadau ein treial clinigol Cam 2 yn gyflwyniad rheoliadol ar gyfer ALK-001 ar gyfer trin clefyd Stargard' s. Ac mae cymeradwyaeth yn darparu sylfaen gref. Rydym yn edrych ymlaen at weithio gyda'r FDA ac asiantaethau rheoleiddio eraill fel y gallwn ddod ag ALK-001 i gleifion cyn gynted â phosibl."