Roedd yr Astudiaeth Glinigol Allweddol o'r Cyffur Rhwymo Derbynnydd D 2 cyntaf yn llwyddiannus!

Yn ddiweddar, cyhoeddodd Sunovion Pharma, is-gwmni yn yr UD o Japan 0010010 # 39; s Sumitomo Pharmaceuticals (Sunovion), ganlyniadau astudiaeth allweddol 4 wythnos SEP361-20 1 a werthusodd TAAR { {4}} agonydd SEP-363856 wrth drin sgitsoffrenia, sydd wedi'i gyhoeddi yn y New England Journal of Medicine (NEJM). Teitl yr erthygl yw: Cyffur Rhwymo Derbynnydd nad yw'n D2 ar gyfer Trin Sgitsoffrenia.

Dangosodd canlyniadau'r astudiaeth fod grŵp triniaeth SEP-363856 wedi dangos gwelliant sylweddol yng nghyfanswm sgôr y Raddfa Symptom Cadarnhaol a Negyddol (PANSS) o'i gymharu â'r grŵp plasebo. Yn yr astudiaeth hon, roedd effeithiau grŵp triniaeth SEP-363856 a grŵp plasebo ar symptomau allladdol, pwysau corff, a pharamedrau metabolaidd eraill (lipid gwaed, haemoglobin glyciedig, prolactin, ac ati) yn debyg.

Mae SEP-363856 yn agonydd TAAR 1 , sydd wedi cael cymhwyster cyffuriau arloesol (BTD) ar gyfer trin sgitsoffrenia gan FDA yr UD. Mae gan y cyffur y potensial i ddod y math newydd cyntaf o driniaeth ar gyfer sgitsoffrenia heb y cyfuniad o dderbynyddion dopamin D 2 . Cyffuriau gwrthseicotig.

Cyhoeddwyd yn NEJM yn astudiaeth aml-ganolfan 4 wythnos, ar hap, dwbl-ddall, cyfochrog, dos hyblyg, a reolir gan placebo, a gynhelir mewn cleifion sy'n oedolion â phenodau acíwt o sgitsoffrenia, gan werthuso effeithiolrwydd a diogelwch Rhyw SEP-363856. Yn yr astudiaeth, cafodd cleifion eu hapoli mewn cymhareb 1: 1 a chawsant SEP-363856 (50 mg neu 75 mg) neu blasebo unwaith y dydd ar gyfer {{10} } wythnos. Y pwynt olaf sylfaenol oedd y newid yng nghyfanswm sgôr y Raddfa Symptomau Cadarnhaol a Negyddol (PANSS; ystod: 30 i 210 pwynt; mae sgorau uwch yn nodi symptomau seiciatryddol mwy difrifol) yn ystod wythnos 4 o driniaeth. Roedd gan yr astudiaeth bwyntiau terfyn eilaidd 8 , gan gynnwys newidiadau o'r llinell sylfaen yn y Raddfa Argraffiad Difrifoldeb Cyffredinol Clinigol (CGI-S) a sgoriau Graddfa Symptomau Negyddol Negyddol Cryno (BNSS). Yn yr astudiaeth, neilltuwyd cyfanswm o 1 20 o gleifion i'r grŵp triniaeth SEP-363856 a 1 neilltuwyd 25 o gleifion i'r grŵp plasebo. Cyfanswm y sgoriau PANSS ar y gwaelodlin ar gyfer y ddau grŵp oedd 1 01. 4 a 99. 7, yn y drefn honno.

Dangosodd y canlyniadau, ym mhedwaredd wythnos y driniaeth, o'i chymharu â'r grŵp plasebo, bod y grŵp triniaeth SEP-363856 dos elastig unwaith-bob-dydd (50 - 7 5mg) yn sgorio sgôr symptomau positif a negyddol (PANSS) (a PANSS). Mae gan 1 7. 2 vs -9. 7; p=0. 001) ​​welliannau arwyddocaol yn ystadegol ac yn glinigol. O'i gymharu â'r grŵp plasebo, dangosodd y grŵp triniaeth SEP-363856 welliant hefyd yn y raddfa argraffiad-difrifoldeb cyffredinol clinigol (CGI-S) (p 001 001 0 lt; 0. {{8} }). Yn ogystal, bu gwelliannau ym mhob is-raddfa PANSS fawr (seicopatholeg gadarnhaol, negyddol a chyffredinol) (p 001 001 0 lt; 0. 02). Roedd digwyddiadau niweidiol triniaeth SEP-363856 yn cynnwys cysgadrwydd a symptomau gastroberfeddol. Trwy gydol yr astudiaeth, goddefwyd SEP-363856 yn dda, ac roedd cyfanswm cyfraddau tynnu'n ôl y grwpiau SEP-363856 a plasebo yn gymharol. Roedd nifer yr achosion o symptomau allladdol a newidiadau mewn lefelau lipid gwaed, haemoglobin glyciedig, a prolactin yn debyg yn y ddau grŵp.

Dywedodd John Krystal, MD, cyd-awdur erthygl NEJM a chadeirydd a chyd-gyfarwyddwr seiciatreg yng Nghanolfan Ymchwil Glinigol Iâl yn Ysgol Feddygaeth Prifysgol Iâl: 0010010 quot; Mae'r data hyn yn cynrychioli cam cyffrous ymlaen yn ymchwil sgitsoffrenia. Targedu TAAR 1 yw Mae mecanwaith gweithredu newydd ar gyfer trin sgitsoffrenia yn cynrychioli dull dewr ac arloesol wrth drin sgitsoffrenia. Dros y 60 mlynedd diwethaf, cyffuriau gwrthseicotig ynghyd â derbynyddion dopamin fu'r therapi safonol ar gyfer trin sgitsoffrenia. Er gwaethaf eu sgîl-effeithiau, mae'r canlyniadau ymchwil glinigol allweddol a ryddhawyd y tro hwn yn cefnogi potensial SEP-363856 fel triniaeth newydd ar gyfer sgitsoffrenia, sydd â'r potensial i achosi cleifion sgitsoffrenia a'u teuluoedd, sgitsoffrenia Mae'r baich iechyd cyhoeddus yn cael effaith gadarnhaol sylweddol. 0010010 quot;

Mae sgitsoffrenia (sgitsoffrenia) yn salwch meddwl cronig, difrifol, ac yn aml yn anablu difrifol sy'n effeithio ar fwy na 23 miliwn o bobl ledled y byd. Yn yr Unol Daleithiau, mae tua 2. 4 miliwn o gleifion sy'n oedolion â sgitsoffrenia, sy'n cyfateb i un o bob 100 o oedolion sy'n dioddef o sgitsoffrenia. Mae amlygiadau clinigol sgitsoffrenia yn amrywiol, ac mae ei nodweddion yn cynnwys symptomau positif (megis rhithwelediadau, rhithdybiau, meddwl yn ddi-drefn), symptomau negyddol (megis diffyg emosiynau, tynnu'n ôl yn gymdeithasol, diffyg digymelldeb), nam gwybyddol (cof, sylw) A galluoedd cynllunio, trefnu a gwneud penderfyniadau). Nodweddir penodau acíwt o sgitsoffrenia gan symptomau seicotig, gan gynnwys rhithwelediadau a rhithdybiau, ac yn aml mae angen mynd i'r ysbyty. Mae'r afiechyd yn gronig ac yn oes, yn aml yng nghwmni iselder ysbryd a dirywiad graddol swyddogaeth gymdeithasol a gallu gwybyddol.

Mae SEP-363856 yn agonydd derbynnydd olrhain {{2}} newydd (TAAR 1) gyda gweithgaredd agonydd serotonin 1 A (5-HT 1 A) ac ar hyn o bryd mae'n cael ei werthuso mewn cleifion â sgitsoffrenia. Nid yw SEP-363856 yn rhwymo i dderbynyddion dopamin 2 (D 2) na serotonin 2 A (5-HT 2 A), y credir eu bod yn cyfryngu effeithiau ar gael ar hyn o bryd cyffuriau gwrthseicotig annodweddiadol. Ar hyn o bryd, mae SEP-363856 yn cael ei astudio ym mhrosiect datblygu byd-eang cam III DIAMOND ar gyfer trin sgitsoffrenia, ac mae Sumitomo Pharmaceuticals hefyd yn ystyried arwyddion eraill ar gyfer y cyffur. Yn yr Unol Daleithiau, rhoddodd yr FDA gymhwyster cyffuriau arloesol (BTD) i SEP-363856 ar gyfer trin sgitsoffrenia ym mis Mai 2 0 1 9.

Dywedodd Dr. Kenneth Koblan, Prif Swyddog Gwyddonol Sunovion: 0010010 quot; Mae'r canfyddiadau hyn a gyhoeddwyd yn y New England Journal of Medicine yn dangos bod gan SEP-363856 y potensial i fod yr agonydd TAAR 1 cyntaf i trin sgitsoffrenia. Ar hyn o bryd, mae mwy na 23 miliwn o bobl ledled y byd. Ar gyfer cleifion â sgitsoffrenia, bydd SEP-363856 fel dull arloesol yn darparu opsiwn triniaeth newydd i'r cleifion hyn. Mae Sumitomo Pharmaceutical wedi ymrwymo i ddatblygu opsiynau triniaeth newydd ar gyfer y cleifion hyn ac mae'n parhau i astudio SEP-363856 i werthuso ymhellach ei effeithiolrwydd clinigol o sgitsoffrenia a chlefydau niwroseiciatreg eraill. 0010010 quot;

Fel y nodwyd yn erthygl NEJM, yn yr astudiaeth estyniad label agored 6 mis, dangosodd SEP-363856 welliant parhaus o ddangosyddion effeithiolrwydd, gan gynnwys cyfanswm sgôr PANSS, sgôr CGI-S, a chyfanswm Pwyntiau graddfa symptomau negyddol byr (BNSS), ac ymddengys ei fod yn ddiogel ac yn oddefadwy. 0010010 nbsp;