Y Pepaxto Conjugate Cyffur Peptid Cyntaf wrth Drin Treialon Clinigol Cam 3 Myeloma Lluosog - 1/2

Mae Oncopeptipes AB yn gwmni fferyllol sy'n arbenigo mewn therapïau wedi'u targedu ar gyfer clefydau gwaed anhydrin. Yn ddiweddar, cyhoeddodd y cwmni ddata astudiaeth Cam 3 OCEAN yn 18fed Symposiwm Rhyngwladol Myeloma (IMW) yn Fienna. Mae hon yn astudiaeth uniongyrchol ben-i-ben a gynhaliwyd mewn cleifion â myeloma lluosog ailwael ac anhydrin (RRMM) sy'n anhydrin i lenalidomide ac sydd wedi derbyn 2-4 llinell o driniaeth o'r blaen, gan gymharu cyffuriau gwrthganser wedi'u targedu Effeithlonrwydd a diogelwch Pepaxto (melphalan flufenamide, a elwir hefyd yn melflufen) +dexamethasoneregimen,pomalidomide+ regimen dexamethasone.

Dangosodd y canlyniadau a gyhoeddwyd yng nghyfarfod IMW, yn ôl asesiad y Pwyllgor Adolygu Annibynnol (IRC), fod yr astudiaeth wedi cyrraedd prif bwynt goroesi di-ddilyniant (PFS): y canolrif PFS yn y grŵp Pepaxto oedd 6.8 mis, tra bod hynny yn y grŵp pomalidomide oedd Yn 4.9 mis, y gymhareb perygl (HR) oedd 0.79, a'r gwerth-p oedd 0.03. Y canlyniadau terfynol eilaidd allweddol yn y boblogaeth bwriad-i-drin (HCA) yw: goroesiad cyffredinol (OS), sy'n ffafriol ar ei gyferpomalidomide, gydag AD o 1.10; cyfradd ymateb gyffredinol (ORR), gyda gwerth ORR uwch yn y grŵp Pepaxto, 33%. Y grŵp pomalidomide oedd 27%.

Dangosodd dadansoddiad helaeth o is-grwpiau data a nodwyd ymlaen llaw fod budd PFS Pepaxto yn cael ei yrru'n bennaf gan gleifion nad oeddent wedi derbyn trawsblaniad bôn-gelloedd awtologaidd o'r blaen (ASCT). Yn y claf hwn, y canolrif PFS yn y grŵp Pepaxto oedd 9.3 mis, Tra bod ypomalidomidegrŵp oedd 4.6 mis, a'r AD yn 0.59. Dangosodd data OS mewn cleifion nad oeddent wedi derbyn ASCT o'r blaen fod yr AO canolrif yn y grŵp Pepaxto yn 21.6 mis, tra bod y grŵp yn y grŵp pomalidomide yn 16.5 mis, a'r AD yn 0.78. Fodd bynnag, mewn cleifion a oedd wedi derbyn ASCT o'r blaen, roedd canlyniadau'r OS o blaid y grŵp pomalidomide, gydag OS canolrif o 31.0 mis, grŵp Pepaxto o 16.7 mis, ac AD o 1.61. Mae mantais pomalidomide dros Pepaxto yn yr is-grŵp ASCT yn gwneud yr AD yn y boblogaeth HCA 1.1.

Yn yr astudiaeth hon, o'i chymharu âpomalidomide + dexamethasone, Arweiniodd triniaeth dexamethasone Pepaxto + at gynnydd sylweddol mewn digwyddiadau niweidiol haematolegol gradd 3/4. Mae'r rhain yn glinigol y gellir eu rheoli ac yn gyson ag adroddiadau blaenorol, ond mae Pepaxto yn gofyn am fwy o addasiadau dos na pomalidomide.

Ym mis Chwefror 2021, derbyniodd Pepaxto gymeradwyaeth carlam gan FDA yr UD ar gyfer trin cleifion sy'n oedolion â myeloma lluosog ailwael neu anhydrin (MM) mewn cyfuniad âdexamethasone. Yn benodol, mae'n glaf sy'n oedolyn â MM atglafychol neu anhydrin sydd wedi derbyn o leiaf 4 therapi ac y mae ei glefyd yn aneffeithiol yn erbyn o leiaf un atalydd proteasome, un immunomodulator, ac un gwrthgorff monoclonaidd gwrth-CD38. Mae'n arbennig o werth nodi mai Pepaxto (melflufen) yw'r conjugate gwrth-ganser peptid (PDC) cyntaf a gymeradwywyd gan FDA yr UD.

Ym mis Mawrth eleni, mae Pepaxto wedi'i gynnwys yng nghanllawiau ymarfer clinigol y Rhwydwaith Cynhwysfawr Canser Cenedlaethol (NCCN) ar gyfer myeloma lluosog. Mae NCCN yn gynghrair o 30 o ganolfannau canser yn yr Unol Daleithiau. Yn ystod y 25 mlynedd diwethaf, mae NCCN wedi datblygu set gynhwysfawr o offer i wella ansawdd gofal canser. Mae Canllawiau NCCN ar gyfer Ymarfer Clinigol mewn Oncoleg (Canllawiau NCCN®) yn dogfennu rheolaeth sy'n seiliedig ar dystiolaeth, wedi'i lywio gan gonsensws, i sicrhau bod pob claf yn derbyn y gwasanaethau atal, diagnosis, triniaeth a chymorth sy'n fwyaf tebygol o arwain at y canlyniadau gorau.

Ar Fedi 2, cyhoeddodd FDA yr UD y bydd ei Bwyllgor Cynghori ar Gyffuriau Oncoleg (ODAC), fel dilyniant i rybudd diogelwch yr FDA a gyhoeddwyd ar Orffennaf 28, 2021, yn cynnal cyfarfod pwyllgor cynghori cyhoeddus ar Hydref 28, 2021 i drafod diogelwch. mae'r canlyniadau'n cynnwys data goroesi cyffredinol o astudiaeth OCEAN.

Dywedodd Fredrik Schjesvold, pennaeth Canolfan Osel Myeloma yn Norwy:" Mae data effeithiolrwydd a diogelwch astudiaeth OCEAN yn darparu mewnwelediadau newydd a phwysig. Mae'r canlyniadau'n dangos bod y Pepaxto +dexamethasonegall regimen ddod yn anhydrin i lenalidomide a'r triniaethau Posibl blaenorol ar gyfer cleifion RRMM sydd wedi derbyn 2-4 llinell o therapi ac nad ydynt wedi derbyn trawsblaniad bôn-gelloedd awtologaidd o'r blaen (ASCT). Mae'r cleifion hyn yn cynrychioli poblogaeth dan warchodaeth uchel."