Caniataodd yr FDA Dynodiad Cyffuriau Amddifad Annamycin Newydd Liposomal Anthracycline: Trin Sarcoma Meinwe Meddal!

Mae Moleculin Biotech yn gwmni biofaethygol cam clinigol sy'n canolbwyntio ar ddatblygu cyfres o ymgeiswyr cyffuriau oncoleg ar gyfer trin tiwmorau gwrthsefyll uchel. Yn ddiweddar, cyhoeddodd y cwmni fod Gweinyddiaeth Bwyd a Chyffuriau'r UD (FDA) wedi rhoi Dynodiad Cyffuriau Amddifad Annamycin (ODD) ar gyfer trin sarcoma meinwe meddal (STS). Yn flaenorol, mae'r FDA wedi rhoi Dynodiad Cyffuriau Amddifad (ODD) a Dynodiad Trac Cyflym (FTD) i Annamycin ar gyfer trin AML acíwt atgwympo neu anhydrin.

Cyhoeddodd Moleculin yn ddiweddar fod yr FDA wedi cymeradwyo Annamycin' s Cais Ymchwil Cyffuriau Newydd (IND), gan ganiatáu i Molecwlin gychwyn treial clinigol Cam 1b / 2 yn yr Unol Daleithiau ar gyfer cleifion STS sydd wedi trosglwyddo i'r ysgyfaint ar ôl y llinell gyntaf triniaeth. Mae egwyddorion sylfaenol y treial clinigol yn cynnwys data anifeiliaid diweddar, gan gynnwys data o gyfarfod blynyddol Cymdeithas Ymchwil Canser America (AACR) a gynhaliwyd ar Fehefin 22-24, 2020, a data o labordy annibynnol a gyhoeddwyd ar Hydref 21, 2020 Mae'r data hyn yn dangos bod cronni Annamycin yn yr ysgyfaint 6-34 gwaith yn fwy na doxorubicin, y prif gyffur cemotherapi llinell gyntaf ar gyfer STS. Yn ogystal, mae data clinigol yn dangos nad oes gan y defnydd o Annamycin unrhyw gardiotoxicity a'i fod yn gallu goresgyn mecanwaith ymwrthedd amlddrug. Fel rheol mae gan y ddau o'r rhain gyfyngiadau therapiwtig ar anthracyclines (gan gynnwys doxorubicin) yn STS. I grynhoi, mae'r ffactorau hyn yn dangos y gallai Annamycin gynrychioli triniaeth bwysig a all helpu i ddatrys anghenion difrifol cleifion sydd â metastasisau ysgyfaint STS heb eu diwallu.

Dywedodd Walter Klemp, Cadeirydd a Phrif Swyddog Gweithredol Moleculin:" Dyma ail ddynodiad cyffuriau amddifad Annamycin' s. Yn flaenorol, rhoddwyd dynodiad cyffur amddifad i'r cyffur ar gyfer trin lewcemia myeloid acíwt atglafychol neu anhydrin. Credwn hyn Parhau i ddangos bod ehangder ein piblinell yn darparu' cyfleoedd saethu lluosog', sy'n darparu cyfleoedd lluosog i greu gwerth cyfranddaliwr. Quot GG;

Strwythur moleciwlaidd annamycin (ffynhonnell llun: chemdrug)

Mae Annamycin yn genhedlaeth newydd o anthracyclines (Anthracycline), nad oes ganddo bron unrhyw gardiotoxicity ac a all osgoi ymwrthedd amlddrug. Mae ganddo effeithiolrwydd cryfach mewn llinellau celloedd AML ac mae wedi dangos effeithiolrwydd wrth drin cleifion y mae eu therapi gofal safonol wedi methu. . Ar hyn o bryd, mae Annamycin yn cael ei ddatblygu ar gyfer trin cleifion ag AML atglafychol neu anhydrin.

Am fwy na 50 mlynedd, mae anthracyclines wedi bod yn gonglfaen i opsiynau triniaeth AML. Fe'u cyfunir â chyffur cemotherapi arall o'r enw cytarabine. Yn aml, gelwir y cyfuniad hwn yn" 7 +3 therapi sefydlu", a'i bwrpas yw cymell rhyddhad digonol ar gyfer trawsblannu mêr esgyrn yn llwyddiannus. Ar hyn o bryd, yr unig opsiwn hirdymor hyfyw i'r mwyafrif o gleifion AML yw trawsblannu mêr esgyrn, sydd wedi bod yn llwyddiannus mewn nifer sylweddol o gleifion. Fodd bynnag, er mwyn bod yn gymwys i drawsblannu mêr esgyrn, yn gyntaf rhaid i gleifion fod yn llwyddiannus trwy therapi sefydlu. Yn anffodus, dim ond am oddeutu 20 % y mae'r therapi sefydlu cyfredol yn effeithiol o gleifion.

Doxorubicin (doxorubicin) yw un o'r prif gyffuriau anthracycline a ddefnyddir ar gyfer therapi sefydlu cleifion lewcemia acíwt. Yn ôl adroddiadau, mae refeniw blynyddol y cyffur' s yn fwy na 700 miliwn o ddoleri'r UD. Er bod anthracyclines cymeradwy (fel doxorubicin) yn bwysig iawn ac wedi bod yn llwyddiannus, maent i gyd yn gardiotocsig, a all achosi niwed i'r galon a chyfyngu'r dos. Yn ogystal, mae'r celloedd tiwmor wedi'u trin fel arfer yn cael neu'n datblygu ymwrthedd i anthracyclines llinell gyntaf, fel arfer trwy'r dyfynbris&fel y'i gelwir;" gwrthiant amlddrug; i ddileu anthracyclines cyfredol a chyfyngu ar effeithiolrwydd triniaeth. Felly, i'r mwyafrif helaeth o gleifion, nid oes triniaeth effeithiol o hyd, a bydd y rhan fwyaf o gleifion yn marw o lewcemia cyn bo hir.

Mae gan Annamycin gyfle i ddod yn gyffur sy'n newid gêm yn llwyr yn hyn o beth. Mae'r cyffur yn fformiwleiddiad liposom cenhedlaeth newydd unigryw o anthracyclines (a elwir hefyd yn" L-Annamycin" yn y llenyddiaeth), wedi'i gynllunio i ddileu cardiotoxicity ac osgoi trechu anthracyclines a gymeradwyir ar hyn o bryd. Mecanwaith gwrthsefyll cyffuriau. Mewn modelau anifeiliaid ar gyfer profi cardiotoxicity, profodd Annamycin nad oedd yn gardiotocsig. Mewn treialon clinigol dynol sy'n canolbwyntio ar lewcemia, dangosodd y cyffur wenwyndra sy'n cyfyngu dos na doxorubicin (y prif anthrasne llinell gyntaf a ddefnyddir ar gyfer therapi sefydlu). Mae un o'r cyffuriau cylchol) fel arfer yn profi llawer llai o wenwyndra.

Yn flaenorol, profwyd Annamycin mewn 6 threial clinigol a 114 o gleifion, gan gynnwys 2 dreial clinigol sy'n canolbwyntio ar lewcemia i drin cleifion â therapi sefydlu llinell gyntaf atglafychol neu anhydrin. Yn yr astudiaethau hyn, ychydig neu ddim cardiotoxicity a adroddwyd. . Ar hyn o bryd, mae Annamycin yn cynnal treialon cam I / II ar gyfer trin AML yn yr Unol Daleithiau ac Ewrop.