Mae'r UE yn cymeradwyo Cyd-raglen Symkevi a Kalydeco ar gyfer Plant 6-11 oed!

Mae Vertex Fferyllfeydd yn arweinydd byd-eang wrth drin ffibrosis systig (CF). Cyhoeddwyd yn ddiweddar fod y cwmni wedi cyhoeddi bod y Comisiwn Ewropeaidd (CE) wedi cymeradwyo ehangu Symkevi (tezacaftor/ivacaftor) a Kalydeco(ivacaftor)labeli therapi cyfunol ar gyfer trin plant â ffibrosis systig (CF) 6-11 oed, yn benodol Yn y genyn CFTR: (1) cleifion â 2 gopi o'r mwtaniad F508del; (2) 1 copi o'r mwtaniad F508del ac 1 copi o'r 14 mwtaniad sy'n gallu achosi gweithgaredd CFTR gweddilliol Mwtaniad (P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G, 3849+10kbC→T). Yn Ewrop, mae therapi cyfunol Symkevi a Kalydeco wedi'i gymeradwyo'n flaenorol ar gyfer trin cleifion Cymunedau yn Gyntaf ≥12 oed sy'n cario'r un mwtanau a grybwyllir uchod.

Gyda'r gymeradwyaeth ddiweddaraf hon, bydd therapi cyfunol Symkevi a Kalydeco yn darparu opsiwn triniaeth newydd i gleifion Cymunedau yn Gyntaf sydd â mwtanau homozygon yn F508del. Ar gyfer cleifion ag un copi o'r mwtaniad F508del ac un o'r 14 mwtaniad swyddogaethol gweddilliol, y therapi cyfunol fydd yr unig gyffur i drin achos mewnol cleifion Cymunedau yn Gyntaf yn y grŵp oedran hwn (6-11 oed).

Yn yr Unol Daleithiau, mae'r cyfuniad o tezacaftor/ivacaftor aivacaftor(wedi'i farchnata o dan yr enw brand Symdeko) ei gymeradwyo ym mis Chwefror 2018 ar gyfer cleifion Cymunedau yn Gyntaf ≥12 oed, ac fe'i cymeradwywyd ym mis Mehefin 2019 i ehangu'r boblogaeth berthnasol ar gyfer claf sy'n blentyn 6 -11 oed yn Cymunedau yn Gyntaf.

Dywedodd Reshma Kewalramani, MD, Llywydd a Phrif Swyddog Gweithredol Vertex: "Drwy'r gymeradwyaeth hon, bydd gan blant 6-11 oed yn Ewrop sy'n cario'r mwtaniad mwyaf cyffredin F508del gynllun triniaeth newydd ac sy'n cario rhai mwtaniadau swyddogaethol gweddilliol. Am y tro cyntaf, bydd gan blant gynllun triniaeth i fynd i'r afael ag achos sylfaenol eu CF. Mae cymeradwyaeth heddiw yn dod â ni'n nes at y nod yn y pen draw o ddarparu cyffuriau i bob claf Cymunedau yn Gyntaf."

Bydd therapi cyfunol Symkevi a Kalydeco ar gael ar unwaith i gleifion cymwys yn yr Almaen a bydd ar gael yn fuan i gleifion mewn gwledydd sydd wedi llofnodi cytundeb ad-dalu hirdymor arloesol gyda Vertex, gan gynnwys y Deyrnas Unedig, Denmarc a Gweriniaeth Iwerddon. Ym mhob gwlad arall, bydd Vertex yn gweithio'n agos gydag asiantaethau rheoleiddio Ewropeaidd i sicrhau bod cleifion cymwys yn cael triniaeth.

Mae CF yn glefyd genetig prin a achosir gan fwtanau genynnau CFTR sy'n achosi diffygion neu ddileu swyddogaeth protein CFTR. Mae'r clefyd yn effeithio ar tua 75,000 o bobl yng Ngogledd America, Ewrop ac Awstralia. Ar hyn o bryd, mae tua 2,000 o fwtanau genynnau CFTR wedi'u darganfod, a mwtaniad F508del yw achos mwyaf cyffredin Cymunedau yn Gyntaf, sy'n cyfrif am tua 45% o gyfanswm nifer y cleifion. Mae'r protein CFTR fel arfer yn rheoleiddio cludiant yn y gell gofiadwy, a gall mwtanau genynnau achosi i swyddogaeth y cynnyrch protein gael ei ddinistrio neu ei golli. Pan dorrir ar draws y cludiant yn y gell gofiadwy, bydd ficosedd gorchuddio mwcws rhai organau yn mynd yn drwchus. Un o brif nodweddion y clefyd hwn yw cronni mwcws trwchus yn y llwybr anadlu, sy'n gallu achosi anawsterau anadlu a heintiau mynych, a all arwain at farwolaeth yn y pen draw. Mae'r oed tua 20 mlwydd oed.

Gall rhai mwtanau achosi i brotein CFTR beidio â ellir ei brosesu na'i blygu fel arfer yn y gell, ac fel arfer ni all gyrraedd arwyneb y gell. Cynhwysion fferyllol Symdeko yw tezacaftor ac ivacaftor, y mae tezacaftor yn anelu at ddatrys y diffygion o ran cludo a phrosesu protein CFTR mwtant fel y gall gyrraedd arwyneb y gell; gall ivacaftor gynyddu'r amser y mae sianel protein CFTR yn parhau i fod ar agor ar y gell gofiadwy ac yn gwella ei swyddogaeth ymhellach.

Erbyn hyn, mae Vertex wedi rhestru 4 cyffur Cymunedau yn Gyntaf: Kalydeco (ivacaftor), Orkabi (lumacaftor/ivacaftor), Symdeko (tezacaftor/ivacaftor ac ivacaftor), Trikafta/Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor ac ivacaftor), y 3 cyffur cyntaf Gall drin tua 40,000 o gleifion yn fyd-eang, gan gyfrif am tua 50% o'r holl gleifion Cymunedau yn Gyntaf. Gall y therapi triphlyg sydd newydd ei gymeradwyo Trikafta/Kaftrio ehangu'r ystod driniaeth i 90% o gleifion Cymunedau yn Gyntaf yn fyd-eang.

Ym mis Mehefin eleni, rhyddhaodd asiantaeth ymchwil y farchnad fferyllol EvaluatePhamra adroddiad yn rhagweld y bydd Trikafta/Kaftrio yn dod yn un o gyffuriau TOP10 sy'n gwerthu orau'r byd yn 2026, gyda gwerthiant yn cyrraedd 8. 739 biliwn o ddoleri U.S. a chyfradd twf flynyddol ryfeddol yn ystod 2019-2026. 54.3%.