Meddygaeth Taiwanws Hua Fferyllol Besremi Yn cael ei Gymeradwyo gan FDA yr Unol Daleithiau: Y Interfferon Cyntaf ar gyfer Trin PV!

Cyhoeddodd FferyllmaEssentia yn ddiweddar fod Gweinyddiaeth Bwyd a Chyffuriau'r DU (FDA) wedi cymeradwyo Besremi (rhaff alfa-2b-njft) ar gyfer trin cleifion sy'n oedolion â polycythemia vera (PV). Mae PV yn glefyd gwaed sy'n achosi gorgynhyrchu celloedd gwaed coch. Bydd celloedd gormodol yn tewhau'r gwaed, yn arafu llif y gwaed, ac yn cynyddu'r siawns o thrombosis. Yn yr Unol Daleithiau, mae PV yn effeithio ar tua 6,200 o bobl bob blwyddyn. Yn flaenorol, roedd Besremi wedi cael statws amddifad (ODD) ar gyfer trin PV.

Mae Besremi yn ymyraeth hir-weithredol arloesol mono-PEGyled sy'n dangos effeithiau cellog mewn PV yn y marrow esgyrn. Dengys data clinigol sy'n para am 7.5 mlynedd fod gan Besremi allu dwfn a hirhoedlog i reoli nifer y celloedd gwaed a gellir ei ddefnyddio ar unrhyw adeg yn ystod PV i gefnogi nodau triniaeth.

Mae'n werth sôn mai Besremi yw'r cyffur cyntaf a gymeradwywyd gan FDA yr Unol Daleithiau ar gyfer trin PV. Gellir ei ddefnyddio p'un a oes gan y claf hanes o driniaeth ai peidio. Yn ogystal, Besremi yw'r therapi interfferon cyntaf a gymeradwywyd yn benodol ar gyfer trin PV.

Ym mis Chwefror 2019, cymeradwywyd Besremi yn yr Undeb Ewropeaidd fel monotherapi ar gyfer trin cleifion sy'n oedolion â PV heb ysblander symptomatig. Besremi yw'r cyffur cyntaf a gymeradwywyd yn Ewrop i drin PV ac nid oes a wnelo ddim ag amlygiad blaenorol i hydroxyurea. Yn Ewrop, deiliad awdurdod marchnata Besremi yw Fferyllfeydd AOP Orphan.

Ymhlith y triniaethau ar gyfer PV mae phlebotomy (phlebotomy, sy'n tynnu celloedd gwaed gormodol o wythïen gyda nodwydd) a chyffuriau sy'n lleihau nifer y celloedd gwaed; Mae Besremi yn un o'r cyffuriau hyn. Credir bod Besremi yn sbarduno adwaith cadwyn drwy atodi rhai derbynyddion yn y corff i leihau'r gwaith o gynhyrchu celloedd gwaed yn y mêr esgyrn. Mae Besremi yn gyffur hirdymor sy'n cael ei chwistrellu'n iscutaidd bob pythefnos. Os gall Besremi leihau celloedd gwaed gormodol a chynnal lefelau arferol am o leiaf flwyddyn, gellir lleihau amlder y weinyddiaeth i unwaith bob 4 wythnos.

Cadarnhawyd effeithiolrwydd a diogelwch Besremi wrth drin PV mewn treial un fraich amlganolog 7.5 mlynedd. Yn y treial hwn, cafodd 51 o gleifion â PV driniaeth Besremi am tua 5 mlynedd ar gyfartaledd. Mae effeithiolrwydd Besremi yn cael ei werthuso drwy arsylwi cyfran y cleifion sy'n cael ymateb cywarch cyflawn. Mae ymateb cywarch cyflawn yn golygu bod cyfaint celloedd gwaed coch y claf yn llai na 45%, mae cyfrif celloedd gwaed gwyn a chyfrif platiau yn normal, mae maint spleen yn normal, ac nid oes thrombosis yn digwydd heb flodeuo diweddar. Yn gyffredinol, cafodd 61% o gleifion driniaeth Besremi i sicrhau ymateb cywarch cyflawn.

O ran diogelwch, gall Besremi achosi ensymau iau uwch, lefelau celloedd gwaed gwyn isel, lefelau platiau isel, poen ar y cyd, blinder, cosi, heintiau llwybr anadlu uchaf, poen yn y cyhyrau, a salwch tebyg i ffliw. Gall sgil-effeithiau hefyd gynnwys heintiau llwybr wrinol, iselder, ac ymosodiadau isgemig dros dro (ymosodiadau tebyg i strôc).

Gall cynhyrchion alpha interfferon fel Besremi achosi neu waethygu niwroseiciatrig, awtoimiwn, isgemig (dim digon o lif gwaed i ran o'r corff), a chlefydau heintus, gan arwain at gymhlethdodau sy'n bygwth bywyd neu'n angheuol. Mae Besremi yn cael ei wahardd yn llym i'w ddefnyddio mewn cleifion sydd ag alergedd i'r cyffur, cleifion â salwch meddwl difrifol neu hanes o salwch meddwl difrifol, derbynwyr trawsblannu heb imiwnedd, rhai cleifion â chlefydau awtoimiwn neu hanes o glefydau awtoimiwn, a Chleifion â chlefyd yr afu. Oherwydd y risg o niwed i'r ffetws, dylai menywod gael prawf beichiogrwydd cyn defnyddio Besrimi.

Cynhwysyn fferyllol gweithredol Besremi yw alfa-2b rhaff, sy'n un newydd hirdymor isomer monopegylated proline interferon (>98%, ATC L03AB15) gyda nodweddion ffarmacolegol gwell , Ac mae wedi profi'n oddefgar ac yn gyfleus. Gweinyddir y cyffur unwaith bob pythefnos, neu unwaith bob 4 wythnos yn ystod triniaeth cynnal a chadw hirdymor, a dyma'r cynnyrch interfferon cyntaf a gymeradwywyd ar gyfer trin PV.

darganfuwyd alfa-2b rhaff gan Yaohua Fferyllol a'i weithgynhyrchu mewn ffatri yn Taichung, Taiwan, Tsieina. Pasiodd y ffatri ardystiad CGMP yr LCA ym mis Ionawr 2018. Yn yr Unol Daleithiau a'r Undeb Ewropeaidd, mae alfa-2b rhaff wedi cael dynodiad cyffuriau amddifad ar gyfer trin PV.

Mae Polycythemia vera (PV) yn ganser sy'n tarddu o gelloedd bonyn sy'n achosi clefydau yn y marrow esgyrn, gan arwain at gynnydd cronig mewn celloedd gwaed coch, celloedd gwaed gwyn, a phlatiau. Gall y clefyd hwn achosi cymhlethdodau cardiofasgwlaidd, megis thrombosis ac ymgorfforiad, a hyd yn oed drawsnewid yn myelofibrosis eilaidd neu lewkemia. Er bod angen astudio'r mecanwaith moleciwlaidd y tu ôl i PV yn fanwl o hyd, mae'r canlyniadau presennol yn cyfeirio at gyfres o fwtanau a gaffaelwyd, a'r pwysicaf ohonynt yw ffurf mwtant o Janus kinase 2 (JAK2): JAK2V617F.