Sanofi Fabrazyme: Yr Unig Therapi Amnewid Ensymau (ERT) Gydag Effeithlonrwydd a Diogelwch Hirdymor!

Cyhoeddodd Sanofi Genzyme yn ddiweddar fod data o astudiaeth arsylwadol yn y byd go iawn a threial clinigol triniaeth hirdymor yn gwerthuso Fabrazyme (agalsidase beta) mewn cleifion â chlefyd Fabry wedi cael eu cynnwys yn label cyffuriau cymeradwy FDA yr Unol Daleithiau.

Derbyniodd Fabrazyme gymeradwyaeth carlam gan FDA yr UD yn 2003 a daeth y cyffur cyntaf ar gyfer trin oedolion a phlant ≥ 2 oed a gafodd ddiagnosis o glefyd Fabry. Nawr, wrth drin clefyd Fabry, Fabrazyme yw'r unig therapi amnewid ensymau (ERT) a gymeradwywyd gan FDA yr UD gyda data effeithiolrwydd a diogelwch tymor hir.

Dywedodd Dr. Robert J. Desnick, pennaeth yr Adran Geneteg a Meddygaeth Genomig yn Ysgol Feddygaeth Icahn ym Mount Sinai, UDA:" Mae clefyd Fabry yn glefyd genetig cysylltiedig â X sy'n effeithio ar oddeutu 10,000 o gleifion gwrywaidd a benywaidd. ledled y byd. Mae'r canfyddiadau hyn yn parhau i ni. Mae deall y clefyd prin hwn a'i effaith hirdymor ar swyddogaeth arennol a digwyddiadau clinigol mawr wedi gwneud cyfraniad sylweddol. Quot GG;

Mewn astudiaeth glinigol ar hap (Fabrazyme: placebo=2: 1), aml-wlad, aml-wlad, a reolir gan placebo, aml-wlad, gwerthuswyd 82 o gleifion sy'n oedolion â chlefyd Fabry na chawsant therapi amnewid ensymau. Yr amser pan ymddangosodd digwyddiad clinigol arwyddocaol (aren, calon, digwyddiad serebro-fasgwlaidd neu farwolaeth) gyntaf. Yn yr astudiaeth, derbyniodd cleifion driniaeth Fabrazyme neu blasebo am 35 mis (canolrif dilynol 18.5 mis). O'r 51 o gleifion a gafodd eu trin â Fabrazyme, roedd gan 14 o gleifion (28%) a 13 o gleifion (42%) o 31 o gleifion a gafodd eu trin â plasebo ddigwyddiadau arwyddocaol yn glinigol. O'i gymharu â'r grŵp plasebo, roedd gan gleifion yn y grŵp Fabrazyme risg 43% yn is o ddigwyddiadau clinigol arwyddocaol (HR=0.57; 95% CI: 0.27-1.22).

Gwerthusodd astudiaeth arsylwadol hirdymor gyfradd dirywiad swyddogaeth arennol (eGFR) 122 o gleifion (oed: 16 oed neu'n hŷn) a gafodd eu trin â Fabrazyme, a'i chymharu â charfan hanesyddol o 122 o gleifion heb eu trin (yn seiliedig ar oedran, rhyw, nodweddiadol neu SARS). Cyfatebwyd isdeip clefyd Math Fabry ac amcangyfrif sylfaenol eGFR) 1: 1. Yr amser canolrif dilynol oedd 3 blynedd ar gyfer y grŵp heb ei drin a 4.5 mlynedd ar gyfer y grŵp a gafodd ei drin (yr hiraf i'r ddau grŵp oedd 5 mlynedd). Yn y grŵp triniaeth Fabrazyme, llethr cymedrig amcangyfrifedig eGFR oedd -1.5 mL / min / 1.73 m2 / blwyddyn, yn y grŵp heb ei drin roedd yn -3.2 mL / min / 1.73 m2 / blwyddyn, a'r gwahaniaeth triniaeth oedd 1.7 mL / min /1.73 m2 / Blwyddyn (95% CI: 0.5-3.0).

Dywedodd Alaa Hamed, Pennaeth Byd-eang Materion Meddygol Clefydau Prin yn Sanofi:" Rydym yn mynegi ein diolch dyfnaf i'r miloedd o gleifion, meddygon ac ymchwilwyr sydd wedi cyfrannu at ddeall clefyd Fabry yn yr 20 mlynedd diwethaf. Rydym yn credu yn y dystiolaeth hon. Mae'n seiliedig ar ddealltwriaeth gynhwysfawr o effeithiolrwydd a diogelwch Fabrazyme. Quot GG;

Mae clefyd ffabrig yn glefyd genetig cysylltiedig â X lle mae'r genyn diffygiol wedi'i leoli ar fraich hir y cromosom X. Mae'r afiechyd yn cael ei achosi gan ddiffyg yn y genyn α-galactosidase (GLA), gan arwain at ddiffyg yng ngweithgaredd α-Galactosidase yn y lysosom, gan arwain at fath o globotriaosylceramide (Gb3). ) Mae sylweddau brasterog yn cronni ar waliau pibellau gwaed trwy'r corff.

Mae clefyd ffabrig yn glefyd prin, sy'n effeithio ar un person ym mhob 40,000-60,000. Mae gan y claf nam yn α-galactosidase, sydd fel arfer yn gyfrifol am ddadelfennu Gb3. Mae cronni annormal Gb3 yn cynyddu gyda threigl amser. Felly, mae Gb3 yn cronni yn bennaf yn waliau'r gwaed a'r pibellau gwaed. Mae canlyniadau eithaf dyddodiad Gb3 yn cynnwys poen a nam synhwyraidd ymylol, i fethiant organau, yn enwedig yr arennau, ond hefyd system y galon a serebro-fasgwlaidd.

Egwyddor weithredol Fabrazyme yw disodli'r ensym sy'n digwydd yn naturiol (α-galactosidase A) i helpu i glirio cronni Gb3 mewn celloedd, gan gynnwys pibellau gwaed yn yr arennau, y galon a'r croen. Waeth beth fo genoteip, difrifoldeb afiechyd, neu lefel gweithgaredd ensymau, gellir defnyddio Fabrazyme ar gyfer triniaeth. Ymhlith cleifion a gafodd eu trin â Fabrazyme, yr adweithiau niweidiol mwyaf cyffredin a ddigwyddodd 2.5% yn uwch na plasebo oedd haint y llwybr anadlol uchaf, oerfel, twymyn, cur pen, peswch, a llosgi neu oglais yn y dwylo / breichiau / coesau neu draed, Blinder, a chronni hylif. arwain at chwyddo, pendro, a brech yr aelodau isaf.