Mae Roche A NeuExcell wedi Cyrraedd Cydweithrediad Strategol i Ddatblygu Therapïau Newydd gan Ddefnyddio'r Llwyfan Therapi Gene Adfywio Nerf!

Mae cwmni therapi genynnau Roche' s Spark Therapeutics a NeuExcell Therapeutics wedi cyrraedd cydweithrediad therapi genynnau i ddatblygu triniaeth ddiogel ac effeithiol ar gyfer cleifion clefyd Huntington' s (HD).

Mae HD yn glefyd genetig ymennydd anwelladwy a achosir gan enyn diffygiol ar gromosom 4. Oherwydd bod y clefyd yn effeithio ar wahanol rannau o'r ymennydd, mae'n effeithio ar symud, ymddygiad a gwybyddiaeth. Mae'n dod yn fwyfwy anodd i gleifion gerdded, meddwl, rhesymu, llyncu a siarad. Yn y pen draw, bydd angen gofal amser llawn. Mae cymhlethdodau sy'n gysylltiedig â HD fel arfer yn angheuol.

Yn ôl telerau'r cytundeb, bydd Spark Therapeutics yn caffael platfform a galluoedd therapi genynnau adfywio nerf perchnogol NeuExcell' s. Bydd tîm ymchwil NeuExcell' s yn gweithio'n agos gyda Spark Therapeutics i hyrwyddo'r prosiect. O dan y drwydded opsiwn, mae NeuExcell yn gymwys i dderbyn taliadau ymlaen llaw, ffioedd trwydded, R& D a thaliadau carreg filltir gwerthu, hyd at oddeutu US $ 190 miliwn, ynghyd â breindaliadau cynnyrch. Mae gan Spark Therapeutics yr hawl i ddewis trwyddedu hawliau byd-eang unigryw NeuExcell' s i'r prosiect HD.

Y farn gyffredinol gyfredol yw bod niwronau oedolion mewn mamaliaid yn anadferadwy, felly mae trin afiechydon yr ymennydd yn aml yn canolbwyntio ar arafu dilyniant y clefyd. Efallai bod NeuExcell wedi dechrau dull o adfywio meinwe nerf. Mae platfform therapi genynnau adfywio nerf y cwmni' s wedi'i adeiladu o amgylch technoleg trawsddywediad sy'n seiliedig ar ffactor trawsgrifio. Mae'r platfform yn ceisio ailraglennu celloedd glial mewndarddol (fel astrocytes) o amgylch niwronau yn niwronau newydd swyddogaethol, sydd fel arfer yn ymateb ar ôl i niwronau gael eu hanafu neu farw.

Er na all niwronau rannu ac adfywio eu hunain, mae celloedd glial yn ffynhonnell adnewyddadwy o gynhyrchu niwronau newydd ar y safle sydd wedi'i anafu, ac mae eu graddfa'n ddigon mawr i gynhyrchu effeithiau therapiwtig ystyrlon. Mae NeuExcell yn datblygu therapi genynnau adfywio nerf sy'n seiliedig ar firws (AAV) i adfywio niwronau swyddogaethol newydd ar safle niwro-genhedlaeth.

Bydd Spark Therapy' s platfform cludwr AAV perchnogol datblygedig ar gyfer y system nerfol ganolog yn darparu mantais fawr i brosiectau amp; D HD R &. Mae'r cwmni wedi bod ar flaen y gad mewn ymchwil therapi genynnau am fwy nag 20 mlynedd ac mae ganddo wybodaeth a galluoedd helaeth yn y maes hwn, a fydd yn cael ei ddefnyddio i hyrwyddo datblygiad prosiectau HD.

Trwy gyfuno arbenigedd Spark Therapy' s mewn datblygu therapi genynnau â galluoedd ymchwil therapi genynnau adfywio niwral NeuExcell' s, nod y cydweithrediad hwn yw hyrwyddo potensial therapi genynnau i'r Huntington' s cymuned afiechyd.