Ffactor Cyflenwad Cyntaf B Novartis B Mae Atalydd Iptacopan Wedi Ei Ardystio Fel Y Pasbort Arloesi yn y DU!

Cyhoeddodd Novartis yn ddiweddar fod Asiantaeth Rheoleiddio Meddyginiaethau a Chynhyrchion Gofal Iechyd Prydain (MHRA), y Sefydliad Cenedlaethol Iechyd a Optimeiddio Clinigol (NICE), a Chymdeithas Feddygol yr Alban (SMC) wedi dyfarnu therapi llafar iptacopan (LNP023) ar gyfer trin C3 glomeruli" Pasbort Arloesi" cymhwyster ar gyfer clefyd (C3G).

Mae C3G yn ffurf hynod brin a difrifol o glomerwloneffritis cynradd, wedi'i nodweddu gan anhwylder rheoleiddio cyflenwol. Mynychder blynyddol y clefyd ledled y byd yw 1-2 ran y filiwn. Mae tua 10,000 o achosion yn yr Unol Daleithiau, tua 10,500 o achosion yn Ewrop, tua 3,200 o achosion yn Japan, a thua 32,000 o achosion yn Tsieina. Mae C3G fel arfer yn cael ei ddiagnosio ymhlith pobl ifanc ac oedolion ifanc. Mae prognosis y clefyd yn wael iawn. Mae tua 50% o gleifion yn datblygu clefyd arennol cam olaf (ESRD) o fewn 10 mlynedd, ac mae 50-70% o gleifion yn ailwaelu ar ôl trawsblannu arennau.

Mae Iptacopan yn atalydd ffactor llafar B arloesol a ddarganfuwyd gan Sefydliad Ymchwil Biofeddygol Novartis. Mae ffactor B yn proteas serine allweddol yn llwybr amgen y system ategu. Mae gan Iptacopan y potensial i ddod y therapi wedi'i dargedu gyntaf i ohirio cynnydd dialysis C3G.

Mae'r Pasbort Arloesi yn basyn i'r Drwydded Arloesi a Mynediad (ILAP). Mae ILAP yn ffordd newydd o gyflymu cymeradwyo cyffuriau a lansiwyd ar ôl Brexit. Fe'i lansiwyd ym mis Ionawr 2021. Ei nod yw cyflymu cymeradwyo a marchnata cyffuriau arloesol a hyrwyddo cleifion' mynediad at gyffuriau. Mae ILAP yn darparu un platfform integredig ar gyfer cydweithredu rhwng MHRA, partneriaid meddygol gan gynnwys NICE a SMC, a datblygwyr meddygol. Bydd datblygwyr cyffuriau o dan y sianel hon yn derbyn mwy o adborth gan MHRA a rhanddeiliaid (gan gynnwys NICE). Gall pasbort arloesi sengl gwmpasu sawl arwydd yn y dyfodol ar gyfer yr un sylwedd gweithredol. Felly, gall cyffuriau hefyd gynnwys afiechydon lluosog yng nghamau dilynol ILAP.

strwythur cemegol iptacopan

Mae iptacopan yn atalydd ffactor B cyntaf, dosbarth, llafar, grymus, dethol, bach, ac ffactor gwrthdroadwy B. Mae ffactor B yn proteas serine allweddol yn llwybr amgen y system ategu.

Ar hyn o bryd, mae iptacopan yn cael ei ddatblygu i drin llawer o glefydau arennol a yrrir gan gyflenwad (CDRD) ag anghenion meddygol sylweddol heb eu diwallu, gan gynnwys C3G, neffropathi IgA, syndrom uremig hemolytig annodweddiadol (aHUS), neffropathi pilenog (MN)), a pharoxysmal y clefyd gwaed prin. hemoglobinuria nosol (PNH).

Dangosodd y data Cyfnod 2 cyhoeddedig: (1) bod trin IgAN â iptacopan yn lleihau proteinwria a swyddogaeth arennol sefydlog; (2) gostyngodd triniaeth C3G gyfradd ddirywiad y gyfradd hidlo glomerwlaidd amcangyfrifedig (eGFR) a swyddogaeth arennol sefydlog; (3) Mae trin PNH yn lleihau hemolysis mewnfasgwlaidd ac allfasgwlaidd yn sylweddol, gan alluogi'r rhan fwyaf o gleifion i wella'n gyflym ac yn hirhoedlog heb drallwysiad gwaed.

Er bod gan Novartis 35 mlynedd o hanes wrth drin trawsblaniad aren, iptacopan yw'r driniaeth gyntaf ar gyfer CDRD ar y gweill i drin clefyd yr arennau. Nod Novartis yw newid y dull triniaeth trwy dargedu un o ysgogwyr allweddol y clefydau prin a blaengar hyn, sydd â'r potensial i ymestyn oes cleifion CDRD nad ydynt yn ddialysis.

Dywedodd Chinmay Bhatt, Rheolwr Gyfarwyddwr Novartis Pharmaceuticals UK, Iwerddon a Gogledd Ewrop: “Sicrhau bod ein meddyginiaethau’n cael eu danfon i’r cleifion sydd eu hangen fwyaf yw ein prif flaenoriaeth. Rydym yn falch o ddatblygu trwydded yn seiliedig ar yr arloesedd newydd. A mynediad at feddyginiaethau sy'n cael pasbort arloesol. Rydym yn hapus iawn i ymgysylltu â rhanddeiliaid yn system gofal iechyd y DU trwy'r ffordd newydd hon i archwilio'r cyfle i ddod â'r feddyginiaeth ddatblygiadol hon i gleifion cyn gynted â phosibl."