Cyffuriau Newydd Ar gyfer Sgitsoffrenia! Cymeradwywyd Cwmni Therapïau Mewn-gellog, Caplyta (lumateperone), gan FDA yr UD

Mae Therapïau Mewngellol (TGCh) yn gwmni biofaethygol sy'n canolbwyntio ar ddatblygu therapïau arloesol ar gyfer afiechydon y system nerfol ganolog (CNS). Yn ddiweddar, cyhoeddodd y cwmni fod Gweinyddiaeth Bwyd a Chyffuriau'r UD (FDA) wedi cymeradwyo Caplyta (lumateperone) ar gyfer trin cleifion sy'n oedolion â sgitsoffrenia. Mae'r cwmni'n disgwyl lansio Caplyta i'r farchnad erbyn diwedd chwarter cyntaf 2020.

O ran meddyginiaeth, y dos argymelledig o Caplyta yw 42mg, unwaith y dydd, ei gymryd gyda bwyd a heb fod angen titradiad dos. Dylid nodi bod label meddyginiaeth Caplyta yn cynnwys rhybudd mewn blwch du sy'n nodi bod cleifion â seicosis sy'n gysylltiedig â dementia mewn mwy o berygl marwolaeth pan gânt eu trin â gwrthseicotig. Nid yw Caplyta wedi'i gymeradwyo ar gyfer trin cleifion seiciatryddol sy'n gysylltiedig â dementia.

Dangoswyd effeithiolrwydd Caplyta 42mg mewn dau dreial a reolir gan blasebo gyda gwahaniaethau ystadegol arwyddocaol yn sgôr gyffredinol y pwynt terfynol cynradd, graddfa'r symptomau positif a negyddol (PANSS). Effeithiau andwyol mwyaf cyffredin y dos argymelledig o Caplyta o'i gymharu â plasebo. (≥5% a dwywaith mor gyffredin â plasebo) yn cynnwys cysgadrwydd / tawelydd (24% o'i gymharu â 10%) a cheg sych (6% o'i gymharu â 2%).

Yn y data cyfun o'r astudiaethau tymor byr, roedd magu pwysau, ymprydio glwcos, triglyseridau, a chyfanswm colesterol yn y grwpiau Caplyta a plasebo yn debyg i'r newidiadau cymedrig yn y lefelau sylfaenol. Roedd nifer yr achosion o symptomau allosod yn 6.7% yn y grŵp Caplyta. a 6.3% yn y grŵp plasebo.

Dywedodd cadeirydd a phrif weithredwr TGCh, Dr Sharon Mates: "rydym yn hyderus y bydd Caplyta yn darparu opsiwn triniaeth newydd, diogel ac effeithiol i ddarparwyr gofal iechyd a fydd yn helpu miliynau o oedolion â sgitsoffrenia. Mae'r gymeradwyaeth yn nodi penllanw blynyddoedd o ymchwil wyddonol. yn arbennig o ddiolchgar i gleifion, eu gofalwyr a'r gweithwyr gofal iechyd proffesiynol sydd wedi cyfrannu at ddatblygiad Caplyta. "

Mae sgitsoffrenia yn fath o salwch meddwl difrifol sy'n effeithio ar oddeutu 2.4 miliwn o oedolion Americanaidd Mae sgitsoffrenia yn nodweddion amlygiadau clinigol amrywiol o symptomau seiciatryddol acíwt, gan gynnwys rhithwelediadau a rhithdybiau, yn aml mae angen mynd i'r ysbyty i drin y clefyd hwn yn gronig ac yn oes, yn aml dirywiodd cleifion sgitsoffrenia yn raddol oherwydd iselder ysbryd a swyddogaeth gymdeithasol a galluoedd gwybyddol yn aml oherwydd sgîl-effeithiau megis magu pwysau ac anhwylderau symud ac atal triniaeth.

Cynhwysyn fferyllol gweithredol Caplyta yw lumateperone, cyffur moleciwl bach o'r radd flaenaf a all reoleiddio serotonin, dopamin a glwtamad yn ddetholus ac ar yr un pryd, tri llwybr niwrodrosglwyddydd sy'n ymwneud â chlefydau difrifol. Yn wahanol i gyffuriau sgitsoffrenia presennol, mae lumateperone yn fodulator protein ffosffad derbynnydd dopamin (DPPM) sy'n ACTS fel agonydd rhannol presynaptig ac yn wrthwynebydd postynaptig ar y derbynnydd D2.

Gall y mecanwaith hwn, ynghyd â rhyngweithiadau posibl â derbynyddion 5-ht2a, cludwyr serotonin, a derbynyddion D1, yn ogystal â rheoleiddio glwtamad anuniongyrchol, gyfrannu at effeithiolrwydd lumateperone ar draws ystod o symptomau seiciatryddol, gyda gwell swyddogaeth seicogymdeithasol a goddefgarwch da. Mae gan y cyfansoddyn y potensial i fod o fudd i gleifion sydd ag ystod o anhwylderau niwroseiciatreg a chlefydau niwroddirywiol.

fformiwla strwythurol lumateperone

Yn yr Unol Daleithiau, rhoddodd yr FDA statws llwybr cyflym lumateperone ar gyfer trin sgitsoffrenia ym mis Tachwedd 2017. Yn ogystal â sgitsoffrenia, mae TGCh hefyd yn datblygu lumateperone ar gyfer trin anhwylderau seiciatryddol eraill, gan gynnwys anhwylderau ymddygiadol mewn cleifion dementia, clefyd Alzheimer, iselder ysbryd, ac anhwylderau niwroseiciatreg a niwrolegol eraill.

Ym mis Gorffennaf, lumateperone oedd canlyniad llinell uchaf dwy astudiaeth glinigol cam III (Astudiaeth 401, Astudiaeth 404) gan ddefnyddio therapi cyffuriau sengl ar gyfer anhwylder deubegwn I neu iselder mawr cysylltiedig â deubegwn ii. Dangosodd data fod lumateperone 42mg wedi cyrraedd y pwynt gorffen sylfaenol ar gyfer gwella iselder (p <0.001) a'r="" pwynt="" gorffen="" eilaidd="" allweddol="" ar="" gyfer="" gwella="" difrifoldeb="" iselder="" (p=""><0.001) yn="" yr="" astudiaeth="" 404="" o'i="" gymharu="" â'r="" grŵp=""> Fodd bynnag, yn yr astudiaeth 401, ni chyrhaeddodd y ddau ddos o lumateperone (42mg a 28mg) y pwynt gorffen sylfaenol oherwydd yr ymateb clinigol uchel yn y grŵp plasebo. Dangosodd Lumateperone ddiogelwch a goddefgarwch da mewn 2 astudiaeth.