Cyfnod Rheoli Cyffuriau Newydd NASH 2 Pwynt Diwedd Clinigol, Gostyngiad Braster yr Afu Gan 60%

Ar Ebrill 1, cyhoeddodd Akero Therapeutics fod ei brif ymgeisydd cyffuriau AKR-001, yn y Cyfnod 2 treial clinigol BALANCED ar gyfer cleifion NASH, wedi cyrraedd diwedd effeithiolrwydd 1 2il wythnos, lleihau lefel braster yr afu cleifion o fwy na 60% o'i gymharu â'r llinell sylfaen, Er mwyn sicrhau gostyngiad sylweddol mewn arwyddocâd ystadegol.

Mae NASH yn glefyd afu brasterog di-alcohol difrifol (NAFLD), sy'n cyfeirio at syndrom patholegol o ddyddodiad braster gormodol yng nghelloedd yr afu a achosir gan ffactorau heblaw alcohol. Yn ôl ystadegau, ledled y byd, mae cleifion NASH wedi rhagori ar 100 miliwn. Mae NASH yn achosi llid a dirywiad celloedd yr afu. Bydd cynnydd NASH yn achosi ffibrosis yr afu, sirosis yr afu a methiant yr afu, a gall hefyd gymell canser yr afu. Fel math o lid metabolaidd, disgwylir i gleifion NASH fod yn fwy na 350 miliwn yn 2030, ac mae cysylltiad agos rhwng ei ddigwyddiad a ffactorau fel gordewdra, diabetes a metaboledd lipid gwaed annormal. Mae'r triniaethau cyfredol yn dal yn gymharol brin.

Mae Akero' s AKR-001 yn fath newydd o analog ffactor twf ffibroblast hir-weithredol 21 (FGF 21). Mae'n cyfuno dilyniant polypeptid FGF 21 â'r rhan Fc o imiwnoglobwlin ac fe'i hystyrir yn gyffur therapiwtig NASH posib. Mae ymchwil yn ystod y degawd diwethaf wedi dangos bod yr hormon mewndarddol FGF 21 yn chwarae rhan allweddol ym metaboledd dynol a rheoleiddio signal, a gall weithredu ar amrywiol systemau organau gan gynnwys yr afu. Fel arfer mae'n cael ei ryddhau'n naturiol i amddiffyn organau rhag straen ac adfer cydbwysedd metabolig. O'i gymharu â FGF 21 naturiol, gall y cyffur hwn wella sefydlogrwydd a hanner oes yn sylweddol, a gwella rhwymiad a gweithgaredd y derbynnydd.

Mae'r astudiaeth, o'r enw BALANCED, yn gam 2 ar hap, dwbl-ddall, yn dreial clinigol gyda grŵp a reolir gan blasebo. Cymerodd cyfanswm o 80 o gleifion sy'n oedolion â NASH a gadarnhawyd gan biopsi ran. Dangosodd data'r prawf, yn ystod 12 fed wythnos y driniaeth, bod lefelau braster absoliwt yr holl gleifion yn y grŵp dos AKR-001 wedi'u gostwng yn sylweddol o'r llinell sylfaen, gan gyrraedd prif bwynt terfynol y treial. Yn ogystal, cyrhaeddodd pob grŵp dos AKR-001 ddiweddbwynt eilaidd y gostyngiad cymharol mewn braster yr afu, a chyflawnodd y grwpiau dos 50 mg a 70 mg ostyngiad cymharol o fwy na 70% .

GG quot; Rydym yn falch iawn o dderbyn y canlyniadau prawf cadarnhaol hyn, sy'n cefnogi ein datblygiad parhaus o AKR-001 ar gyfer trin cleifion NASH," meddai Andrew Cheng, MD, Llywydd a Phrif Swyddog Gweithredol Akero. Quot GG; Nid oes therapïau a gymeradwywyd gan yr FDA ar gael i gleifion NASH. Mae gan AKR-001 y potensial i ddarparu opsiwn triniaeth pwysig iddynt. Rydym yn edrych ymlaen at gael data prawf cyflawn i baratoi ar gyfer datblygiad nesaf AKR-001. Quot GG;