Sarcoma (KS) "kaposi": yr unig gyffur llafar a newydd cyntaf mewn 20 mlynedd, Bryste-Myers Squibb Pomalyst (Pomalidomide) a gymeradwywyd gan yr Unol Daleithiau!

Mae Bristol-Myers Squibb (BMS) wedi cyhoeddi'n ddiweddar bod gweinyddiaeth bwyd a chyffuriau (FDA) yr Unol Daleithiau wedi cymeradwyo Pomalyst (pomalidomide), sy'n wrthimiwnedd gyda gweithgaredd gwrth-tumor ar gyfer trin cleifion Kaposi Sarcoma (Kaposi sarcoma), KS), yn benodol: (1) Kaposi sy'n gysylltiedig ag AIDS Sarcoma cleifion y mae eu clefyd wedi datblygu ymwrthedd i gyffuriau gwrth-retrofeirol hynod effeithiol (HAART); (2) Mae gan Kaposi HIV-negyddol Sarcoma cleifion

Mae'n werth sôn mai Pomalyst yw'r unig gyffur therapiwtig newydd, llafar a cyntaf a gymeradwyir ar gyfer trin sarcoma (KS) Kaposi am fwy nag 20 mlynedd. Dylid tynnu sylw at y ffaith y dylai cleifion sy'n gysylltiedig ag AIDS Sarcoma gan Kaposi barhau i ddefnyddio HAART i drin HIV yn ôl argymhellion y meddyg.

Derbyniodd pomalyst gymeradwyaeth garlam y FDA, cymhwyster cyffuriau Breakthrough (BTD), cymhwyster cyffuriau amddifad (ODD) ar gyfer trin y syniad Sarcoma uchod Kaposi. Mae'r gymeradwyaeth garlam hon yn seiliedig ar ddata'r gyfradd ymateb gyfan (ORR) o'r treialon clinigol cam I/II ar label agored, un fraich (12-C-0047). Bydd parhau i gymeradwyo'r arwyddion hyn yn dibynnu ar ddilysu a disgrifio manteision clinigol mewn treialon cadarnhau.

Mae Sarcoma kaposi yn ganser prin, sy'n cael ei amlygu fel briwiau croen fel arfer, ond gall hefyd ddatblygu'n sawl rhan arall o'r corff, gan gynnwys yr ysgyfaint, y nodau lymff, a'r system dreulio. Yn yr Unol Daleithiau, mae mynychder blynyddol y clefyd hwn yn 6 rhan i bob miliwn, ac mae'n effeithio'n bennaf ar bobl â swyddogaeth imiwnedd isel. Mae pomalyst yn gyffur llafar a dyma'r driniaeth newydd gyntaf a gymeradwywyd ar gyfer trin cleifion â Sarcoma Kaposi mewn mwy nag 20 mlynedd.

Dywedodd Diane McDowell, Is-Lywydd materion meddygol byd-eang ym Mryste-Myers Squibb: "Nid oes gan gleifion â Sarcoma Kaposi lawer o reolaeth dros eu clefyd yn yr 20 mlynedd diwethaf. Rydym yn falch bod ymchwil bellach ar Pomalyst yn yr ardal hon o glefydau prin wedi ein galluogi i ddarparu opsiynau triniaeth lafar y mae mawr eu hangen i gleifion. "

Dywedodd Robert Yarchan, MD, Cyfarwyddwr yr adran malaenedd HIV ac AIDS yng Nghanolfan Ymchwil Canser (CCR) y Sefydliad Canser Cenedlaethol (NCI): "Dangosodd Pomalyst ganlyniadau cadarnhaol mewn cleifion gyda Sarcoma Kaposi, waeth beth oedd eu statws HIV. Yn ogystal, mae'r cyffur hefyd yn darparu therapi llafar gyda mecanwaith gweithredu gwahanol i'r cyffuriau cemotherapi cytotocsig a ddefnyddir yn gyffredin i drin Sarcoma Kaposi. "

Fel y dywedwyd yn y bocs DU rhybudd am y wybodaeth ar bresgripsiwn, gall Pomalyst achosi niwed i'r ffetws a chaiff ei wahardd i fenywod beichiog. Mae pomalyst ar gael drwy Pomalyst REMS® yn unig, cynllun dosbarthu cyfyngedig. Mewn cleifion sy'n cael Pomalyst, thrombosis gwythiennau dwfn, emboledd ysgyfeiniol, cnawdnychiad myocardaidd, a gall strôc ddigwydd, a dylid rhoi thromboproffylacsis.

Mae'r gymeradwyaeth hon yn seiliedig ar ddata o astudiaeth cam I/II ar label agored, un fraich 12-C-0047. Asesodd yr astudiaeth y diogelwch, y ffarmafferyllol, ac effeithiolrwydd Pomalyst mewn HIV-positif ac HIV-negyddol cleifion o Sarcoma symptomau Kaposi, y mae'r rhan fwyaf ohonynt â chlefydau datblygedig.

Cynhaliwyd y treial gan dîm dan arweiniad Robert Yarchoan o dan y cytundeb ymchwil a datblygu cydweithredol (CRADA). Derbyniodd cyfanswm o 28 claf (18 HIV-positif a 10 negatif) Pomalyst ar ddos o 5 mg a chymerodd ef ar lafar unwaith y dydd ar gyfer 21 Cylch (cylch o 28 diwrnod) hyd nes y bydd y clefyd yn symud ymlaen neu wenwyndra annerbyniol. Nid oedd y treial yn cynnwys cleifion ag ysgyfaint symptomatig neu Sarcoma ceral Kaposi, hanes o thrombo-emboledd gwythiennol neu rhydocs, a chlefydau progeulaidd. Yn ystod holl gwrs y driniaeth, roedd y claf yn cael aspirin 81mg thromboproffylacsis unwaith y dydd. Yr amser canolrif o gychwyn triniaeth i ddigwyddiad y gollyngiad cyntaf oedd 1.8 mis (0.9-7.6).

Prif ddiben yr astudiaeth oedd y gyfradd ymateb gyffredinol (ORR, gan gynnwys ymateb cyflawn [CR], ymateb cyflawn clinigol [cCR], ymateb rhannol [PR]), a ymchwiliwyd gan yr ymchwilydd yn ôl Pwyllgor canser y grŵp treialon clinigol AIDS (ACTG) yn erbyn Kaposi Gwerthuswyd meini prawf ymateb sarcoma.

Dangosodd y data fod ORR ymhlith yr holl gleifion yn 71% (20/28; 95% CI: 51, 87), a bod 24% (4/28) o gleifion wedi cael CR a 57% (16/28) wedi cyflawni cysylltiadau cyhoeddus. Y cyfnod canolrif ar gyfer dileu (DOR) i bob claf oedd 12.1 mis (95% CI: 7.6, 16.8). Yn ogystal, ymhlith cleifion â pheidio â thalu, roedd 50% o gleifion yn cynnal y gollyngiad yn ystod 12 mis o driniaeth Pomalyst.

Yr adweithiau anffafriol mwyaf cyffredin (≥ 30%) gan gynnwys annormaleddau labordy yn gostwng niwrophil absoliwt neu gyfrif celloedd gwaed gwyn, mwy o creatinine neu glwcos, brech, rhwymedd, blinder, hemoglobin, platennau, ffosffad, albwmin neu galsiwm leihau, cynnydd ALT, cyfog a dolur rhydd. Roedd 11% (3/28) o gleifion wedi'u terfynu'n barhaol oherwydd adweithiau anffafriol. Heb ganfod unrhyw arwyddion diogelwch newydd. Yn Sarcoma Kaposi, mae diogelwch Pomalyst yn gyson â diogelwch Pomalyst hysbys mewn dynodiadau cymeradwy.

Mae kaposi Sarcoma (Kaposi sarcoma, KS) yn ganser prin, a amlygir fel arfer fel briwiau croen, ond gall hefyd ddatblygu i sawl rhan arall o'r corff, gan gynnwys yr ysgyfaint, y nodau lymff, a'r system dreulio. Achosir Sarcoma kaposi gan y firws Herpes-gysylltiol Kaposi (KSHV, a elwir hefyd yn math 8 feirws herpes dynol [HHV-8]), ac fe'i gwelir yn fwyaf cyffredin mewn pobl sydd wedi'u heintio â HIV sydd â swyddogaeth imiwnedd gwan.

Er bod y defnydd cyfunol o therapi gwrth-retrofeirysol (cART neu HAART) wedi lleihau nifer yr achosion o Sarcoma Kaposi yn yr Unol Daleithiau, mae'r clefyd yn dal i ddigwydd ar gyfradd o tua 6 achos fesul miliwn o bobl. Mae Sarcoma kaposi yn fwy cyffredin mewn ardaloedd gyda llai o driniaethau AIDS yn y byd. Yn Affrica is-Sahara a rhanbarthau eraill, mae mwy o bobl wedi'u heintio â feirws herpes sy'n gysylltiedig â Kaposi (KSHV), sef y firws mwyaf cyffredin ymhlith dynion mewn rhai gwledydd Tumor.

Mae pomalyst yn wrthimiwnedd gyda gweithgaredd gwrth-tumor. Mae'r cyffur yn analog thalidomid sydd wedi'i gymeradwyo i drin cleifion sy'n oedolion: (1) ynghyd â dexamethasone ar gyfer trin myeloma lluosog (MM), yn benodol, roedd cleifion sydd wedi cael o leiaf 2 therapïau (gan gynnwys atalyddion o lenalidomide a proteasome), yn dangos cynnydd yn y clefyd yn ystod y therapi diwethaf, neu o fewn 60 diwrnod ar ôl cwblhau'r driniaeth; (2) cleifion sarcoma (KS) kaposi, yn benodol cleifion SA sy'n gysylltiedig ag AIDS a chleifion HIV-negyddol sy'n methu triniaeth HAART.