Mae Jakavi / Jakafi yn effeithiol wrth drin clefyd impiad cronig gwrthsafol cronig gwrthsafol steroid (GvHD)! - 1/2

Yn ddiweddar, cyhoeddodd Novartis a'i bartner Incyte werthusiad o ganlyniadau cadarnhaol astudiaeth cyfnod allweddol 3 REACH3 (NCT03112603) o'r atalydd JAK1 / 2 llafar Jakavi / Jakafi (ruxolitinib) wrth drin clefyd impiad-yn-westeiwr cronig steroid-anhydrin (GvHD) Fe'i cyhoeddwyd yn y dyfynbris meddygol rhyngwladol&gorau; dyfynbris New England Journal of Medicine &; (NEJM), gyda theitl yr erthygl: Ruxolitinib ar gyfer Clefyd Cronig-yn erbyn Gwesteiwr Cronig Glucocorticoid-Gwrthsafol.

Noddir REACH3 ar y cyd gan Novartis ac Incyte. Mae hwn yn astudiaeth cam 3 ar hap, label agored, aml-ganolfan ar gyfer plant sydd wedi datblygu clefyd impiad-yn erbyn gwesteiwr cronig steroid-anhydrin neu steroid-ddibynnol (GvHD) ar ôl derbyn trawsblaniad bôn-gelloedd allogeneig. (≥12 oed) a chleifion sy'n oedolion. Mae data'n dangos, o'i gymharu â'r therapi gorau sydd ar gael (BAT), bod ruxolitinib yn gwella prognosis cleifion â GvHD cronig anhydrin / dibynnol cronig yn sylweddol, gan gynnwys gwella goroesiad di-fethiant (FFS) a symptomau a adroddir gan gleifion. Dangosodd y dadansoddiad is-grŵp newydd fod ruxolitinib, ar 24ain wythnos y driniaeth, yn dangos cyfradd ymateb gyffredinol uwch (ORR) ym mhob prif is-grŵp (gan gynnwys cyfranogiad organau llinell sylfaen) o'i gymharu â BAT.

Mae GvHD cronig yn glefyd sy'n peryglu bywyd. Mae'n gymhlethdod tymor hir o drawsblannu bôn-gelloedd a all effeithio ar organau lluosog. Bydd tua hanner y cleifion sy'n derbyn triniaeth steroid llinell gyntaf yn datblygu anhydrin / dibyniaeth steroid. Mae'n werth nodi mai ruxolitinib yw'r cyffur cyntaf i ddangos effeithiolrwydd wrth drin GvHD cronig anhydrin / dibynnol steroid mewn treialon clinigol ar hap ar raddfa fawr.

ruxolitinibyn atalydd arloesol JAK1 / JAK2, a werthir gan Incyte yn yr Unol Daleithiau (enw masnach Jakafi), ac mae Novartis wedi'i awdurdodi i'w werthu y tu allan i'r Unol Daleithiau (enw masnach Jakavi). Yn ôl canlyniadau astudiaeth REACH3, mae Incyte wedi cyflwyno Cais Cyffuriau Newydd Atodol (sNDA) gan Jakafi i FDA yr UD ar gyfer trin plant (≥12 oed) a chleifion sy'n oedolion â GvHD cronig anhydrin steroid. Ar hyn o bryd, mae'r sNDA hwn yn destun adolygiad FDA, a'r dyddiad gweithredu targed yw Medi 22, 2021. Ar gyfer Novartis, mae cyflwyniadau rheoliadol ar gyfer Jakavi ar gyfer trin GvHD acíwt a chronig y tu allan i'r Unol Daleithiau ar y gweill.

Dywedodd Dr. Robert Zeiser, Adran Haematoleg, Oncoleg a Thrawsblannu Bôn-gelloedd, Ysbyty Athrofaol Freiburg, yr Almaen: “Mae cleifion â GVHD cronig yn profi symptomau difrifol sy'n peryglu bywyd mewn gwahanol organau'r corff, sy'n gwneud y clefyd yn anoddach i'w wneud trin a chynyddu'r prognosis gwael. Trwy'r canlyniadau newydd hyn o astudiaeth REACH3, gallwn weld yn fwy eglur fanteision therapiwtigruxolitinibfel safon gofal newydd bosibl mewn cleifion â GvHD cronig nad ydynt yn ymateb i steroidau llinell gyntaf."