Mae Fintepla yn cael ei argymell a'i gymeradwyo gan CHMP yr UE I Drin Syndrom Dravet!

Mae Zogenix yn gwmni fferyllol sy'n ymroi i ddatblygu cyffuriau ar gyfer trin clefydau prin. Yn ddiweddar, cyhoeddodd y cwmni fod Pwyllgor yr Asiantaeth Feddyginiaethau Ewropeaidd (LCA) ar gyfer Cynhyrchion Medicinal at Ddefnydd Dynol (CHMP) wedi cyhoeddi adolygiad cadarnhaol sy'n awgrymu cymeradwyo ateb llafar Fintepla (fenfluramine) fel ychwanegyn at gyffuriau gwrth-epileptig eraill. Therapi i gleifion ≥ 2 1 oed i drin epilepsi sy'n gysylltiedig â syndrom Dravet. Barn CHMP yw'r cam olaf yn y broses awdurdodi marchnata cyn iddi gael ei chymeradwyo gan y Comisiwn Ewropeaidd (CE). Yn awr, bydd barn y COMISIWN yn cael ei chyflwyno i'r CE i'w hadolygu, sydd fel arfer yn mabwysiadu barn y COMISIWN a disgwylir iddo wneud penderfyniad adolygu terfynol cyn diwedd y flwyddyn.

Yn yr Unol Daleithiau, cymeradwywyd Fintepla ym mis Mehefin eleni i gleifion ≥2 oed drin epilepsi sy'n gysylltiedig â syndrom Dravet. Cymeradwywyd y cyffur drwy'r broses adolygu blaenoriaethau. Yn y gorffennol, roedd fda wedi rhoi'r Dynodiad Cyffuriau Orbod (ODD) a Dynodiad Cyffuriau Brecwast (BTD) i Fintepla ar gyfer trin epilepsi sy'n gysylltiedig â syndrom Dravet.

Mae syndrom Dravet yn epilepsi plentyndod prin a nodweddir gan atafaeliadau mynych a difrifol sy'n gwrthsefyll cyffuriau, yr ysbyty cysylltiedig ac argyfyngau meddygol, anhwylderau datblygiadol a symud difrifol, a marwolaeth annisgwyl sydyn (SUDEP). Mae'r risg yn cynyddu.

Mae Fintepla yn ffurfio hylif o fenfluramine dos isel, sy'n gallu lleihau amlder yr atafaeliadau drwy reoleiddio gweithgarwch derbynyddion serotonin a derbynnydd ochenaid-1 (gweler y cyfeiriad: Mae fenfluramine yn lleihau trawiadau sy'n cael eu cyfryngu gan dderbynyddion NMDA drwy ei weithgarwch cymysg yn serotonin 5HT2A a derbynyddion ochenaid math 1). Dangosodd data o ddau dreial clinigol cam III a reolir gan y plasebo nad oedd eu trawiadau'n cael eu rheoli'n ddigonol gan gyffuriau eraill, fod Fintepla wedi lleihau amlder yr atafaeliadau yn sylweddol o gymharu â phlabo.

Dywedodd Dr Stephen J. Farr, Llywydd a Phrif Swyddog Gweithredol Zogenix: "Rydym yn falch iawn bod CHMP wedi cynnal adolygiad rheoleiddiol o ansawdd, diogelwch ac effeithiolrwydd Fintepla ac wedi rhoi gwerthusiad cadarnhaol. Sylweddolodd ymchwilwyr yng Ngwlad Belg fod gan fenfluramine (cyffur ag effaith ffarmacolegol wahanol i wrthconfylsants eraill) y potensial i drin epilepsi anhyblyg yn syndrom Dravet, dechreuwyd prosiect datblygu byd-eang llym Fintepla. Mae llawer o gleifion â syndrom Dravet hyd yn oed yn cymryd un Mae trawiadau difrifol yn aml o hyd pan fydd un neu fwy o gyffuriau gwrth-epileptig ar gael ar hyn o bryd. Am y rheswm hwn, rydym yn falch o ddod â Fintepla fel opsiwn triniaeth newydd pwysig i gleifion syndrom Dravet a'u teuluoedd yn Ewrop Un cam yn nes."

Dywedodd Dr Lieven Lagae, Cyfarwyddwr yr Adran Niwroleg Pediatreg, Ysbyty Athrofaol Leuven, Gwlad Belg: "Lleihau amlder yr atafaeliadau yw'r cam cyntaf a mwyaf pwysig o ran trin pob plentyn â syndrom Dravet. Rwy'n hapus iawn bod triniaeth fenflur Ramine, ym mhob astudiaeth cam 3, wedi lleihau amlder yr atafaeliadau mewn cleifion â syndrom Dravet yn glinigol ac yn ystadegol."

Strwythur moleciwlaidd Fenfluramine (ffynhonnell y llun: Wikipedia.org)

Mae barn gadarnhaol CHMP yn seiliedig ar ddata o 2 dreial clinigol cam III ar hap, dwbl-ddall, a reolir gan blaceg (a gynhaliwyd mewn cleifion 2-18 oed, gyda chanlyniadau wedi'u cyhoeddi yn Lancet a JAMA Niwroleg), a threial ymestyn label agored (llawer o ddata diogelwch cleifion sy'n cael triniaeth Fintepla am hyd at 3 blynedd). Dengys data fod cleifion a gymerodd un neu fwy o gyffuriau gwrth-epileptig yn yr astudiaeth na allent reoli trawiadau'n ddigonol, yn seiliedig ar y cynllun triniaeth presennol, Fintepla wedi lleihau atafaeliadau confylol misol yn sylweddol (trawiadau confylol) o gymharu â phlabo. atafaeliadau, amlder y CS). Yn ogystal, ymatebodd y rhan fwyaf o gleifion yr astudiaeth o fewn 3-4 wythnos i ddechrau triniaeth Fintepla, a chynnal canlyniadau cyson drwy gydol y cyfnod triniaeth.

Yn yr astudiaethau hyn, roedd y digwyddiadau andwyol mwyaf cyffredin yn cynnwys: dyddiadura, twymyn, blinder, haint llwybr anadlu uchaf, difrawder a broncitis. Ni chafodd yr un o'r cleifion unrhyw ddigwyddiadau cardiofasgwlaidd anffafriol, gan gynnwys clefyd falvwlaidd y galon na gorbwysedd yr ysgyfaint.

Yn ogystal â syndrom Dravet, mae Zogenix hefyd yn datblygu Fintepla ar gyfer trin trawiadau sy'n gysylltiedig â syndrom Lennox-Gastaut (LGS). Mae syndrom Dravet ac LGS yn ddau epilepsi plentyndod prin sy'n aml yn drychinebus. Maent yn nodweddion dechrau'n gynnar, gwahanol fathau o atafaeliadau, amlder atafaelu uchel, nam difrifol ar ddeallusrwydd, ac anhawster mewn triniaeth.