Materion FDA 15 Cyffuriau Amddifad yr Wythnos

Yn ystod yr wythnos ddiwethaf, mae FDA yr UD wedi cyhoeddi 15 cymwysterau cyffuriau amddifad mewn un anadl, gan gynnwys llawer o gyffuriau ar gyfer trin canser yr afu, canser gastrig, a chanser y llwybr bustlog.

gwella canser

O'r cyffuriau 15 hyn, defnyddir 5 ar gyfer triniaeth canser, gan gyfrif am draean. Yn eu plith, y therapi celloedd TCB 002 a ddygwyd gan TC BioPharm yw'r unig gyffur ar gyfer triniaeth canser y gwaed. Dyfyniad 0010010 yw hwn; quot allogeneig 0010010 quot; 0010010 quot; parod i'w ddefnyddio 0010010 quot; therapi celloedd ar gyfer celloedd gama delta T CD3-positif estynedig. Mae wedi mynd i dreialon clinigol i drin lewcemia myeloid acíwt.

Mae'r pedwar therapi canser sy'n weddill yn trin tiwmorau solet, y mae AstraZeneca 0010010 # 39; s atalydd PD-L 1 atalydd Imfinzi (durvalumab) ac atalydd CTLA-4 tremelimumab atalydd yn gymwysterau cyffuriau amddifad ar gyfer hepatocellular carcinoma. Mae Silydi 0010010 # 39; s gwrthgyrff PD-L 1 isgroenol envafolimab yn gymwys ar gyfer cyffur amddifad sy'n targedu canser y llwybr bustlog. Mae OBI-999 o Taiwan Hao Ding Company yn gyffur gwrthgyrff yn erbyn yr antigen Globo-H, ac mae ei gymhwyster cyffuriau amddifad wedi'i dargedu at ganser gastrig.

Therapi genynnau

Rydym hefyd wedi gweld rhai therapïau genynnau, fel un gan Esteve Pharmaceuticals, sy'n ceisio defnyddio'r fector genyn AAV 9 i gyflwyno'r genyn GALNS arferol i gleifion i drin mwcopolysaccharidosis IVA; triniaeth arall gan Baxalta yw Trosglwyddwyd y genyn sy'n amgodio FIX Padua i gleifion â fector AAV 8 i drin hemoffilia math B.

Mae Gwyddorau Aruvant yn therapi sy'n defnyddio fectorau lentiviral. Mae'n cyflwyno genyn sy'n amgodio γ-globin i mewn i glaf 0010010 # 39; s ei hun CD34-positif i drin anemia cryman-gell. Daw therapi tebyg arall gan Orchard Therapeutics, sydd hefyd yn defnyddio celloedd CD34-positif. Y gwahaniaeth yw ei fod yn trosglwyddo'r genyn phox gp 91 i drin granulomatosis cronig sy'n gysylltiedig â chromosom X.

Clefydau prin eraill

Yn ogystal â chanser a chlefydau prin y gellir eu trin â therapi genynnau, mae gan glefydau prin eraill ddatblygiadau cyffuriau newydd posibl. Mae Woolsey Pharmaceuticals 0010010 # 39; fasudil yn atalydd ROCK, y disgwylir iddo drin sglerosis ochrol amyotroffig; Therapiwteg OncoArendi 0010010 # 39; Mae OATD-01 yn atalydd CHIT-1 arloesol, y disgwylir iddo gael ei ddefnyddio i drin sarcoidosis; Mae Rebasez (Luspatercept) yn asiant aeddfedu celloedd gwaed coch, a'r afiechyd a dargedir gan gymhwyster cyffuriau amddifad yw ffibrosis mêr esgyrn.

Ymhlith y cyffuriau hyn sy'n gymwys ar gyfer cyffuriau amddifad, mae yna hefyd rai cyffuriau gwrth-heintus. Yn eu plith, cafodd Danuo Medicine 0010010 # {{2}}; s TNP 2092 y cymhwyster ar gyfer haint artiffisial ar y cyd. Yn flaenorol, mae hefyd wedi'i gymhwyso gan yr FDA fel cynnyrch gwrth-heintus. Mae F 2 G 0010010 # {{2}}; s olorofim wedi ennill dau gymhwyster cyffuriau amddifad, yn y drefn honno ar gyfer heintio Lomentospora / Scedosporium ac aspergillosis ymledol.