Fda Cymeradwywyd Vimpat (Lacosamide) Ar gyfer Trin Seizures Tonic-clonic Cyffredinol Sylfaenol (PGTCS)!

Cyhoeddodd UCB yn ddiweddar fod y DU. Mae Gweinyddu Bwyd a Chyffuriau (FDA) wedi cymeradwyo'r cyffur gwrth-epileptig Vimpat (lacosamide) CV fel therapi adjuvant ar gyfer trin clonus tonic cyffredinol sylfaenol ≥4 oed Cleifion ag epilepsi (PGTCS); yn ogystal, cymeradwyodd fda hefyd chwistrelliad mewnffordd Vimpat ar gyfer trin ≥ 4 oed.

O ran y grŵp estynedig o blant, mae tabledi Vimpat a hylif geneuol wedi'u cymeradwyo fel monotherapi a therapi adjuvant ar gyfer epilepsi rhannol mewn plant ac oedolion ≥4 oed. Yn yr Unol Daleithiau, dim ond ar gyfer trin epilepsi rhannol mewn cleifion sy'n oedolion (≥17 oed) y cymeradwywyd ateb mewnwythiol Vimpat.

Erbyn hyn, gellir defnyddio pob un o'r tri pharatoadau Vimpat (gan gynnwys tabledi, hylifau geneuol, a chwistrelliadau mewnwythiynol) i drin epilepsi sy'n dechrau'n rhannol a gellir eu defnyddio i drin PGTCS mewn cleifion ≥ 4 oed. Mae'r cymeradwyaethau hyn yn helpu'r rhai ag epilepsi sydd wedi cael opsiynau triniaeth effeithiol yn y gorffennol, tra'n cryfhau arweinyddiaeth UCB wrth drawsnewid gofal epilepsi.

Yn Ewrop, nid yw Vimpat wedi'i gymeradwyo i drin cleifion â PGTCS. Fodd bynnag, ym mis Hydref eleni, cyhoeddodd Pwyllgor yr Asiantaeth Feddyginiaethau Ewropeaidd (LCA) ar gyfer Cynhyrchion Medicinal at Ddefnydd Dynol (CHMP) adolygiad cadarnhaol yn awgrymu y dylid cymeradwyo Vimpat fel therapi adjuvant ar gyfer trin plant, pobl ifanc ac oedolion ≥4 oed. , Trin epilepsi cyffredinol idiopathig (IGE). Ar hyn o bryd, mae triniaeth Vimpat o PGTCS hefyd yn cael ei hadolygu'n reoleiddiol yn Japan ac Awstralia.

Math o epilepsi sy'n digwydd drwy'r ymennydd yw PGTCS. Mae'n effeithio ar ddwy ochr yr ymennydd o'r dechrau, gan achosi stiffrwydd cyhyrau a gefeillio am sawl munud. mae gan gleifion PGTCS fwy o risg o anaf, ac mae'r rhai sy'n profi ≥3 trawiad o fewn blwyddyn yn cael cynnydd o 15 gwaith yn y risg o farwolaeth epileptig sydyn.

Mae cymeradwyaeth PGTCS wedi'i seilio'n rhannol ar ddata o dreial clinigol cam 3 a gyhoeddwyd yn ddiweddar yn y Cyfnodolyn Niwroleg, Niwrolawdriniaeth a Seiciatreg. Cynhaliwyd y treial mewn 242 o gleifion pediatreg ac epilepsi i oedolion ≥ 4 oed nad oedd eu PGTCS yn dangos digon o reolaeth o dan feddyginiaethau gwrth-epileptig cyfredol. Prif bwynt terfyn yr astudiaeth yw amser yr ail PGTCS yn ystod y cyfnod gwerthuso o 24 wythnos, hynny yw, y risg o'r ail PGTCS.

Dangosodd y canlyniadau fod yr astudiaeth wedi cyrraedd y prif bwynt terfyn: o'i gymharu â'r grŵp plasebo, gostyngodd y risg o ail PGTCS yn y grŵp triniaeth Vimpat yn sylweddol 45% (t=0. 001), ac roedd cyfran y cleifion heb PGTCS yn ystod triniaeth yn sylweddol uwch (31.3% vs. 17.2%, t=0.011). Yn yr astudiaeth hon, ni ddigwyddodd unrhyw faterion diogelwch newydd. Mae Vimpat yn cael ei oddef yn dda mewn cleifion ag epilepsi cyffredinol idiopathig (IGE) a PGTCS. Ymhlith cleifion sy'n cael eu trin â Vimpat, yr adweithiau andwyol mwyaf cyffredin (≥10%) oedd dicter (23%), bod yn gysglyd (17%), cur pen (14%) a nausea (10%), o'i gymharu â 7 yn y grŵp plasebo. %, 14%, 10% a 6%.

Epilepsi yw un o'r clefydau niwrolegol cronig mwyaf cyffredin yn y byd. Mae tua 3.4 miliwn o gleifion yn yr Unol Daleithiau, 1 miliwn yn Japan, 6 miliwn yn Ewrop, a 10 miliwn yn Tsieina. Mae tua 65 miliwn o gleifion ledled y byd, gyda nifer yr achosion o tua 1%. Gall y clefyd ddigwydd mewn ystod eang o oedrannau, o fabanod i'r henoed, ac nid yw ei achosion yn newid llawer rhwng gwahanol wledydd, lleoliadau daearyddol, rhywedd, neu rasys. Mae epilepsi yn glefyd nad yw anghenion meddygol wedi'i ddiwallu ar ei gyfer eto. Mae angen triniaeth gyffuriau hirdymor ar y rhan fwyaf o gleifion. Yn ôl adroddiadau, mae mwy na 30% o gleifion yn dal i fethu â rheoli trawiadau'n ddigonol er gwaethaf defnyddio cyffuriau gwrth-epileptig sy'n bodoli eisoes.

Rhennir ffitiau sy'n gysylltiedig ag epilepsi yn dri chategori yn seiliedig ar eu symptomau clinigol: trawiadau rhannol (weithiau'n datblygu'n atafaeliadau cyffredinol eilaidd), trawiadau cyffredinol, ac atafaeliadau di-ddosbarth. Mae atafaeliad tonic-clonic yn atafaeliad cyffredinol lle mae'r claf yn sydyn yn colli ymwybyddiaeth, gan ddangos stiffrwydd y corff ac atafaeliadau difrifol. Yn ôl adroddiadau, mae trawiadau tonic-clonic yn cyfrif am tua 60% o atafaeliadau cyffredinol.

Mae Vimpat yn fath newydd o dderbynyddion N-methyl-D-aspartate (NMDA) sy'n rhwymo'r safle. Mae'n perthyn i ddosbarth newydd o asidau amino ymarferol ac mae'n gyffur gwrth-confylol gyda mecanwaith gweithredu deuol newydd. O'i gymharu â chyffuriau gwrth-epileptig eraill, mae gan Vimpat y gweithgaredd o reoleiddio sianelau sodiwm, sydd â swyddogaethau pwysig iawn o ran rheoleiddio gweithgarwch y system nerfol a hyrwyddo dargludiad rhwng celloedd nerfol. Yn ddetholus, mae Vimpat yn gweithredu ar ddiffyg gweithredu araf sianelau sodiwm ac yn ymestyn amser diffyg gweithredu sianel sodiwm, sy'n gallu lleihau mewnlifiad sodiwm yn fwy effeithiol, lleihau'r gallu i gyfnewid niwronau, a chyflawni'r diben o drin epilepsi.

Yn Tsieina, cymeradwywyd Vimpat (lacosamide) ddechrau mis Rhagfyr 2018 fel therapi adjuvant ar gyfer epilepsi sy'n dechrau'n rhannol (gyda neu heb atafaeliadau cyffredinol eilaidd) mewn pobl ifanc ac oedolion ag epilepsi o 16 oed a thriniaeth hŷn. Amcangyfrifir bod bron i 10 miliwn o gleifion ag epilepsi yn Tsieina, a bod tua 400,000 o gleifion newydd gael diagnosis bob blwyddyn. Mae cymeradwyo Vimpat yn garreg filltir bwysig i'r rhan fwyaf o gleifion epilepsi yn Tsieina a bydd yn darparu opsiwn triniaeth newydd cyffrous i gleifion epilepsi. Mae canlyniadau arolwg cenedlaethol yn dangos bod atafaeliadau a reolir yn wael wedi arwain at gyfradd ddiweithdra o bron i 70% ymhlith cleifion epileptig Tsieineaidd. Mae hyn yn dangos bod galw amlwg am gyffuriau sy'n gallu rheoli a rheoli'r clefyd yn well mewn cleifion ag epilepsi. Fel y cyffur gwrth-epileptig newydd trydedd genhedlaeth gyntaf a gymeradwywyd yn y farchnad Tsieineaidd am fwy na degawd, mae Vimpat (lacosamide) yn dod ag opsiynau triniaeth newydd sbon i gleifion sydd ag atafaeliadau gyda'i bwyntiau gweithredu newydd ac unigryw. Mae'n dod â manteision sylweddol i gleifion nad ydynt yn gallu rheoli trawiadau'n dda o hyd.

Ar hyn o bryd, mae ffurflenni dos cynnyrch Vimpat ar y farchnad ryngwladol yn cynnwys tabledi o wahanol fanylebau, chwistrelli llafar, chwistrelli sych, a pharatoadau mewnwythisyddol. Mewn cleifion nad ydynt yn gallu cymryd gweinyddiaeth lafar dros dro, mae paratoi mewnwythinig Vimpat yn ffurflen ddogn ddewisol i helpu cleifion ag epilepsi i barhau i drin.