YR UE yn Cymeradwyo'r Ileal Pwerus Bile Acid Transporter Atal Bylvay (odevixibat)

Mae Albireo Fferyllma yn gwmni clefyd yr afu prin sy'n datblygu rheolyddion asid bilen newydd. Yn ddiweddar, cyhoeddodd y cwmni fod y Comisiwn Ewropeaidd (CE) wedi cymeradwyo Bylvay (odevixibatcapsiwlau), y cyffur cyntaf yn y byd i'w gymeradwyo ar gyfer trin pob is-deip o golestasis ymwthiol teuluol blaengar (PFIC). Mae PFIC yn glefyd prin i'r afu. Hyd yn hyn, mae gofal safonol i gleifion PFIC wedi'i gyfyngu i lawdriniaeth ymledol, gan gynnwys trawsblannu'r iau. Fel yr opsiwn triniaeth anfeddygol cyntaf ar gyfer y clefyd prin hwn, mae Bylvay yn cynrychioli trawsnewidiad llwyr o driniaeth PFIC.

Mae Bylvay yn rhwystr trafnidiaeth asid ileal cryf, nad yw'n systemig (IBATi) nad oes angen ei oeri. Fel capsiwl unwaith bob dydd, mae'n hawdd ei weinyddu ar lafar neu'n chwistrellu ar fwyd meddal ar ôl agor y capsiwl. Bydd cymeradwyo Bylvay ar gyfer marchnata yn newid y model triniaeth yn llwyr ar gyfer plant sydd â PFIC o bob is-deip (math 1, 2 a 3). Fel yr opsiwn triniaeth anfeddygol cyntaf erioed, gall y therapi hwn leihau baich PFIC ar blant a'u teuluoedd.

Ar hyn o bryd, mae Bylvay hefyd yn cael ei adolygu gan FDA yr Unol Daleithiau, a dyddiad targed y Ddeddf Ffioedd Defnyddwyr Cyffuriau Presgripsiwn (PDUFA) yw 20 Gorffennaf 2021. Os caiff ei gymeradwyo, mae Albireo yn gymwys i gael taleb adolygu â blaenoriaeth (PRV) ar gyfer clefyd pediatreg prin. Yn yr Undeb Ewropeaidd, Bylvay yw'r unig IBATi a ddyfarnwyd gan yr LCA i'w werthuso'n gyflymach. Yn flaenorol, rhoddodd LCA hefyd y dynodiad cyffuriau amddifad a'r dynodiad cyffuriau â blaenoriaeth (PRIME) ar gyfer trin PFIC. Yn ogystal â PFIC, mae Bylvay hefyd wedi cael dynodiad cyffuriau amddifad ar gyfer trin syndrom Alagille, atresia biliary, a cholangitis sylfaenol.

Dywedodd Richard Thompson, prif ymchwilydd treialon 2 gam 3 prosiect clinigol Bylvay ac athro clefyd moleciwlaidd yr iau yng Ngholeg y Brenin Llundain: "Yn 1998, darganfu ein labordy genyn sy'n achosi PFIC. Ar ôl mwy nag 20 mlynedd o ymchwil, Bylvay oedd yr un cyntaf i gael ei gymeradwyo. Therapi cyffuriau i blant â PFIC. Hyd yn hyn, mae safon y gofal ar gyfer cleifion PFIC wedi'i chyfyngu i lawdriniaeth ymledol, gan gynnwys trawsblannu'r iau. Fel yr opsiwn triniaeth nad yw'n llawfeddygol cyntaf, mae Bylvay yn cynrychioli newid sylfaenol yn y ffordd y caiff PFIC ei drin."

odevixibatstrwythur cemegol a mecanwaith gweithredu (ffynhonnell lluniau: medkoo.com)

Mae PFIC yn glefyd prin, dinistriol a dinistriol sy'n effeithio ar blant ifanc ac sy'n gallu arwain at glefyd cynyddol sy'n bygwth bywyd. Mewn llawer o achosion, gall PFIC achosi sirosis yr iau a methiant yr iau yn ystod 10 mlynedd cyntaf bywyd. Mae'r amlygiad parhaus mwyaf amlwg a thrafferthus o PFIC yn cosi dwys, sy'n aml yn arwain at ddirywiad difrifol mewn ansawdd bywyd. Cyn Bylvay, nid oedd unrhyw gyffuriau cymeradwy ar gyfer trin PFIC, dim ond opsiynau llawfeddygol gan gynnwys cau biliary (BDS) a thrawsblannu'r iau. Heb lawdriniaeth, ni fyddai'r rhan fwyaf o gleifion â PFIC yn gallu byw y tu hwnt i 30 oed. Yn ogystal, mae'r safon bresennol o ofal ar gyfer trawsblannu'r iau yn wynebu heriau gwirioneddol, gan gynnwys imiwnedd gydol oes a'r her o ddod o hyd i organau ar gyfer plant ifanc.

Mae cynhwysyn fferyllol gweithredol Bylvay ynodevixibat, sy'n rhwystr arloesol, grymus a detholus, nad yw'n systemig, ileal asid (IBAT), heb fawr o amlygiad systemig ac yn gweithredu'n lleol yn y coluddion. Ar hyn o bryd, mae'r cyffur yn cael ei ddatblygu ar gyfer trin clefydau afu/iau prin yn ystod plentyndod, gan gynnwys PFIC, atresia biliary, syndrom Alagille, ac ati; yn eu plith, PFIC yw'r arwydd targed cyntaf. Ar hyn o bryd, mae treial BOLD Cam 3 o Bylvay ar gyfer trin atresia biliary a threial PENDANT Cam 3 byd-eang ar gyfer trin syndrom Alagille ar y gweill.

Dywedodd Ron Cooper, Llywydd a Phrif Swyddog Gweithredol Albireo: "Mae cymeradwyaeth Ewropeaidd Bylvay yn nodi'r cyffur cyntaf yn y byd a gymeradwywyd ar gyfer trin clefyd yr afu/iau yn ystod plentyndod mewn sawl gwlad. Mae hefyd yn nodi datblygiad Albireo fel cwmni masnachol. Cwmni clefyd yr afu prin yn y cam trawsnewid. Rydym yn diolch i blant PFIC, teuluoedd, ymchwilwyr, eiriolwyr a gweithwyr am eu cyfraniadau a drodd obeithion i'r dewis cyntaf o gyffuriau yn hanes y gymuned PFIC. Rydym yn gobeithio y bydd Bylvay ar gael yn fuan yn yr Unol Daleithiau a gwledydd eraill yn y byd i sicrhau y gall pobl sydd â'r clefyd prin hwn gael triniaeth."

Data treial clinigol PEDFIC 1 & PEDFIC 2

Mae cymeradwyaeth yr UE i Bylvay yn seiliedig ar ddata 2 astudiaeth glinigol (PEDFIC 1, PEDFIC 2), sef y treial clinigol cam 3 byd-eang mwyaf ar gyfer PFIC a gynhaliwyd erioed.

Mae PEDFIC-1 yn astudiaeth cam 3 ar hap, dwbl-ddall, a reolir gan blacebo, ac mae'r canlyniadau'n bodloni prif bwynt gofynion rheoleiddio'r UD a'r UE: O'i gymharu â phlabo, mae Bylvay wedi gwella cosi croen yn sylweddol (p=0. 004) ac wedi lleihau adwaith Asid bilen yn sylweddol (SBA, t=0.003), wedi'i oddef yn dda, ac achosion isel iawn o symudiadau dyddiadura/coluddyn aml (9.5% yn y grŵp triniaeth a 5.0% yn y grŵp plasebo).

Mae PEDFIC-2 yn astudiaeth ymestyn Cam 3 hirdymor, label agored. Mae'r data'n ailddatgan effeithiolrwydd cryf Bylvay, sy'n dangos bod SBA, mewn cleifion sy'n cael eu trin am hyd at 48 wythnos, yn cael ei leihau'n barhaus ac yn barhaus, bod asesiad cosi wedi gwella, iau a thwf Mae'r dangosyddion swyddogaethol yn galonogol.

Yn y ddwy astudiaeth hyn, goddefwyd Bylvay yn dda, a symudiadau dyddiadura/coluddyn mynych oedd y digwyddiadau andwyol gastroberfol mwyaf cyffredin sy'n gysylltiedig â thriniaeth. Ni ddigwyddodd unrhyw ddigwyddiadau andwyol difrifol sy'n gysylltiedig â thriniaeth.

Yn gyffredinol, cadarnhaodd yr astudiaethau hyn botensial Bylvay fel y driniaeth PFIC gyntaf. Mae PFIC yn glefyd dinistriol ac ar hyn o bryd mae'n cael ei drin â llawdriniaeth gan gynnwys trawsblannu'r iau. Mae Bylvay yn gyffur triniaeth diogel ac effeithiol a fydd yn dod â newidiadau gwirioneddol i gleifion PFIC a'u teuluoedd