Eprenetapopt+azacitidine Yn Effeithiol! ---1/2

Cyhoeddodd Aprea Therapeutics yn ddiweddar ganlyniadau cadarnhaol treial clinigol cam 2 sy'n gwerthuso eprenetapopt (APR-246) ar y cyd ag azacitidine (AZA) ar gyfer syndrom myelodysplastig mwtant TP53 (MDS) a syndromau myelodysplastig acíwt. Effeithiolrwydd a diogelwch triniaeth cynnal a chadw ar ôl trawsblannu i gleifion ag AML.

mae eprenetapopt yn gyffur moleciwl bach y profwyd ei fod yn adfer y protein p53 wedi'i anffurfio a'i weithredu i gydymffurfiad a swyddogaeth p53 o fath gwyllt, ei adweithio, ac ysgogi marwolaeth celloedd wedi'i raglennu mewn celloedd canser dynol.

Ymhlith y 33 o gleifion a gofrestrwyd yn y treial, y gyfradd goroesi 1 flwyddyn ar ôl trawsblannu oedd 58%, a'r amser RFS canolrifol oedd 12.1 mis. Y gyfradd goroesi gyffredinol 1 mlynedd ar ôl trawsblannu oedd 79%, a'r amser AO canolrifol oedd 19.3 mis. Mae nifer o dreialon clinigol blaenorol i werthuso canlyniad MDS mwtant TP53 a chleifion AML ar ôl trawsblannu wedi nodi bod y gyfradd RFS 1 mlynedd ar ôl trawsblannu tua 30%, ac mae'r amser AO canolrifol tua 5-8 mis. Yn y treial hwn, goddefodd cleifion y protocol ar ôl trawsblannu prerenepopt ac azacitidine.

Cynlluniau Aprea i drafod data'r treial clinigol cam 2 hwn gyda FDA'r UNOL yn ail hanner 2021, ac mae'n disgwyl cyhoeddi'r data mewn cynadleddau gwyddonol neu feddygol yn y dyfodol. Dywedodd Asmita Mishra, ymchwilydd yng Nghanolfan Ganser H Lee Moffitt a'r Sefydliad Ymchwil yn yr Unol Daleithiau: "Mae data RFS ac OS eprenetapopt ac azacitidine ar gyfer cynnal a chadw cleifion â MDS mwtant TP53 ac AML ar ôl trawsblannu yn hynod gyffrous. Er gwaethaf trawsblannu Ar hyn o bryd, dyma'r unig driniaeth bosibl i gleifion â MDS mwtant TP53 ac AML, ond o dan y safon bresennol o driniaeth, mae'r risg o ailadrodd yn dal i fod yn uchel, ac mae'r canolrif OS ar ôl trawsblannu yn gyfyngedig iawn, dim ond 8 mis neu lai. Os caiff ei gael, gall cymeradwyo'r defnydd o eprenetapopt ac azacitidine ar gyfer therapi cynnal a chadw ar ôl trawsblannu gynrychioli paradeim triniaeth newydd a all wella canlyniad cleifion ag opsiynau triniaeth cyfyngedig yn ystyrlon."

Strwythur moleciwlaidd APR-426 (ffynhonnell y llun: selleck.cn)

Mae MDS yn tiwmor malaen o gelloedd bonyn hematopoietig. Ni all y mêr esgyrn gynhyrchu nifer digonol o gelloedd gwaed iach. Bydd tua 30-40% o gleifion ag MDS yn symud ymlaen i lewkemia myeloid acíwt (AML), a chredir bod mwtanau mewn protein llethu tiwmor p53 yn arwain yn uniongyrchol at gynnydd mewn clefydau. p53 mae mwtaniadau'n bresennol mewn hyd at 20% o gleifion MDS ac AML ac maent yn gysylltiedig â phrognosis cyffredinol gwael. Ar hyn o bryd, nid oes therapi cymeradwy yn benodol ar gyfer MDS mwtant TP53 neu gleifion AML.