Cryfder ac Ansawdd Bywyd wedi'i Wella'n Sylweddol Efgartigimod, Zai Lab Wedi'i Gyflwyno i China!

Cyhoeddodd argenx partner Zai Lab yn ddiweddar fod canlyniadau treial ADAPT Cyfnod 3 allweddol sy'n gwerthuso efgartigimod wrth drin myasthenia gravis systemig (gMG) wedi'u cyhoeddi yn The Lancet Neurology. Teitl yr erthygl yw: Diogelwch, effeithiolrwydd, a goddefgarwch efgartigimod mewn cleifion â myasthenia gravis cyffredinol (ADAPT): treial cam 3 aml-ganolfan, ar hap, wedi'i reoli gan placebo.

Mae Myasthenia gravis (MG) yn glefyd niwrogyhyrol sy'n cael ei gyfryngu gan IgG pathogenig ac sy'n effeithio'n ddifrifol ar ansawdd bywyd. Gall symptomau’r afiechyd a sgil effeithiau therapïau cyfredol achosi niwed sylweddol i fywydau cleifion. Mae canlyniadau treial ADAPT yn dangos y gall triniaeth efgartigimod wella cryfder ac ansawdd bywyd cleifion gMG yn sylweddol. Ar hyn o bryd, mae triniaeth efgartigimod' s yn cael ei adolygu gan FDA yr UD, a dyddiad targed Deddf Ffi Defnyddwyr Cyffuriau Presgripsiwn (PDUFA) yw Rhagfyr 17, 2021. Os caiff ei gymeradwyo, efgartigimod fydd y cyntaf a dim ond antagonist FcRn i dderbyn cymeradwyaeth reoliadol.

Dywedodd James F Howard Jr, prif ymchwilydd treial ADAPT ac athro niwroleg ym Mhrifysgol Gogledd Carolina yn Ysgol Feddygaeth Chapel Hill:" Gall Myasthenia gravis (MG) gael effaith ddinistriol ar fywyd a annibyniaeth cleifion, a gall effeithio ar lyncu, Y gallu i siarad, cerdded, a hyd yn oed anadlu. Yn ogystal, mae pob claf yn profi MG mewn proses wahanol, sy'n gwneud rheoli clefydau yn anrhagweladwy. Yn y treial ADAPT, gwelsom fod y rhan fwyaf o gleifion sy'n derbyn efgartigimod yn cael eu trin ag efgartigimod. Bydd gwelliannau arwyddocaol yn glinigol yn ystod y pythefnos cyntaf. Mae'r canlyniadau hyn o arwyddocâd mawr i gymuned MG. Gobeithio y bydd efgartigimod yn darparu therapi wedi'i dargedu cyntaf o'i fath i drin cleifion â'r clefyd hunanimiwn cronig hwn mewn ffordd unigol."

Cyrhaeddodd y treial ADAPT y pwynt olaf sylfaenol. Dangosodd y data, mewn cleifion â gwrthgyrff derbynnydd acetylcholine positif (AChR Ab +) gMG, yn ôl sgôr gweithgaredd myasthenia gravis o fyw bob dydd (MG-ADL), o'i gymharu â'r grŵp plasebo, roedd gan y grŵp triniaeth efgartigimod fwy o A. roedd cyfran uchel o gleifion yn ymatebwyr (67.7% o'i gymharu â 29.7%; p< 0.0001).="" diffiniwyd="" ymatebwyr="" fel="" rhai="" oedd="" â="" gwelliant="" o="" 2="" bwynt="" o="" leiaf="" yn="" y="" sgôr="" mg-adl="" am="" 4="" wythnos="" yn="" olynol="" neu'n="" hwy.="" yn="" ogystal,="" cyflawnodd="" 40%="" o="" gleifion="" yn="" y="" grŵp="" triniaeth="" efgartigimod="" fynegiant="" symptomau="" lleiaf="" posibl="" (a="" ddiffinnir="" fel="" sgôr="" mg-adl="" o="" 0="" [asymptomatig]="" neu="" 1),="" tra="" mai="" dim="" ond="" 11.1%="" oedd="" cyfran="" y="" cleifion="" yn="" y="" grŵp="" plasebo="" a="" gyflawnodd="" y="" nod="" hwn.="" ymhlith="" yr="" ymatebwyr="" achr-ab="" +,="" cafodd="" 84.1%="" o="" gleifion="" welliant="" clinigol="" sylweddol="" yn="" sgorau="" mg-adl="" o="" fewn="" pythefnos="" cyntaf="" y="" driniaeth.="" yn="" yr="" astudiaeth="" hon,="" roedd="" diogelwch="" efgartigimod="" yn="" debyg="" i="">

Ar ôl cwblhau'r treial ADAPT, aeth 90% o gleifion i dreial ADAPT plus, astudiaeth estyniad label agored a barhaodd 3 blynedd i werthuso diogelwch a goddefgarwch tymor hir efgartigmod. Yn ADAPT ac ADAPT a mwy, cafodd o leiaf 118 o gleifion driniaeth efgartigmod am 12 mis neu fwy.

mecanwaith gweithredu efgartigimod

Mae Efgartigimod yn ddarn o wrthgorff sy'n cael ei ddatblygu, wedi'i gynllunio i leihau gwrthgyrff imiwnoglobwlin G (IgG) pathogenig a rhwystro cylchrediad IgG. Gall Efgartigimod rwymo i FcRn, a fynegir yn eang ledled y corff ac sy'n chwarae rhan ganolog wrth atal dirywiad gwrthgyrff IgG. Gall blocio FcRn leihau lefel mynegiant gwrthgyrff IgG, a gall drin afiechydon hunanimiwn y gwyddys eu bod yn cael eu gyrru gan wrthgyrff IgG pathogenig, gan gynnwys: myasthenia gravis (MG), clefyd cronig sy'n achosi gwendid cyhyrau; pemphigus vulgaris (PV), clefyd croen cronig a nodweddir gan bothellu difrifol ar y croen; thrombocytopenia imiwn (ITP), clefyd cronig a amlygir gan ecchymosis a gwaedu; polyneuropathi llidiol cronig demyelinating (CIDP)), clefyd lle mae niwed i'r system nerfol yn achosi anhwylderau symud.

Ar Ionawr 6, 2021, cyhoeddodd Zai Lab ac argenx fod y ddwy ochr wedi dod i gydweithrediad awdurdodedig unigryw. Bydd Zai Lab yn gyfrifol am hyrwyddo datblygiad a masnacheiddio efgartigimod yn rhanbarth Greater China (gan gynnwys Mainland China, Hong Kong, Taiwan a Macau).

Dywedodd Dr. Ren Hairui, prif swyddog meddygol ym maes autoimmunity a gwrth-heintio Zai Lab: Ar hyn o bryd mae tua 200,000 o gleifion â myasthenia gravis yn Tsieina. Mae'r opsiynau triniaeth presennol yn gyfyngedig iawn ac mae anghenion clinigol enfawr heb eu diwallu. Yn seiliedig ar y data presennol o efgartigimod, disgwylir i'r cynnyrch hwn newid statws cyfredol triniaeth myasthenia gravis systemig a chlefydau hunanimiwn difrifol eraill ar ôl ei gymeradwyo.

Yn ôl telerau'r cytundeb, bydd Zai Lab yn sicrhau'r hawl unigryw i ddatblygu a masnacheiddio efgartigimod yn China Fwyaf. Bydd Zai Lab yn gyfrifol am ymchwil glinigol cofrestru byd-eang a datblygu efgartigimod ar gyfer sawl arwydd yn Tsieina. Yn ogystal, bydd Zai Lab hefyd yn gyfrifol am gychwyn astudiaethau cadarnhau cam 2 ar gyfer nifer o arwyddion newydd yn China Fwyaf i gyflymu datblygiad mwy o arwyddion hunanimiwn ar gyfer efgartigimod ar raddfa fyd-eang.