Mae'r cyffur gwrth-ganser a dargedwyd gan Bayer, Vitrakvi, wedi gwneud cais am gael ei restru yn Siapan

Cyhoeddodd Bayer yn ddiweddar ei fod wedi cyflwyno cais marchnata cyffuriau (NDA) newydd ar gyfer ei gyffur ' Precision oncoleg ' Vitrakvi (larotrectinib) i'r weinyddiaeth iechyd, Llafur a lles (MHLW). Vitrakvi yn atalydd TRK llafar yn benodol a gynlluniwyd ar gyfer trin plant ac oedolion gyda tiwmorau solet uwch neu metastatig lle mae tiwmorau yn cynnwys ymasio genynnau niwrotroffig kinase (NTRK). Ar hyn o bryd, mae Vitrakvi wedi ei gymeradwyo mewn llawer o wledydd a rhanbarthau ledled y byd, gan gynnwys yr Unol Daleithiau, Brasil, Canada, a gwledydd yr UE. Mae ceisiadau mewn rhanbarthau eraill ar y gweill neu ar y gweill.

Scott Z. Dywedodd Fields, MD, Uwch Is-Lywydd a phennaeth datblygu oncoleg yn Bayer Pharmaceuticals: "gyda'r cyflwyniad hwn, rydym yn darparu cleifion o Siapan a meddygon sydd â lefel uchel o ddetholusrwydd wedi'u cynllunio'n benodol ar gyfer therapi canser Fusion i oedolion a pediatreg Mae un cam yn nes ac mae ganddo'r potensial i wella canlyniad y driniaeth yn sylweddol waeth pa fath o diwmor neu oedran y claf Yn flaenorol, roedd cyffuriau Gwrthglocwedd yn cael eu defnyddio'n bennaf ar gyfer canser mewn rhan benodol o'r corff, a vitrakvi ei ddatblygu'n benodol i drin cleifion â chanser ymasiadol trk, ni waeth ble mae'r tiwmor yn tarddu yn y corff. Mae vitrakvi yn gynnydd pwysig yn erbyn y canser prin hwn oherwydd bydd yn disodli triniaethau drud nad ydynt wedi'u targedu'n benodol at y math hwn o ganser ac nad ydynt wedi profi'n effeithiol a diogel yn y grŵp hwn o gleifion. "

Yn Siapan, mae cyflwyno Vitrakvi NDA yn seiliedig ar ddata cyfanredol o gyfanswm o 102 o gleifion yn y cam I treial ar gyfer oedolion sy'n gleifion, y treial cam II LYWIO ar gyfer cleifion oedolion a phobl ifanc, a'r treial maes I/II SCOUT ar gyfer cleifion pediatrig. Yn y treialon hyn, ymchwiliwyd vitrakvi i drin mwy nag 20 o diwmorau solet gyda gwahanol histolegau, gan gynnwys canser yr ysgyfaint, canser y thyroid, melanoma, tiwmorau stromatig gastroberfeddol, canser y colon, cholangiocaroma, Sarcoma meinwe meddal, adenocarsinoma boer a babanod fibrosarcoma, ac ati.

O'r 102 o gleifion, roedd 93 yn dod o'r prif grŵp dadansoddi, ac roedd 9 yn gleifion â tiwmorau prif system nerfol canolog (NGA). Dangosodd y canlyniadau fod triniaeth Vitrakvi yn dangos cyfradd peidio uchel, gollyngiad parhaol a chyflym. Y data penodol yw: Mae'r prif set o ddadansoddiadau yn dangos mai cyfanswm cyfradd ymateb (ORR) yw 72% (95% CI: 62, 81), y mae'r gyfradd ymateb gyflawn (CR) yn 16% a'r gyfradd ymateb rhannol (PR) yn 55%. Mewn dadansoddiad ychwanegol arall, gan gynnwys cleifion â nyrs glinigol arbenigol, roedd ORR yn 67% (95% CI: 57, 76), o'r hyn yr oedd CR yn 15% a PR yn 51%.

Ar adeg y prif ddadansoddiad, yr amser canolrif i'r ymateb cyntaf i gleifion a oedd yn derbyn Viktarvy oedd 1.81 mis. Ar adeg y dadansoddiad, nid oedd hyd canolrif y gollyngiad wedi ei gyrraedd (ystod: 1.6 + i 38.7 + mis), ac roedd gan 75% o'r cleifion hyd yn y cyfnod o beidio â thalu am 12 mis. O'r cleifion a gafodd driniaeth, roedd 88% (95% CI: 81, 95) yn dal yn fyw un flwyddyn ar ôl dechrau triniaeth. Ar adeg y dadansoddiad, nid yw'r goroesiad (PFS) cynnydd canolrifol wedi'i gyrraedd. Gwerthuswyd diogelwch 125 o gleifion ag ymasiad genynnau NTRK. Digwyddiadau mwyaf anffafriol (AEs) oedd gradd 1 neu radd 2. Dim ond 3% o gleifion oedd wedi gorfod stopio triniaeth yn barhaol oherwydd AEs a ddigwyddodd yn ystod y driniaeth. Pedwar ar bymtheg (15%) Nododd y cleifion ostyngiad o ran dognau, ac o'r rhain roedd 10 (8%) o ganlyniad i ddigwyddiadau anffafriol. Digwyddodd y rhan fwyaf o ddigwyddiadau anffafriol a arweiniodd at leihad mewn dogn yn ystod tri mis cyntaf y driniaeth.

Viktarvy driniaeth ar gyfer oedolion sy'n gyrru TRK a phlant gyda chanser Mae gwelliannau clinigol sylweddol yn ansawdd bywyd cleifion (QoL). Yn y ddau fyd-eang, cofnodwyd bod 60% o gleifion sy'n oedolion wedi gwella yn yr EORTC QLQ-C30 sgôr iechyd byd-eang. Ar gyfer cleifion pediatrig, dywedodd 76% o gleifion fod y sgôr pedsql cyffredinol wedi gwella.

Mae canser y TRK Fusion yn gyffredinol brin, gall effeithio ar blant ac oedolion, ac mae'n digwydd ar amleddau gwahanol mewn gwahanol fathau o diwmor. Pan fydd genyn NTRK yn cael ei bylu gyda genyn digyfeiliant arall i gynhyrchu protein TRK wedi'i newid, fe fydd canser y TRK Fusion yn digwydd. Mae'r protein sydd wedi'i newid, neu brotein ffit TRK, yn dod yn gyfansoddiadol weithredol neu wedi'i orfynegi, gan ysgogi'r actifadu ar raeadrau signal rhwng celloedd. Mae'r proteinau ymasiad trk hyn, fel gyrwyr oncogenes, yn gallu hybu lledaeniad tiwmor a thwf ni waeth ble y tarddodd y tiwmor.

Vitrakvi yn atalydd TRK arloesol ar lafar. Mae ei gynhwysyn fferyllol gweithredol, larotrectinib, yn un ataliol, llafar, a dethol tropomyosin derbynnydd kinase (TRKs) a gynlluniwyd i dargedu TRK yn uniongyrchol (gan gynnwys TRKB, TRKB, a TRKC), cau'r llwybr signal sy'n arwain at twf tiwmor Fusion. Gall tiwmorau sy'n cael eu gyrru gan TRK ddigwydd mewn gwahanol rannau o'r corff, ac fel arfer ni all cynlluniau triniaeth confensiynol (fel llawdriniaeth, cemotherapi, radiotherapi, ac ati) sicrhau canlyniadau triniaeth boddhaol.

Vitrakvi yn ddull histoleg-annibynnol triniaeth, a ddatblygwyd yn arbennig i drin tiwmorau sy'n cario genyn ntrk, waeth ble mae'r tiwmor tarddu yn y corff. Mewn plant ac oedolion gyda tiwmorau ymasio trk, mae gan vitrakvi effeithiolrwydd cryf, gan gynnwys ar gyfer tiwmorau'r brif system nerfol canolog (CNS) a metastasau'r ymennydd, yn darparu cyfraddau talu uchel ac aildeithiau gwydn, waeth beth fo oedran y claf a histoleg tiwmor.

Ar ddiwedd Tachwedd 2018, cafodd vitrakvi swp cyntaf y byd yn yr Unol Daleithiau, gan ddod yr atalydd trk llafar cyntaf a gymeradwywyd mewn hanes a'r cyffur "rhywogaethau canser diderfyn, sbectrwm eang" a dargedwyd yn gyntaf nad yw'n gysylltiedig â math tiwmor. Ar hyn o bryd, mae Vitrakvi wedi cael ei gymeradwyo mewn llawer o wledydd a rhanbarthau ledled y byd, gan gynnwys yr Undeb Ewropeaidd.