Mae Alnylam a PeptiDream Wedi Cyrraedd Cydweithrediad Strategol: Datblygu Cydweddiadau Peptid-siRNA I Gyflwyno Therapi SiRNA i Feinweoedd Eithriadol!

Yn ddiweddar, cyhoeddodd cwmni therapi RNAi sy'n arwain y diwydiant, Alnylam, a'r cwmni darganfod cyffuriau peptid sy'n arwain y diwydiant, PeptiDream, gytundeb trwyddedu a chydweithredu i ddarganfod a datblygu cyffuriau cyfun peptid-siRNA, gan greu cyfleoedd lluosog i ddarparu therapi RNAi i feinweoedd allhepatig. Trwy'r cydweithrediad hwn, bydd y ddau gwmni yn cydweithredu wrth ddewis ac optimeiddio peptidau i gyflenwi moleciwlau RNA (siRNA) bach sy'n ymyrryd i sawl math o gelloedd a meinweoedd trwy ryngweithio penodol â derbynyddion a fynegir ar gelloedd targed.

Ni ddatgelodd y ddwy ochr yr union glefyd i'w astudio, a'r pwrpas yw darparu triniaeth RNAi ar gyfer meinweoedd heblaw'r afu. Mae gan Alnylam 4 maes therapiwtig strategol: meddygaeth enetig, afiechydon cardiometabolig, afiechydon heintus a chlefyd y system nerfol ganolog / llygaid.

Yn ôl telerau'r gynghrair, bydd Alnylam yn dewis set o dderbynyddion ar gyfer platfform darganfod peptid PeptiDream' s. Bydd PeptiDream yn dewis, optimeiddio a syntheseiddio peptidau ar gyfer pob derbynnydd. Yna bydd Alnylam yn cynhyrchu cyfamodau peptid-siRNA ac yn cynnal astudiaethau in vitro ac in vivo i gefnogi'r dewis peptid terfynol. Mae gan y cydweithrediad hwn y potensial i gynhyrchu sawl cyfle therapiwtig trwy dargedu trawsgrifiadau mRNA sy'n achosi afiechyd mewn sawl math o feinwe.

Yn ôl telerau'r cytundeb, bydd PeptiDream yn derbyn blaendal heb ei ddatgelu gan Alnylam a chronfeydd ymchwil a datblygu yn ystod y cyfnod cydweithredu ymchwil. Mae PeptiDream hefyd yn gymwys i dderbyn taliadau carreg filltir yn seiliedig ar gyflawni cerrig milltir datblygu, rheoleiddio a masnachol penodol, gyda chyfanswm posibl o hyd at $ 2.2 biliwn. Yn ogystal, mae PeptiDream hefyd yn gymwys i dderbyn breindaliadau digid isel i ganol un digid am unrhyw werthiant o unrhyw gynhyrchion Alnylam sy'n deillio o unrhyw gydweithrediad.

Dywedodd Kevin Fitzgerald, Prif Swyddog Gwyddonol Alnylam:" Rydym wedi datrys y broblem o ddarparu therapi RNAi wedi'i dargedu i'r afu, ac wedi gwneud cynnydd preclinical sylweddol wrth gyflenwi i'r system nerfol ganolog, y llygaid a'r ysgyfaint. Nawr rydym yn Cynyddu ein cyfres technoleg cyflenwi. Mae gan y technolegau hyn y potensial i gyflenwi siRNA yn effeithlon i ystod ehangach o fathau o feinweoedd trwy'r corff dynol. Rydym yn falch iawn o ddod i'r cytundeb ymchwil cydweithredol hwn gyda PeptiDream, sef darganfod ac optimeiddio peptidau sy'n targedu derbynyddion lluosog. Arweinydd diwydiant yn y corff. Trwy'r cydweithrediad hwn, rydym yn gobeithio nodi parau ligand-derbynnydd pwerus a ddarperir gan feinweoedd allhepatig, yn debyg i'r pâr GalNAc-ASGPR a arloeswyd gennym ar gyfer danfon afu yn effeithiol."

Dywedodd Dr. Patrick C. Reid, Llywydd a Chyfarwyddwr Cynrychioliadol PeptiDream: “Mae'r cytundeb hwn yn ehangu ein strategaeth ymhellach o ddefnyddio peptidau i gyflenwi llwythi tâl therapiwtig amrywiol i gelloedd / meinweoedd heintiedig mewn modd wedi'i dargedu (fel y mae cyffuriau peptid-cyffuriau yn cyd-daro). Gobeithiwn y bydd y bartneriaeth hon yn helpu i greu conjugates peptid-siRNA arloesol mewn amrywiaeth o afiechydon ac yn agor llawer o gyfleoedd therapiwtig newydd."

Mae PeptiDream yn gwmni biofaethygol sydd wedi'i leoli yn Japan, a sefydlwyd yn 2006, ac mae ganddo System Llwyfan Darganfod Peptid perchnogol (PDPS), sy'n blatfform darganfod amrywiol iawn arloesol sy'n gallu cynhyrchu'n amrywiol iawn (triliwn) Mae'r llyfrgell peptid ansafonol yn effeithlon a ddefnyddir i nodi peptidau taro uchel-nerthol a dethol, ac yna gellir datblygu'r peptidau taro hyn yn seiliedig ar peptidau, moleciwlau bach, neu therapïau conjugate peptid-cyffuriau (PDC).

Gyda'i blatfform PDPS perchnogol, mae PeptiDream wedi dod i gytundebau cydweithredu a thrwyddedu strategol gyda llawer o gwmnïau fferyllol. Ar Orffennaf 27 eleni, cyhoeddodd Takeda Pharmaceuticals ehangu cydweithrediad ymchwil a chytundeb trwydded unigryw gyda PeptiDream i greu cyfamodau cyffuriau peptid (PDC) ar gyfer targedau lluosog y system nerfol ganolog (CNS). Mae'r targedau hyn mewn nerfau cronig. Chwarae rhan bwysig mewn afiechydon dirywiol. Mae PeptiDream yn gymwys ar gyfer oddeutu US $ 3.5 biliwn mewn taliadau, gan gynnwys taliadau ymlaen llaw a thaliadau carreg filltir preclinical, clinigol, marchnata a gwerthu posibl, yn ogystal â breindaliadau. I ddechrau, daeth Takeda a PeptiDream i gytundeb ymchwil gydweithredol a thrwydded unigryw ym mis Rhagfyr 2020 i greu PDC ar gyfer clefydau niwrogyhyrol.

Ym mis Tachwedd 2017, llofnododd PeptiDream a Bayer gytundeb cydweithredu carreg filltir $ 1.1 biliwn i ddatblygu therapïau peptid ar gyfer afiechydon lluosog. Ym mis Ebrill 2017, PeptiDream a Johnson& Cyrhaeddodd Janssen Pharmaceuticals Johnson gytundeb cydweithredu US $ 1.15 biliwn i ddefnyddio technoleg platfform PDPS i nodi peptidau macrocyclaidd / peptidau cyfyngedig yn erbyn targedau clefyd metabolaidd a chlefyd cardiofasgwlaidd a ddewiswyd gan Janssen. Mae peptidau taro wedi'u optimeiddio fel peptidau therapiwtig neu gynhyrchion moleciwl bach.