Cais Xarelto (rivaroxaban) a gyflwynwyd yn yr Unol Daleithiau: ar gyfer cleifion pediatreg

Cyhoeddodd Bayer yn ddiweddar fod ei bartner datblygu Johnson &Johnson (JNJ) Janssen Research and Development Company wedi cyflwyno Cais am Gyffuriau Newydd (NDA) i'r U. S. Gweinyddu Bwyd a Chyffuriau (FDA) i gymryd lle'r gwrthgeulydd llafar Xarelto (rivaroxaban, Liberty). Defnyddir Vaxaban i drin cleifion pediatreg.

Mae Xarelto yn rhwystr Xa ffactor llafar. Mae'r NDA yn ceisio cymeradwyo Xarelto ar gyfer 2 arwydd pediatreg, gan gynnwys llunio ataliad llafar newydd sy'n briodol i oedran: (1) Wedi'i ddefnyddio o enedigaeth i gleifion Pediatreg o dan 18 oed, ar ôl o leiaf 5 diwrnod o wrthgeulyddiaeth gychwynnol, defnyddio Xarelto i drin thromboemboliaeth gwythiennol (VTE) a lleihau'r risg o VTE rheolaidd. (2) Defnyddir Xarelto ar gyfer thromboproffylacsis ar gyfer cleifion pediatreg sydd â chlefyd cynhenid y galon sy'n ≥2 oed ac sydd wedi cael llawdriniaeth Fontan.

Os caiff ei gymeradwyo, Xarelto fydd yr unig ffactor llafar Xa ar gyfer cleifion pediatreg yn yr Unol Daleithiau. Ar gyfer y ddau arwydd posibl hyn, mae'r dos o Xarelto yn dibynnu ar bwysau'r corff, a gall cleifion gymryd ataliadau llafar neu dabledi.

Mae'r canllawiau presennol yn gyfyngedig ac yn argymell therapi gwrthgeulydd safonol ar gyfer cleifion pediatreg sydd â thrombosis neu risg o thrombosis yn digwydd eto, sy'n gofyn am chwistrelliadau, cyfyngiadau dietegol, a monitro labordy rheolaidd. Ar hyn o bryd, nid oes therapi gwrthgeulydd a gymeradwywyd gan FDA ar gyfer cleifion pediatreg sydd â chlefyd cynhenid y galon sydd wedi cael llawdriniaeth Fontan.

Yn gynharach eleni, cymeradwywyd Xarelto yng Nghanada, yr Undeb Ewropeaidd (gan gynnwys y Deyrnas Unedig), Japan, a'r Swistir: ar gyfer cleifion pediatreg 18 oed a hŷn ar ôl derbyn o leiaf 5 diwrnod o therapi gwrth-geulo cychwynnol, gellir defnyddio Xarelto i drin VTE ac Atal VTE rhag digwydd eto. Hefyd, mae Bayer yn bwriadu cyflwyno cais am arwyddion pediatreg o Xarelto ar gyfer atal thrombosis ar ôl llawdriniaeth Fontan yn yr Undeb Ewropeaidd.

Dr. Dywedodd Christian Rommel, pennaeth ymchwil a datblygu yn Bayer Fferyllfeydd ac aelod o'r pwyllgor gweithredol: "Mae cyflwyno'r cais hwn yn yr Unol Daleithiau yn gam pwysig i helpu i ddatrys baich thromboemboliaeth gwythiennol a bydd yn rhoi opsiynau darparu cyffuriau sy'n seiliedig ar bwysau i feddygon mewn cleifion pediatreg. Llafar Xarelto Bydd yr ataliad yn osgoi trin ffurflenni dos oedolion ac yn lleihau'n sylweddol nifer y pigiadau sydd eu hangen ar gyfer therapi gwrth-geulo a samplu gwaed."

Mae'r cais hwn yn seiliedig ar dystiolaeth o astudiaethau digonol a reolir yn dda o Xarelto mewn cleifion sy'n oedolion, yn ogystal â data o ddau dreial clinigol cam 3 o Xarelto mewn cleifion pediatreg: (1) EINSTEIN-Jr, a gafodd ddiagnosis o'r blaen fel VTE Datblygwyd mewn cleifion pediatreg; (2) UNIVERSE, a ddefnyddiwyd mewn cleifion pediatreg sydd mewn perygl o VTE ar ôl llawdriniaeth Fontan ddiweddar. Mae'n werth sôn mai EINSTEIN-Jr yw'r treial clinigol mwyaf a gwblhawyd hyd yma i werthuso triniaeth cleifion pediatreg gyda VTE, ac UNIVERSE yw'r treial clinigol cyntaf i brofi NOAC i atal thromboemboliaeth ar ôl Fontan mewn plant â chlefyd cynhenid y galon.

Mae VTE yn effeithio ar bobl o bob oed. Mae'r driniaeth bresennol o VTE mewn plant fel arfer yn dibynnu ar wrthgeulyddion mewnwythiennol ac mae angen monitro labordy ac addasu dos. Ar hyn o bryd, mae rhaglenni triniaeth gwrth-geulo plant yn seiliedig yn bennaf ar allosod data arsylwi a data oedolion.

Rivaroxabanyw'r gwrthgeulydd llafar newydd nad yw'n fitamin K (NOAC) yn y byd, ac mae'n cael ei farchnata o dan yr enw masnach Xarelto. Hyd yn hyn, mae Xarelto wedi'i gymeradwyo ar gyfer 9 arwydd therapiwtig, ac mae'r arwyddion yn wahanol mewn gwahanol wledydd. O'i gymharu â NOACs eraill, gall Xarelto ddarparu amddiffyniad i gleifion â thromboemboliaeth gwythiennol helaeth (VTE) a thromboemboliaeth rhydweli (TAW): (1) Ar gyfer ffibriliad atrïaidd nad yw'n falvwlaidd (AF) gydag un neu fwy o ffactorau risg Cleifion sy'n oedolion i atal strôc ac ymgorfforiad systemig; (2) Trin ymgorfforiad o'r ysgyfaint (AG); (3) Trin thrombosis gwythiennau dwfn i oedolion (DVT); (4) Atal DVT oedolion ac Addysg Gorfforol rhag digwydd eto; (5) Derbyn Atal thromboemboliaeth gwythiennol (VTE) mewn cleifion sy'n oedolion sy'n cael eu disodli gan glun dewisol; (6) atal thromboemboliaeth gwythiennol (VTE) mewn cleifion sy'n oedolion sy'n cael eu disodli gan ben-glin dewisol; (7) yn achos syndrom coronaidd acíwt Mewn cleifion sy'n oedolion sydd â biofarwyr cardiaidd uwch ar ôl symptom, defnyddio gydag aspirin yn unig neu aspirin + clopidogrel/ticlopidine i atal digwyddiadau thrombotig atherosglerotig; (8) ar gyfer risg isgemig uchel Cleifion sy'n oedolion â chlefyd y rhydweli coronaidd cronig (CAD) neu glefyd rhydweli ymylol symptomatig (PAD) i atal digwyddiadau thrombotig atherosglerotig; (9) ar gyfer plant a phobl ifanc o dan 18 oed o leiaf 5 diwrnod o'r parenteral cychwynnol Ar ôl therapi gwrthgeulydd, trin thromboemboliaeth gwythiennol (VTE) ac atal VTE rhag digwydd eto.

Efallai y bydd gwahaniaethau yn yr arwyddion a gymeradwywyd gan wledydd, ond o safbwynt pob arwydd, mae rivaroxaban wedi'i gymeradwyo mewn mwy na 130 o wledydd. Ers ei lansio yn 2008, mae dros 86 miliwn o gleifion wedi cael triniaeth ledled y byd.

Rivaroxabanei ddarganfod gan Bayer ac mae'n cael ei ddatblygu ar y cyd ar hyn o bryd gyda Janssen R&D. Xarelto® wedi'i restru y tu allan i'r Unol Daleithiau gan Bayer, ac mae wedi'i restru yn yr Unol Daleithiau gan Janssen Fferyllfeydd. Yn 2020, mae gwerthiant byd-eang Xarelto mor uchel â 7.5 biliwn o ddoleri U.S.