Mae VISEN Pharmaceuticals yn Cyhoeddi Cymeradwyaeth i'w Gymhwysiad Treial Clinigol Tsieina Cyfnod II Peptid Natriuretig Math C TransCon.

Cyhoeddodd Ionawr 7, 2021, Shanghai, China / VISEN Pharmaceuticals, sy’n canolbwyntio ar drin afiechydon sy’n gysylltiedig ag endocrin, heddiw ei fod wedi cyflwyno TransCon CNP (math C TransCon) i’w chwistrellu i Weinyddiaeth Cynhyrchion Meddygol Cenedlaethol (NMPA) Tsieina . Mae peptid natriwretig) ar gyfer cais treial clinigol cyffuriau Cam II newydd ar gyfer cleifion achondroplasia (ACH) wedi'i gymeradwyo. Cyn bo hir, bydd treial clinigol ACcomplisH China yn cael ei lansio yn Tsieina, a bydd yn cyflawni partneriaeth ag ACcomplisH (math C TransCon sy'n cael ei ddatblygu gan Ascendis Pharma). (Mae treialon clinigol byd-eang Cam II o beptidau natriwretig) wedi'u cydamseru yn fyd-eang. Mae TransCon CNP yn darparu CNP gweithredol yn barhaus i atal llwybr signalau derbynnydd ffactor twf 3 (FGFR3) ffactor twf ffibroblast. Fe'i gweinyddir unwaith yr wythnos ac mae'n cael ei ryddhau'n araf. Fe'i cynlluniwyd i helpu plant ag ACH i ailadeiladu cydbwysedd twf esgyrn, wrth wella ac atal Cymhlethdodau ACH. Mae TransCon CNP wedi sicrhau dynodiad cyffuriau amddifad gan Weinyddiaeth Bwyd a Chyffuriau'r UD a'r Comisiwn Ewropeaidd.

Mae cleifion ag achondroplasia yn wynebu cyfyng-gyngor lluosog ac mae angen eu datrys

Chondroplasia yw'r statws byr anghymesur mwyaf cyffredin. Mae'n cael ei achosi gan dreiglad actifadu dominyddol awtosomaidd yn y genyn derbynnydd ffactor twf ffibroblastlast 3 (FGFR3), sy'n arwain at effeithiau llwybrau signalau FGFR3 a CNP. Mae anghydbwysedd yn glefyd genetig dominyddol awtosomaidd. Mae gan oddeutu 80% o gleifion rieni arferol, ac mae'r clefyd yn cael ei achosi gan dreiglad genyn pathogenig yn y newydd-anedig [1]. Yn ôl y data sy'n hysbys ar hyn o bryd, mae nifer yr achosion o ACH mewn genedigaethau byw yn 1: 25,000 [2], gan effeithio ar oddeutu 250,000 o bobl ledled y byd [3]. Fel rheol mae gan gleifion aelodau byr, pennau mawr, a nodweddion wyneb nodweddiadol gyda thalcen amlwg a thynnu canol eu hwyneb. Mae hypotonia yn ystod babandod yn amlygiad nodweddiadol. Erbyn oedolaeth, dim ond tua 1.3 metr yw'r uchder [4]. Yn ogystal, gall ACH hefyd achosi amrywiaeth o gymhlethdodau difrifol, gan gynnwys lleihau magnwm foramen, apnoea cwsg, a heintiau cronig ar y glust, sy'n cynyddu'r risg o farwolaeth ac ansawdd bywyd gwael.

I'r rhan fwyaf o gleifion ACH, gellir gwneud diagnosis trwy ganfyddiadau clinigol a delweddu penodol. I rai cleifion â diagnosis aneglur neu amlygiadau annodweddiadol, gellir cadarnhau'r diagnosis trwy ganfod treigladau genynnau heterosygaidd FGFR3. O ran triniaeth, ar hyn o bryd nid oes unrhyw gyffuriau effeithiol iawn wedi'u cymeradwyo ar gyfer trin ACH2 yn y farchnad fyd-eang. Oherwydd diffyg dulliau triniaeth sylfaenol, er mwyn atal a rheoli amrywiaeth o gymariaethau, efallai y bydd yn rhaid i gleifion ysgwyddo costau meddygol uchel, sy'n dod â baich trwm i unigolion, teuluoedd a'r system nawdd cymdeithasol. Oherwydd bod cleifion yn cael anhawster i fyw ar eu pennau eu hunain, anawsterau addysg a chyflogaeth, incwm isel a ffactorau eraill, mae'n anodd iddynt integreiddio i'r gymdeithas, sy'n cynyddu'r baich byw ymhellach, sydd yn ei dro yn arwain at ddiffyg llafur teulu a y cynnydd mewn gwariant nawdd cymdeithasol. Felly, mae angen cyflymu ymchwil a datblygu cyffuriau newydd ar gyfer achos y clefyd er mwyn lleihau'r baich ar gleifion, teuluoedd a chymdeithas.

Mae ymchwil glinigol Cam II TransCon CNP wedi'i gydamseru yn fyd-eang, gan gyflymu'r broses ddatblygu

Yn ôl data preclinical a chlinigol, gall llwybr CNP hyrwyddo twf. Gall mwy o CNP wneud iawn am effeithiau treigladau FGFR3, a thrwy hynny hyrwyddo twf esgyrn. Fodd bynnag, mae hanner oes CNP naturiol mewn bodau dynol yn fyr, dim ond 2-3 munud [5], sy'n gofyn am drwyth mewnwythiennol parhaus, sy'n ei gwneud hi'n anodd gwneud cais yn glinigol.

Ar hyn o bryd, TransCon CNP yw’r unig CNP hir-weithredol yn y byd sydd yn y cam clinigol neu fasnacheiddio gan ddefnyddio technoleg patent “Transient Conjugation”, a gall ei hanner oes gyrraedd 120 awr [6]. Mae canlyniadau arbrawf anifeiliaid yn dangos y gall TransCon CNP wella tyfiant esgyrn llygod model achondroplasia ac atal cau cynamserol y cartilag magnum foramen [7]. Profodd data astudiaeth glinigol fyd-eang Cam I a gynhaliwyd gan Ascendis Pharma y ffarmacocineteg a diogelwch cardiofasgwlaidd mewn treialon preclinical, ac fe’i goddefwyd yn dda. Ni adroddwyd am unrhyw ddigwyddiadau niweidiol difrifol nac ymddangosiad gwrthgyrff gwrth-CNP [8].

GG quot; Mae ein hastudiaeth ACcomplisH China a gymeradwywyd yn Tsieina y tro hwn yn rhan bwysig o'r cynllun datblygu clinigol byd-eang. Ar ôl dangos yn llawn a chyfleu ei resymoldeb a'i ddiogelwch dro ar ôl tro, rydym wedi sicrhau cymeradwyaeth treial clinigol cyffuriau newydd. Bydd hyn yn rhan bwysig o ddatblygiad cartilag. Gwerthuso diogelwch ac effeithiolrwydd gweinyddiaeth isgroenol TransCon CNP unwaith yr wythnos mewn cleifion ag anghyflawnrwydd, treial clinigol cam II aml-ganolfan, ar hap, dan reolaeth. Quot GG; Dywedodd Dr. Jun Yang, Prif Swyddog Meddygol VISEN Pharmaceuticals:" Prif bwrpas yr ymchwil yw gwerthuso'r driniaeth. Diogelwch a'i effaith ar y gyfradd twf flynyddol 12 mis. Byddwn yn cyflymu cynnydd ymchwil a datblygu byd-eang wrth sicrhau diogelwch cleifion ac ansawdd treialon. Quot GG;

Mae VISEN Pharmaceuticals wedi ymrwymo i quot GG; quot&cyntaf y claf; ac yn hyrwyddo'r broses R& D fyd-eang gyda data clinigol Tsieineaidd

Yn ystod y blynyddoedd diwethaf, mae fy ngwlad wedi rhoi pwys mawr ar reoli clefydau prin ac wedi mabwysiadu cyfres o fesurau i hyrwyddo datblygiad atal a thrin afiechydon prin. Mae Erthygl 60 o Bennod V o'r Gyfraith Hylendid Meddygol Sylfaenol a Hybu Iechyd a gyhoeddwyd yn 2020 yn nodi'n glir y bydd y wlad yn sefydlu ac yn gwella system adolygu a chymeradwyo cyffuriau sy'n canolbwyntio ar alw, ac yn cefnogi cyffuriau sydd eu hangen ar frys mewn ymarfer clinigol ac atal a thrin. o glefydau prin a chlefydau mawr. Mae ymchwilio a chynhyrchu meddyginiaethau ar gyfer afiechydon a chyffuriau eraill yn diwallu anghenion atal a thrin afiechydon.

GG quot; Diolch i gefnogaeth y llywodraeth ac ymdrechion di-baid llawer o bartneriaid, mae'r CNP TransCon hwn wedi cyflawni treial clinigol cam II yn Tsieina yn gydamserol â'r byd. Bydd hyn yn helpu mwy o gleifion ACH Tsieineaidd i ennill potensial ar gyfer pathogenesis yn y tro cyntaf. Triniaeth effeithiol. Yn ogystal, bydd data clinigol Tsieina yn gymorth pwysig ar gyfer cyflymu proses fyd-eang R& D y cyffur arloesol hwn, a thrwy hynny helpu cleifion ACH ledled y byd. " Tynnodd Prif Swyddog Gweithredol VISEN Pharmaceuticals, Lu Anbang, sylw: “Mae VISEN yn cadw at nod'&# 39 cyntaf y claf;. Yn y dyfodol, byddwn yn parhau i weithio'n weithredol gyda phartneriaid i gynyddu sylw' s y gymdeithas i gleifion ACH yn Tsieina, cyflymu gwella status quo diagnosis a thriniaeth ACH yn Tsieina, a helpu i wireddu'n gynnar' China Iach 2030'! Quot GG;

Ynglŷn â VISEN Pharmaceuticals

Mae VISEN Pharmaceuticals wedi ymrwymo i ddod yn arbenigwr ym maes triniaethau cysylltiedig ag endocrin, gan gyflwyno dulliau triniaeth a chyffuriau blaenllaw' s y byd i mewn i Tsieina, gan obeithio caniatáu i fwy o gleifion Tsieineaidd elwa o'r byd' s datblygedig a chynlluniau triniaeth dibynadwy yn gynharach.

Sefydlwyd VISEN Pharmaceuticals yn 2018 gan fuddsoddwr ar y cyd dan arweiniad Ascendis Pharma A / S (Nasdaq: ASND) a Vivo Capital. Cymerodd Sofinnova Ventures ran yn y rownd gyntaf o fuddsoddiad. Mae VISEN Pharmaceuticals Ascendis wedi'i awdurdodi'n llwyr i ddatblygu a hyrwyddo ei atebion therapi endocrin yn China Fwyaf, ac mae wedi'i awdurdodi i gwmpasu tir mawr Tsieina, Hong Kong, Macau, a Taiwan.

Ynglŷn â thechnoleg TransConTM

Mae TransCon yn cyfeirio at quot GG; cysylltiad dros dro" (Cydweddiad Dros Dro). Mae platfform technoleg TransCon yn datblygu cynlluniau triniaeth newydd trwy dechnolegau arloesol i wneud y gorau o'r effeithiau triniaeth gan gynnwys effeithiolrwydd, diogelwch ac amlder dosio.

Mae'r moleciwl TransCon yn cynnwys tair rhan: y cyffur prototeip heb ei addasu, y moleciwl cludwr anadweithiol sy'n amddiffyn y cyffur prototeip, a'r strwythur cysylltu sy'n cysylltu'r ddwy dros dro. Pan gyfunir y tair rhan, gall y moleciwl cludwr anactifadu'r cyffur prototeip a pheidio â chael ei glirio gan y corff. Pan gaiff ei chwistrellu i'r corff dynol, o dan amodau ffisiolegol pH a thymheredd y corff, bydd y cyffur prototeip gweithredol, heb ei addasu yn cael ei ryddhau mewn dull rheoledig. Gan nad yw'r cyffur prototeip wedi'i addasu, gellir cynnal ei fecanwaith ffarmacolegol gwreiddiol. Gellir cymhwyso technoleg TransCon yn eang i broteinau, peptidau neu foleciwlau bach mewn amrywiol feysydd therapiwtig, a gellir ei chymhwyso'n systematig neu'n lleol.

Datganiad sy'n edrych i'r dyfodol

Mae'r datganiad hwn i'r wasg yn cynnwys datganiadau sy'n edrych i'r dyfodol ynghylch cynnydd ymchwil glinigol TransCon CNP' s, sy'n cynnwys canlyniadau disgwyliedig gyda risgiau ac ansicrwydd. Mae'r datganiad hwn yn seiliedig ar VISEN Pharmaceuticals' rhagdybiaethau ac amcangyfrifon, ac mae'n destun risgiau ac ansicrwydd. Dim ond ar ddyddiad y datganiad hwn i'r wasg y mae'r holl wybodaeth yn y datganiad hwn i'r wasg. Mae VISEN Pharmaceuticals trwy hyn yn datgan, pan fydd gwybodaeth newydd, digwyddiadau yn y dyfodol neu amgylchiadau eraill yn codi, nad oes rheidrwydd ar y cwmni i ddiweddaru neu adolygu unrhyw ddatganiadau sy'n edrych i'r dyfodol yn y datganiad hwn i'r wasg oherwydd y rhesymau uchod.