Mae therapi triphlyg arloesol Vertex, Kaftrio EU, ar fin cael ei gymeradwyo, a bydd nifer y cleifion y gellir eu trin yn cael eu hehangu i 90%!

Mae Vertex Pharmaceuticals yn arweinydd byd-eang wrth drin ffibrosis systig (CF). Cyhoeddwyd yn ddiweddar fod y cwmni wedi cyhoeddi bod Pwyllgor Cynhyrchion Fferyllol Dynol yr Asiantaeth Meddyginiaethau Ewropeaidd (EMA) wedi cyhoeddi barn adolygiad cadarnhaol, gan argymell cymeradwyo rhaglen feddyginiaeth ar y cyd Kmgtrio (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) a Kalydeco (ivacaftor) 150mg, Ar gyfer trin cleifion CF ≥12 oed, yn benodol: cleifion â threiglad F508del a threiglad swyddogaethol lleiaf posibl (F / MF) yn y genyn rheolydd dargludiad traws-bilen ffibrosis systig (CFTR), neu 2 Glef F508del â threigladau (F / F).

Nawr, bydd sylwadau CHMP' s yn cael eu cyflwyno i'r Comisiwn Ewropeaidd (EC) i'w hadolygu, a fydd fel arfer yn gwneud penderfyniad adolygu terfynol cyn pen 2 fis. Os caiff ei gymeradwyo, yn Ewrop, bydd hyd at 10,000 o gleifion CF ≥12 oed, sy'n cario treiglad F508del a threiglad swyddogaethol lleiaf posibl, yn gymwys am y tro cyntaf i dderbyn triniaeth ar gyfer achos mewnol y clefyd; yn ogystal, ar gyfer cleifion CF oed 12 oed bydd dau fwtaniad F508 hefyd yn gymwys i gael regimen therapi triphlyg newydd. Ar hyn o bryd, mae'r cleifion hyn yn gymwys i gael cyffur CF arall a gymeradwywyd gan yr Undeb Ewropeaidd.

Yn yr Unol Daleithiau, mae'r therapi driphlyg hon wedi'i chymeradwyo gan yr FDA ym mis Hydref 2019. Yr enw brand yw Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor + ivacaftor). Mae'r cyffur yn addas ar gyfer: o leiaf un treiglad F508del yn y genyn CFTR ac yn gleifion ≥12 oed ≥12 oed, yn benodol: cleifion sy'n cario un treiglad F508del ac un treiglad swyddogaethol lleiaf posibl, neu gleifion sy'n cario 2 dreiglad F508del. Yn flaenorol, mae'r FDA wedi rhoi cymhwyster adolygiad blaenoriaeth Trikafta, cymhwyster llwybr cyflym, a chymhwyster cyffuriau arloesol (BTD).

Treiglad F508del yw'r treiglad mwyaf cyffredin sy'n achosi CF. Yn yr Unol Daleithiau, caniataodd cymeradwyaeth Trikafta' s i farchnata, am y tro cyntaf, i oddeutu 6,000 o gleifion CF ≥12 oed gario treiglad F508del a threiglad swyddogaethol lleiaf posibl (F / MF) i gael triniaeth ar gyfer y achos cynhenid ​​y clefyd. Yn ogystal, mae oddeutu 12,000 o gleifion CF ag un neu ddau o fwtaniadau F508del sy'n gymwys i gael Vertex' s tri chyffur CF arall a gymeradwywyd gan yr FDA hefyd yn gymwys i gael triniaeth Trikafta.

Mae barn adolygiad cadarnhaol CHMP yn seiliedig ar ganlyniadau dwy astudiaeth cam III fyd-eang: mae un yn astudiaeth 24 wythnos a reolir gan placebo mewn cleifion CF ≥12 oed, sy'n cario treiglad F508del a threiglad swyddogaethol lleiaf posibl; un arall Mae hon yn astudiaeth ben-i-ben 4 wythnos a gynhaliwyd mewn cleifion Cymunedau yn Gyntaf ≥12 oed ac yn cario 2 dreiglad F508del, gan gymharu therapi driphlyg (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) â therapi dwbl (tezacaftor / ivacaftor). Dangosodd y ddwy astudiaeth welliannau arwyddocaol yn ystadegol ac yn glinigol yn y pwynt terfyn cynradd (swyddogaeth ysgyfeiniol, ppFEV1) a'r holl bwyntiau terfyn eilaidd allweddol. Yn y ddwy astudiaeth hon, goddefwyd yn dda y cyfuniad o ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor ac ivacaftor.

Dywedodd yr Athro Marcus A. Mall, MD, Cyfarwyddwr yr Adran Pulmonoleg Bediatreg, Imiwnoleg a Meddygaeth Gofal Critigol yng Nghanolfan Feddygol Prifysgol Prifysgol Charit ym Merlin:" Mewn cleifion CF 12 oed a hŷn â F / F neu F Genoteipiau MF, Mae data clinigol y regimen cyfuniad ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor + ivacaftor yn ddigynsail. Yn ogystal â gwella swyddogaeth yr ysgyfaint, mae'r data hefyd yn dangos gwelliant sawl dangosydd prognostig pwysig, gan gynnwys ansawdd bywyd a fesurir gan sgôr parth anadlol CFQ-R. Clinigwyr Ac mae cymuned y cleifion yn gyffrous oherwydd bydd mwy o gleifion Cymunedau yn Gyntaf yn gallu elwa o reoleiddwyr CFTR. Quot GG;

Dywedodd Carmen Bozic, MD, Prif Swyddog Meddygol Vertex ac Is-lywydd Gweithredol Datblygu Cyffuriau Byd-eang a Materion Meddygol:" Rydym yn falch iawn o dderbyn barn gadarnhaol CHMP. Os caiff ei gymeradwyo, hwn fydd y cyntaf i dargedu cario treiglad F508del a rheolyddion CFTR swyddogaeth leiaf ar gyfer cleifion CF treigledig a bydd yn dod â buddion ychwanegol i gleifion Cymunedau yn Gyntaf sy'n cario 2 dreiglad F508del. Mae'r garreg filltir hon yn dod â ni'n agosach at ddarparu'r cyffur CF arloesol hwn i gleifion sy'n aros am driniaeth Ein nod yn y pen draw yw un cam ymhellach: darparu opsiynau triniaeth i bob claf sydd â'r afiechyd prin a dinistriol hwn. Quot GG;

Mae ffibrosis systig (CF) yn glefyd genetig prin sy'n byrhau bywyd ac sy'n effeithio ar oddeutu 75,000 o bobl ledled y byd. Mae CF yn glefyd aml-system flaengar sy'n effeithio ar yr ysgyfaint, yr afu, y llwybr gastroberfeddol, sinysau, chwarennau chwys, pancreas a'r llwybr atgenhedlu. Mae CF yn cael ei achosi gan dreigladau penodol yn y genyn CFTR sy'n arwain at ddiffygion swyddogaethol neu ddileu'r protein CFTR. Rhaid i blant etifeddu dau enyn CFTR diffygiol (un ar gyfer pob rhiant) i ddatblygu CF.

Er bod yna lawer o wahanol fathau o fwtaniadau CFTR a all achosi afiechyd, mae gan y mwyafrif o gleifion CF o leiaf un treiglad F508del. Gellir pennu'r treigladau hyn trwy brofion genetig neu genoteipio. Mae protein CFTR fel arfer yn rheoleiddio cludo ïon mewn pilenni celloedd, a gall treigladau genynnau arwain at ddinistrio neu golli swyddogaeth cynnyrch protein. Pan amherir ar gludiant ïon y gellbilen, bydd gludedd gorchudd mwcws rhai organau yn tewhau. Un o brif nodweddion y clefyd yw cronni mwcws trwchus yn y llwybr anadlol, sy'n arwain at ddyspnoea, haint cylchol cronig yr ysgyfaint, ac anaf cynyddol i'r ysgyfaint, sy'n arwain at farwolaeth yn y pen draw. Roedd canolrif marwolaeth cleifion Cymunedau yn Gyntaf yn gynnar yn y 30au.

Ar hyn o bryd, mae Vertex wedi rhestru sawl cyffur CF: Kalydeco (ivacaftor), Orkabi (lumacaftor / ivacaftor) a Symkevi / Symdeko (tezacaftor / ivacaftor). Gall y tri chyffur hyn drin tua 40,000 o gleifion ledled y byd, gan gyfrif am oddeutu 50% o'r holl gleifion Cymunedau yn Gyntaf. %. Gall y therapi triphlyg newydd Trikafta ehangu'r driniaeth i 90% o gleifion Cymunedau yn Gyntaf ledled y byd.