Mae Valrox yn dechrau adolygiad yn yr UE: trin hemoffilia A.

Cyhoeddodd BioMarin Pharmaceuticals yn ddiweddar fod Asiantaeth Meddyginiaethau Ewrop (EMA) wedi derbyn y cais am awdurdodiad marchnata (MAA) ar gyfer valoctocogene roxaparvovec (valrox, BMN270). Mae Valrox yn therapi genynnau un-amser sy'n trin oedolion â hemoffilia A difrifol trwy un trwyth. Gyda derbyniad heddiw, mae adolygiad MAA wedi cychwyn, a disgwylir i farn CHMP gael ei chyhoeddi yn hanner cyntaf 2022.

Mae gan Valrox y potensial i ddod yn therapi genynnau cyntaf y byd' s ar gyfer hemoffilia. Mae'r MAA valrox yn cynnwys data diogelwch ac effeithiolrwydd 134 o gleifion sydd wedi'u cofrestru yn astudiaeth Cam 3 GENEr8-1. Dilynwyd pob claf am o leiaf blwyddyn ar ôl derbyn triniaeth valrox. Yn ogystal, mae MAA hefyd yn cynnwys data o'r astudiaeth uwchgyfeirio dos 1/2 cam parhaus yn y garfan dos 6e13vg / kg am 4 blynedd a'r garfan dos 4e13vg / kg am 3 blynedd.

Ym mis Mai eleni, cymeradwyodd EMA gais BioMarin' s am werthuso carlam. Gall y gwerthusiad carlam o bosibl fyrhau'r amserlen ar gyfer Pwyllgor EMA ar Gynhyrchion Meddyginiaethol i'w Ddefnyddio gan Bobl (CHMP) a'r Pwyllgor Therapïau Uwch (CAT) i adolygu MAA valrox. Yn yr UE, os yw CHMP a CAT yn credu bod y cynnyrch o arwyddocâd mawr i iechyd y cyhoedd, yn enwedig o safbwynt arloesi therapiwtig, bydd MAA yn gymwys i gael ei werthuso'n gyflymach. Efallai y bydd yn cymryd 210 diwrnod i werthuso'r MAA yn unol â gweithdrefn ganolog yr EMA, ac eithrio'r stop cloc pan ofynnir i'r ymgeisydd ddarparu gwybodaeth ychwanegol. Ar gais, gall CHMP a CAT fyrhau'r amserlen i 150 diwrnod, ar yr amod bod yr ymgeisydd yn darparu rhesymau digonol dros werthuso carlam, er y gellir adfer ceisiadau a ddynodwyd yn wreiddiol ar gyfer gwerthuso carlam i weithdrefnau safonol am amryw resymau yn ystod y cyfnod adolygu. Nid yw'r penderfyniad i gymeradwyo'r gwerthusiad carlam yn cael unrhyw effaith ar farn derfynol CHMP a CAT ar a ddylid cymeradwyo'r awdurdodiad marchnata.

Dywedodd Hank Fuchs, MD, Llywydd BioMarin' s Global R& D:" Rydym yn edrych ymlaen at weithio gyda'r asiantaeth ym mhroses EMA' s gwerthuso set ddata gadarn MAA valrox, a chredwn y gall y setiau data hyn fodloni'r gofynion a nodwyd yn ystod yr adolygiad MAA blaenorol. Mae'r Ymchwil cam 3 beirniadol hwn wedi profi rhagoriaeth valrox o'i gymharu â gofal safonol (therapi atal ffactor amnewid VIII). Cefnogir set ddata helaeth Valrox gan ddegawdau o ymchwil wyddonol a chlinigol ym maes therapi genynnau. Byddwn yn parhau i gyfrannu at Gyfraniadau'r system wybodaeth wyddonol, a byddwn yn rhannu ein canlyniadau ymchwil Cam 1/2 a Cham 3 yng nghynhadledd 2021 y Gymdeithas Ryngwladol Thrombosis a Hemostasis (ISTH) yr wythnos nesaf. Credwn fod gan y therapi genynnau hwn y potensial i fodloni triniaeth hemoffilia math A O anghenion meddygol nas diwallwyd."