Cymeradwyodd FDA'r Unol Daleithiau y diferion llygaid systio cyntaf Cystadrops: trin maniffestos ocwlar systioosis

Cyhoeddodd Clefydau Prin yn ddiweddar fod Gweinyddiaeth Bwyd a Chyffuriau'r UD (FDA) wedi cymeradwyo Cystadrops (diferion llygaid systio, 0.37%). Mae Cystadrops yn diferion llygaid newydd sy'n gallu disbyddu dyddodion grisial systio yn gornbilen cleifion â systinosis.

Gall cystadrops leihau dyddodion grisialau systio yn sylweddol yn y gornbilen. Dyma'r gostyngiad cyntaf a'r unig lygad systio a gymeradwywyd gan FDA, a weinyddir 4 gwaith y dydd. Mae clefyd storio systio yn glefyd cynhenid prin sy'n achosi crisialau systio i gronni drwy'r corff, gan achosi niwed helaeth i feinwe ac organau, ac sy'n cael effaith fawr ar y llygaid.

Dywedodd Prif Swyddog Gweithredol Recordati Andrea: "Mae'n rhaid i gleifion clefyd storio systio a'u rhoddwyr gofal reoli cyffuriau lluosog bob dydd. Er mwyn lleihau eu baich dyddiol, mae Recordati wedi ymrwymo i ddatblygu diferion llygaid newydd ar gyfer triniaeth crisialau systio Corneal. Yr ydym yn hapus iawn i ddod â Cystadrops i gleifion Americanaidd. Dyma'r fformiwla gollwng llygaid systio cyntaf a gymeradwywyd gan FDA'r UD. Fe'i defnyddir mewn gwirionedd 4 gwaith y dydd i leihau grisialau gornbilen."

Dywedodd Clinton Moore, Llywydd Rhwydwaith Ymchwil Systinosis: "Mae systinosis yn glefyd cymhleth. Mae canfod symptomau'n gynnar a thriniaeth amserol yn hanfodol er mwyn arafu datblygiad a dilyniant y symptomau. Yn ystod y degawdau diwethaf, mae gwelliannau yn y ffordd y mae'r driniaeth o glefyd storio systio wedi arwain at gynnydd mewn disgwyliad oes. Er gwaethaf y datblygiadau hyn, mae maniffestos ocwlar y clefyd hwn yn frwydr gyson i gleifion. Mae cleifion ag asidosis yn sensitif i olau, anghysur a phoen yn eu llygaid. Maent yn aml yn gwisgo sbectol haul hyd yn oed dan do, gan geisio cadw i fyny â gweithgareddau dyddiol fel yr ysgol a'r gwaith."

Mae Cystadrops yn ateb offthalmig systio viscous neu fisâu a ddefnyddir i drin dyddodion grisial systio gornbilen mewn oedolion a phlant â chlefyd storio systio. Mae clefyd storio systio yn glefyd cymhleth a phr rare sy'n ei gwneud yn ofynnol i gleifion a rhoddwyr gofal ddefnyddio amrywiaeth o wahanol gyffuriau bob dydd. Cystadrops yw'r fformiwleiddio gollwng llygaid systio cyntaf a gymeradwywyd gan FDA, sy'n cael ei ddefnyddio 4 gwaith y dydd pan fydd yn effro. Gellir storio cystadrops ar dymheredd ystafell am hyd at 7 diwrnod ar ôl agor.

Cefnogir cymeradwyaeth FDA i Cystadrops gan ddata o ddau dreial clinigol. Cafodd cleifion yn y ddau dreial clinigol Cystadrops ar amlder canolrifol o 4 gwaith y dydd.

——Mewn treial ar label agored cam 3, hap-dreial aml-ganolwr dwy fraich, wedi'i reoli, dau fraich, roedd 15 o gleifion yn y grŵp Cystadrops. Yn vivo defnyddiwyd microsgopi confocal (IVCM) i werthuso'r gostyngiad mewn dwysedd grisial systio gornbilen. Dangosodd y data fod cyfanswm sgôr IVCM yr holl haenau gornbilen wedi gostwng 40% o'r llinell sylfaen i'r 90fed diwrnod o driniaeth yng ngrŵp Cystadrops.

——Yng Ngham 1/2a, treial clinigol ymateb dos addasol, cafodd 8 claf driniaeth Cystadrops. Mae'r data'n dangos y gellir cynnal effeithiolrwydd gostyngiad o 30% yng nghyfanswm y sgôr IVCM o gleifion yn ystod cyfnod yr astudiaeth o 5 mlynedd.

Gwerthuswyd diogelwch Cystadrops mewn 2 dreial clinigol. Yr adweithiau andwyol mwyaf cyffredin yw poen llygaid (tingling), gweledigaeth aneglur, dyfrllyd llygaid (llosgi), llygaid coch, anghysur ar safle gollwng y llygaid (llygaid gludiog neu lygaid gludiog), llygaid cosi, llygaid dyfrllyd, eyelashes neu adneuon Cyffuriau o amgylch y llygaid.