Cymeradwyodd FDA yr UD Livmarli: y cyffur cyntaf i drin pruritus cholestatig sy'n gysylltiedig â syndrom Alagille (ALGS)! --- 1/2

Mae Mirum Pharma yn gwmni biofaethygol sy'n ymroddedig i ddatblygu therapïau arloesol i drin afiechydon afu prin. Yn ddiweddar, cyhoeddodd y cwmni fod Gweinyddiaeth Bwyd a Chyffuriau'r UD (FDA) wedi cymeradwyo datrysiad llafar Livmarli (maralixibat), a gymerir ar lafar unwaith y dydd ar gyfer trin cholestasis mewn cleifion â syndrom Alagille (ALGS) ≥ 1 oed. Cosi. Mae ALGS yn glefyd afu etifeddol prin sy'n effeithio ar 2000-2500 o blant yn yr Unol Daleithiau.

Mae ALGS yn cael ei achosi gan ddwythellau bustl annormal, a all arwain at glefyd cynyddol yr afu. Gall dwythellau bustl annormal neu gul achosi cholestasis, ac mae asidau bustl yn cronni yn yr afu, a all arwain at lid a niwed i'r afu, ac atal yr afu rhag gweithio'n iawn. Mae cholestasis ALGS yn gysylltiedig â chosi. Cosi yw un o'r symptomau mwyaf cyffredin a difrifol sy'n gysylltiedig ag ALGS, ac mae hefyd yn un o'r arwyddion mwyaf cyffredin ar gyfer trawsblannu afu mewn cleifion ag ALGS.

Mae'n werth nodi mai Livmarli yw'r cyffur cyntaf a'r unig gyffur a gymeradwywyd ar gyfer trin pruritus cholestatig ALGS, a fydd yn dod â newid ystyrlon ym model triniaeth ALGS. Cymeradwywyd Livmarli trwy broses adolygu â blaenoriaeth. Yn flaenorol, mae'r FDA wedi rhoi dynodiad clefyd pediatreg prin (RPDD) a dynodiad cyffuriau arloesol (BTD) i Livmarli ar gyfer trin ALGS.

Wrth gymeradwyo Livmarli, cyhoeddodd yr FDA daleb adolygu blaenoriaeth clefyd pediatreg prin (PRV) i Mirum i wobrwyo'r cwmni am ei gyfraniadau rhagorol i ddatblygu cyffuriau newydd ar gyfer clefydau prin. Gellir ad-dalu'r PRV hwn ar gyfer adolygiad blaenoriaeth o unrhyw gymwysiadau cyffuriau newydd dilynol, a gellir ei werthu neu ei drosglwyddo.

Cynhwysyn fferyllol gweithredol hydoddiant llafar Livmarli yw maralixibat, sy'n atalydd cludo asid bustl ileal (IBAT) a weinyddir trwy'r geg heb fawr o amsugno. Mae ALGS yn glefyd prin yr afu, ac nid oes triniaeth gydnabyddedig, felly mae angen meddygol mawr heb ei ddiwallu heb ei ddiwallu. Bydd cymeradwyo Livmarli ar y farchnad yn dod â'r opsiwn triniaeth cyffuriau cyntaf erioed ar gyfer y clefyd dinistriol hwn, bydd yn darparu cynllun triniaeth ystyrlon, ac yn y pen draw bydd yn lleihau'r angen am drawsblannu afu.

Cymeradwyodd yr FDA Livmarli, yn seiliedig ar astudiaethau ICONIC allweddol a data 5 mlynedd o astudiaethau ategol. Gyda'i gilydd, mae'r data hyn yn gorff cryf o dystiolaeth i Livmarli drin 86 cleifion ALGS. Dangosodd data o astudiaeth ICONIC, ar ôl derbyn triniaeth Livmarli, bod pruritus cleifion wedi'i leihau'n sylweddol yn ystadegol (p< 0.0001),="" a="" bod="" marcwyr="" eraill="" clefyd="" yr="" afu="" cholestatig="" wedi'u="">