Rhoddodd FDA y dynodiad cyffuriau arloesol i Novartis ar gyfer y ffactor grymus a detholus B iptacopan!

Cyhoeddodd Novartis yn ddiweddar fod y DU. Mae Gweinyddu Bwyd a Chyffuriau (FDA) wedi rhoi cymhwyster cyffuriau arloesol i iptacospan (LNP023) ar gyfer trin hemisfobinuria nosol parocysmal (PNH), a thriniaeth bediatrig brin ar gyfer cymhwysedd clefyd C3 menmerulopathi (C3G) (RPD). Ym mis Hydref eleni, rhoddodd yr Asiantaeth Feddyginiaethau Ewropeaidd (LCA) y cymhwyster cyffuriau â blaenoriaeth (PRIME) ar gyfer trin C3G.

Mae iptacopan yn ataliwr ffactor B o'i radd flaenaf, ar lafar, yn rymus, yn ddetholus, yn fach, ac yn ffactor y gellir ei wrthdroi. Mae Factor B yn brotest serine allweddol ar lwybr amgen y system ategol. Yn ogystal â PNH a C3G, mae iptacososban yn cael ei ddatblygu ar hyn o bryd ar gyfer trin clefydau eraill yr arennau lle effeithir ar y system ategol ac mae ganddi anghenion sylweddol nas diwallwyd, gan gynnwys neffrpathi IgA (IgAN) a syndrom wremig hemolytig annodweddiadol (aHUS) , neffrpathi Membranous (MN).

Disgwylia Novartis gyflwyno'r gyfres gyntaf o geisiadau am arwyddion i FDA'r Unol Daleithiau yn 2023. Mewn llawer o glefydau sy'n cael eu gyrru gan y cyflenwad, mae gan iptacososban y potensial i fod yn rhwystr llwybr ategol cyntaf i ohirio cynnydd mewn clefydau. Yn seiliedig ar nifer yr achosion o'r clefyd a data interim cadarnhaol astudiaeth Cam 2, dyfarnwyd y Dynodiad Cyffuriau Orbod (ODD) hefyd ar gyfer trin IgAN gan FDA'r Unol Daleithiau ac LCA yr UE ar gyfer trin C3G a PNH.

Strwythur cemegol iptacososban (ffynhonnell y llun: medchemexpress.cn)

Mae BTD yn sianel adolygu cyffuriau newydd a grëwyd gan fda yn 2012. Ei nod yw cyflymu'r gwaith o ddatblygu ac adolygu clefydau difrifol neu glefydau sy'n bygwth bywyd, ac mae tystiolaeth glinigol ragarweiniol bod y cyffur mewn un neu fwy o gyffuriau newydd sydd wedi gwella pwyntiau diddiwedd clinigol arwyddocaol yn sylweddol. Gall cyffuriau a gafwyd gan BTD gael arweiniad manylach gan gynnwys swyddogion lefel uchel FDA yn ystod ymchwil a datblygu i sicrhau bod cleifion yn cael opsiynau triniaeth newydd yn yr amser byrraf.

Rhoddodd fda iptacopan y BTD ar gyfer trin PNH yn seiliedig ar ganlyniadau interim cadarnhaol astudiaeth barhaus Cam II o Brosiect 2. Mae'r data'n dangos bod iptacososban yn sylweddol effeithiol mewn cleifion PNH sy'n dal yn anemig ac yn ddibynnol ar drallwyso gwaed er gwaethaf derbyn therapi gwrth-ategol gofal safonol, a chleifion PNH nad ydynt wedi derbyn therapi naïf gwrth-C5 yn flaenorol (gwrth-C5 naïf) fel monotherapi O fudd-daliadau therapiwtig.

Mae PNH yn glefyd gwaed prin sy'n bygwth bywyd a nodweddir gan hemolysis, thrombosis a yrrir gan y cyflenwad, a swyddogaeth marrow esgyrn, sy'n arwain at anemia, blinder, a symptomau gwanychol eraill, a allai effeithio ar ansawdd bywyd cleifion. Er mai safon bresennol y driniaeth yw'r Soliris therapi gwrth-C5 (eculizumab) neu Ultomiris (ravulizumab), mae cyfran fawr o gleifion PNH yn dal yn anemig ac yn dibynnu ar drallwyso gwaed.

Mae statws Clefyd Pediatreg Rare FDA (RPD) ar gyfer clefydau difrifol neu glefydau sy'n bygwth bywyd sy'n effeithio'n bennaf ar lai na 200,000 o bobl o dan 18 oed. Mae C3G yn ffurf eithriadol o brin a difrifol o glomerulonephritis sylfaenol, a nodweddir gan anhwylder rheoleiddio ategol.

Fel arfer, caiff C3G ddiagnosis o bobl ifanc ac oedolion ifanc. Mae prognosis y clefyd yn wael. Y mae tua 50% o gleifion yn datblygu clefyd arennol diwedd cyfnod terfynol (ESRD) o fewn 10 mlynedd, ac mae 50-70% o gleifion yn ymlacio ar ôl trawsblannu arennau. Worldwide, mae nifer yr achosion blynyddol o C3G yn 1-2 ran y filiwn. Mae tua 10,000 o achosion yn yr Unol Daleithiau, tua 10,500 o achosion yn Ewrop, tua 3,200 o achosion yn Japan, a tua 32,000 o achosion yn Tsieina.

Cyhoeddwyd data cadarnhaol Cam II o iptacososban ar gyfer trin PNH yng nghynhadledd Cymdeithas Trawsblannu Marrow Gwaed a Bone Ewrop (EBMT) ym mis Awst eleni. Cyflwynwyd canlyniadau dadansoddiad interim Cam II ar gyfer trin C3G yng Nghymdeithas Neffroleg America (ASN) ym mis Hydref eleni. Cyhoeddwyd yn y cyfarfod blynyddol. Mae Novartis wedi bwriadu cychwyn treialon clinigol Cam III mewn sawl arwydd.