Mae FDA yn cymeradwyo cyffur triniaeth fanwl CStone Avonib ar gyfer trin coleangiocarcinoma mwtant IDH1

Ar 26 Awst, daeth newyddion o dramor bod cwmni cyffuriau arloesol Hong Kong, Cornerstone Fferyllfeydd (cod Cyfnewid Stoc Hong Kong: 2616) wedi'i gymeradwyo gan Weinyddiaeth Bwyd a Chyffuriau'r DU (FDA). Fe'i defnyddir ar gyfer cleifion sy'n oedolion a gafodd eu trin yn flaenorol gyda cholangiocarcinoma datblygedig neu fetastatig sydd â mwtanau IDH1 a ganfuwyd gan y dull profi a gymeradwywyd gan FDA. Mae hyn yn golygu mai Afnib yw'r cyffur cyntaf yn y byd a gymeradwywyd gan FDA'r UD ar gyfer therapi wedi'i dargedu o gleifion â coleangiocarcinoma mwtant IDH1.

Nid yn unig hynny, cafodd y Cais am Gyffuriau Newydd Atodol (sNDA) o Afnib adolygiad blaenoriaeth, a oedd yn lleihau'r amser adolygu'n fawr. Mae adolygiad blaenoriaeth fel arfer yn dyfarnu cyffuriau a allai fod wedi gwneud cynnydd sylweddol mewn triniaeth neu ddarparu triniaeth yn absenoldeb dulliau triniaeth digonol.

Deellir bod grant cymwysterau adolygu blaenoriaeth fda y tro hwn yn seiliedig ar ddata o dreial clinigol cam 3 o'r enw ClarIDHy. Yr astudiaeth hon yw treial clinigol cam 3 cyntaf y byd ar hap i gleifion â cholangiocarcinoma wedi'i drin gyda mwtanau IDH1. Dangosodd canlyniadau'r treial, o'i gymharu â'r grŵp plasebo, fod grŵp triniaeth Avonibib wedi cyrraedd y prif bwynt o oroesi di-ddilyniant (PFS), a oedd yn lleihau'n sylweddol y risg o gynnydd mewn clefydau neu farwolaeth mewn cleifion. Ar yr un pryd, mae Avnib hefyd wedi gwella goroesiad cyffredinol (OS) cleifion.

Mae Cholangiocarcinoma yn tiwmor malaen prin sy'n digwydd yn y dwythell bilen y tu mewn a'r tu allan i'r iau. Amcangyfrifir bod 8,000 o bobl yn yr Unol Daleithiau yn cael diagnosis o goliocarcinoma bob blwyddyn. Cyn cymeradwyo Avonib, ni chymeradwywyd unrhyw therapi wedi'i dargedu ar gyfer coleangiocarcinoma mwtant IDH1, ac mewn achosion datblygedig, prin yw'r opsiynau ar gyfer cemotherapi.

Mae CStone Fferyllfeydd wedi cael yr hawliau cydweithredu a thrwyddedu unigryw ar gyfer datblygu a masnacheiddio Avnib yn rhanbarth Tsieina Fwyaf gan gynnwys Mainland Tsieina, Hong Kong, Macau a Taiwan, a Singapore. Cyn hyn, cynhwyswyd Afnib yn y "Rhestr o Gyffuriau Newydd sydd eu Hangen ar Frys mewn Clinigau (Trydydd Batch)" a gyhoeddwyd gan Ganolfan Gwerthuso Cyffuriau Gweinyddiaeth Cynhyrchion Meddygol Cenedlaethol (NMPA) Tsieina.

Ar hyn o bryd, mae CStone Fferyllfeydd yn cynnal dwy astudiaeth glinigol gofrestredig ar Afnib ar dir mawr Tsieina, yn bennaf ar gyfer arwyddion lewkemia myeloid acíwt (AML). Yn eu plith, mae astudiaeth CS3010-101 yn gam I, astudiaeth aml-ganolwr, un fraich o gleifion R/R AML sy'n oedolion sydd â mwtanau IDH1 sy'n dueddol o ddioddef sy'n cael eu cynnal yn Tsieina, ac sy'n bont i'r astudiaeth fyd-eang allweddol AG120-C-001 Ymchwil. Mae Gweinyddiaeth Cynhyrchion Meddygol Cenedlaethol (NMPA) Tsieina wedi derbyn y defnydd newydd o farchnata cyffuriau Avnib ar gyfer cleifion sy'n oedolion R/R AML sy'n agored i fwtanau IDH1 a'i gynnwys mewn adolygiad blaenoriaeth.

Mae astudiaeth arall, AGILE, yn dreial clinigol byd-eang, aml-ganolwr, dwbl-ddall, ar hap, a reolir gan blacebo, sy'n anelu at werthuso'r cyfuniad o avonib ynghyd ag azacitidine a phlabo ynghyd ag azacitidine yn y gorffennol. Effeithlonrwydd a diogelwch mewn cleifion AML mwtant IDH1 heb eu trin. Cyhoeddodd Servier yn ddiweddar fod yr astudiaeth AGILE wedi cyrraedd y prif bwynt o oroesi di-ddigwyddiad (EFS).

Deellir, yn ogystal â'r ddau arwydd o lewkemia myeloid acíwt a cholangiocarcinoma, fod ymchwil ar drin cleifion â glioma gan Afnib hefyd yn llawn ac mae wedi dangos potensial therapiwtig sylweddol.

Mae'n werth nodi, er nad yw Avonib wedi'i gymeradwyo eto yn Tsieina, ei fod wedi gwneud cam mawr ymlaen yn y dimensiwn o argaeledd cyffuriau o flaen amser. Yn flaenorol, mae Afnib wedi'i gynnwys yn Beijing Pratt & Whitney Health Insurance fel un o 75 o gyffuriau arbennig tramor, ac mae wedi'i gynnwys yn Hainan Boao Lecheng Yswiriant Cyffuriau Arbennig Byd-eang fel un o 25 o gyffuriau domestig, sy'n golygu y gall mwy o gleifion Elwa o hyn, gan wella fforddiadwyedd meddyginiaethau yn fawr.