Yr hormon twf wythnosol cyntaf Skytrofa i gael ei lansio yn yr UD

Yn ddiweddar, cyhoeddodd cwmni biofaethygol Denmarc Ascendis Pharma lansiad Skytrofa (lonapegsomatropin-tcgd, TransCon hGH, hormon twf Longpei) ym marchnad yr UD, hormon twf hir-weithredol a chwistrellwyd unwaith yr wythnos ar gyfer trin plant' s GHD diffyg hormon twf, yn benodol: cleifion pediatreg 1 oed a hŷn, yn pwyso o leiaf 11.5 kg (25.4 pwys), a methiant twf oherwydd secretion annigonol o hormon twf mewndarddol (GH). Mae gan VISEN Pharmaceuticals drwydded unigryw Skytrofa yn China Fwyaf ac ar hyn o bryd mae'n cynnal treialon clinigol cam 3 o'r cynnyrch.

Mae diffyg hormon twf plentyndod (GHD) yn glefyd difrifol a phrin a achosir gan hormon twf annigonol wedi'i gyfrinachu gan y chwarren bitwidol. Mae plant â GHD nid yn unig yn brin o statws, ond mae ganddynt annormaleddau metabolaidd, heriau seicogymdeithasol, diffygion gwybyddol ac ansawdd bywyd gwael hefyd. Am ddegawdau, safon y gofal ar gyfer GHD fu chwistrellu hGH yn isgroenol unwaith y dydd i wella twf ac effeithiau metabolaidd. Ar gyfer rhoddwyr gofal a chleifion, mae baich triniaeth pigiadau dyddiol yn uchel, a allai arwain at gydymffurfiad gwael a lleihau'r effaith gyffredinol ar driniaeth.

Cymeradwywyd Skytrofa gan FDA yr UD ym mis Awst eleni. Dyma'r cynnyrch hormon twf cyntaf a'r unig wythnosol ar gyfer trin GHD mewn plant. ) Hefyd yw'r cynnyrch cyntaf a gymeradwywyd gan yr FDA i ddefnyddio technoleg TransCon. Mae'r gymeradwyaeth yn cynnwys chwistrellwyr auto a chetris Skytrofa® newydd sy'n caniatáu i deuluoedd storio meddyginiaethau ar dymheredd ystafell am hyd at 6 mis ar ôl iddynt gael eu tynnu o'r oergell gyntaf. Trwy symud i bigiadau unwaith yr wythnos, mae disgwyl i gleifion a oedd yn chwistrellu unwaith y dydd yn flaenorol leihau 86% yn nifer y diwrnodau pigiad y flwyddyn.

Mae Skytrofa yn prodrug hir-weithredol o hormon twf dynol (hGH), a weinyddir unwaith yr wythnos, ac mae'r hormon twf (somatropin) y mae'n ei ryddhau yr un peth â'r hormon twf yn y cynnyrch hormon twf unwaith y dydd. Mae data clinigol yn dangos, o'i gymharu â chynhyrchion hormonau twf unwaith y dydd, bod Skytrofa unwaith yr wythnos yn arddangos cyfradd twf blynyddol uwch (AHV) yn wythnos 52, ac mae ganddo ddiogelwch a goddefgarwch tebyg.

O ran cyffuriau GHD newydd, ym mis Medi 2020, cymeradwywyd Novo Nordisk' s deilliad hormon twf actio hir unwaith yr wythnos Sogroya (somapacitan-beco) gan FDA yr UD ar gyfer trin GHD mewn oedolion. . Sogroya yw'r therapi hormon twf dynol (hGH) cyntaf i drin GHD oedolion sy'n gofyn am bigiadau isgroenol unwaith yr wythnos yn unig, tra bod yn rhaid chwistrellu paratoadau hGH eraill a gymeradwyir gan yr FDA bob dydd. Mae Sogroya yn cael ei addasu o hGH naturiol i wella ei rwymiad i'r albwmin protein plasma (albwmin), gan ei gwneud yn addas ar gyfer dosio unwaith yr wythnos. Ar hyn o bryd, mae Sogroya hefyd yn datblygu triniaeth ar gyfer GHD mewn plant.

Skytrofa (TransCon hGH) yw'r byd' s unig prodrug hormon twf dynol a ddyluniwyd gyda thechnoleg patent" Conjugation Transient (Transient Conjugation, TransCon)". Mae mecanwaith gweithredu’r cyffur' s yn wahanol i dechnoleg arall' s analogs hormonau twf hir-weithredol. Gall sicrhau bod hormon twf dynol heb ei addasu a gweithredol yn cael ei ryddhau yn y corff dynol am 7 diwrnod, gan sicrhau bod dosbarthiad meinwe hormon twf dynol gweithredol yn y corff yn gyson â'r hormon twf ailgyfunol (rhGH) unwaith y dydd. Yn yr Unol Daleithiau ac Ewrop, mae TransCon hGH wedi cael Dynodiad Cyffuriau Amddifad (ODD) ar gyfer trin GHD.

canlyniadau ymchwil heiGHt

Cymeradwyodd yr FDA Skytrofa ar gyfer trin GHD mewn plant, yn seiliedig ar ganlyniadau'r astudiaeth heiGHt cam 3 rhyngwladol. Astudiaeth ar hap, label agored, positif a reolir gan gyffuriau yw hon mewn 161 o blant sydd newydd eu trin â GHD, gan gymharu Skytrofa unwaith yr wythnos â chynnyrch somatropin (GenotropinGHD) unwaith y dydd.

Dangosodd y canlyniadau fod yr astudiaeth wedi cyrraedd y pwynt olaf sylfaenol: yn wythnos 52, nid oedd Skytrofa yn israddol i hGH dyddiol ac yn well na hGH dyddiol o ran cyfradd twf blynyddol (AHV, uned: cm / blwyddyn), a bod ganddo ryw diogelwch tebyg. Y data penodol yw, gan ddefnyddio'r dadansoddiad o grŵp bwriad i drin covariance (ANCOVA), roedd yr AHV yn y grŵp triniaeth Skytrofa yn 11.2 cm y flwyddyn, a'r grŵp hGH dyddiol oedd 10.3 cm y flwyddyn (y gwahaniaeth rhwng y ddau grŵp : 0.9 cm / blwyddyn, 95% CI: 0.2-1.50).

Mae'n werth nodi bod AHV grŵp triniaeth Skytrofa ym mhob dilyniant, yn uwch nag un y grŵp triniaeth hGH dyddiol, a chyrhaeddodd y gwahaniaeth triniaeth arwyddocâd ystadegol o'r 26ain wythnos (gan gynnwys y 26ain wythnos). Cyfran y cleifion ag ymateb gwael (AHV< 8.0="" cm="" y="" flwyddyn)="" yn="" y="" grŵp="" triniaeth="" skytrofa="" a'r="" grŵp="" triniaeth="" hgh="" dyddiol="" oedd="" 4%="" ac="" 11%,="" yn="" y="" drefn="" honno.="" mae'r="" holl="" ddadansoddiadau="" sensitifrwydd="" a="" gwblhawyd="" yn="" yr="" astudiaeth="" yn="" cefnogi'r="" prif="" ganlyniadau,="" gan="" ddangos="" cadernid="" y="" canlyniadau="">