Meddyginiaeth cur pen cyntaf y clwstwr! Mae cais Emgality, cyffur gwrthgorff CGRP Eli Lilly am arwyddion newydd wedi dioddef rhwystrau yn yr UE ac wedi cael ei gymeradwyo gan FDA yr UD!

Yn ddiweddar, cyhoeddodd Pwyllgor Asiantaeth Meddyginiaethau Ewrop (EMA) ar gyfer Cynhyrchion Meddygol at Ddefnydd Dynol (CHMP) adolygiad yn awgrymu ei fod yn gwrthod cymeradwyo Emgality Eli Lilly (galcanezumab) ar gyfer trin cur pen clwstwr episodig oedolion (ECH) ar gyfer arwyddion newydd . Nawr, bydd sylwadau CHMP 0010010 # 39; s yn cael eu cyflwyno i'r Comisiwn Ewropeaidd (EC) i'w hadolygu, a fydd yn gwneud penderfyniad adolygu terfynol o fewn y 2-3 mis nesaf. Mae EC fel arfer yn mabwysiadu argymhellion CHMP 0010010 # 39; s, sydd hefyd yn golygu bod Emgality yn debygol o gael ei wrthod am arwyddion newydd ar gyfer ECH. Yn yr Undeb Ewropeaidd, cymeradwywyd Emgality ym mis Tachwedd 2018 ar gyfer trin ataliad meigryn mewn oedolion.

Yn yr Unol Daleithiau, cymeradwywyd Emgality gyntaf gan yr FDA ym mis Medi 2018 ar gyfer triniaeth ataliol meigryn oedolion. Ym mis Mehefin 2019, derbyniodd Emgality arwydd newydd ar gyfer trin cur pen clwstwr paroxysmal oedolion (ECH), gan leihau amlder ymosodiadau. Yn flaenorol, mae'r FDA wedi rhoi cymhwyster cyffuriau arloesol ac adolygiad blaenoriaeth i Emgality ar gyfer triniaeth ataliol o ECH.

Mae'n werth nodi mai Emgality yw'r cyffur cyntaf a gymeradwywyd ar gyfer trin ECH. Hwn hefyd yw'r gwrthgorff cyntaf a'r unig wrthgorff i CGRP sydd wedi'i gymeradwyo ar gyfer trin 2 gwahanol glefydau cur pen. Wrth drin ECH, ar ôl cael ei hyfforddi gan weithwyr proffesiynol meddygol, gall cleifion hunan-weinyddu chwistrelliad isgroenol o Emgality (300 mg, 3 pigiadau isgroenol yn olynol, 100 mg bob tro) gartref dechrau cyfnod cur pen y clwstwr, ac yna pigiad misol Hyd at ddiwedd cyfnod cur pen y clwstwr.

Yn yr UE, mae cais awdurdodiad marchnata Emgality (MAA) ar gyfer trin arwyddion ECH yn seiliedig ar ddata o astudiaeth cam III ar hap, 8 wythnos, dwbl-ddall, a reolir gan placebo. Cofrestrwyd cyfanswm o {{3}} o gleifion ECH sy'n oedolion yn yr astudiaeth. Neilltuwyd y cleifion hyn ar hap ar gymhareb 1: 1 a chawsant bigiadau misol o Emgality (300 mg, n= 49) neu blasebo (n={{8} }). Yr amledd llinellol wythnosol ECH yn y grŵp Emgality a'r grŵp plasebo oedd 1 7. 8 a 1 7. 3, yn y drefn honno.

Dangosodd y canlyniadau, o fewn 1-3 wythnos gyntaf y driniaeth, bod nifer yr ymosodiadau cur pen clwstwr yr wythnos yn y grŵp triniaeth Emgality wedi gostwng 8 ar gyfartaledd. 7, a bod y grŵp plasebo wedi gostwng 5. {{4}} gwaith (p=0. {{6}}). Yn wythnos 3, gostyngodd nifer yr ymosodiadau cur pen clwstwr yr wythnos yn y grŵp triniaeth Emgality 7 1. 4% o'r llinell sylfaen, a gostyngodd y grŵp plasebo 5 2. 6% (p=0.0 4 6). O ran diogelwch, yn gyffredinol, mae diogelwch mewn cleifion ECHality sy'n cael eu trin ag Emgality (300 mg) unwaith y mis yn gyson â diogelwch mewn cleifion meigryn sy'n cael eu trin ag Emgality (120 mg) unwaith y mis. Yn ystod y driniaeth dwbl-ddall yn yr astudiaeth ECH, daeth {{4}} i gleifion a gafodd driniaeth emgality i ben â thriniaeth oherwydd digwyddiadau niweidiol.

Yn ôl y wybodaeth a gyhoeddwyd ar wefan EMA, barn CHMP 0010010 # 39; s yw nad yw canlyniadau'r astudiaeth sengl hon yn dangos yn glir effeithiolrwydd Emgality wrth atal ymosodiadau cur pen mewn cleifion ECH, a nid yw'r buddion yn fwy na'r risgiau. Felly, argymhellir gwrthod cymeradwyo Emgality ar gyfer arwyddion ECH.

Mae cur pen clwstwr (CH) yn glefyd cur pen sylfaenol o'r enw cur pen awtonomig trigeminaidd, wedi'i nodweddu gan boen sydyn difrifol i ddifrifol iawn ar un ochr i'r pen. Er bod CH yn anablu'n ddifrifol, oherwydd diffyg gwybodaeth, mae'n anodd gwneud diagnosis o'r clefyd ac yn aml yn cael camddiagnosis, ac i rai pobl, mae'n cymryd 5 mlynedd ar gyfartaledd i gael diagnosis hirach. Mae cyfnod clwstwr fel arfer yn para o 2 wythnos i 3 mis, mae amlder ymosodiadau yn amrywio o unwaith bob 2 diwrnod i 8 gwaith y dydd, ac mae pob pennod yn para 15- 180 munud. Mae cur pen clwstwr paroxysmal (ECH) yn cyfrif am 85% -90% o achosion CH.

Mae emgality yn targedu blocâd y derbynnydd peptid (CGRP) sy'n gysylltiedig â genynnau calcitonin, sy'n chwarae rhan allweddol yn achos meigryn. Mae CGRP yn niwropeptid y dangoswyd iddo gael ei ryddhau yn ystod ymosodiad meigryn ac fe'i hystyrir yn sbardun ar gyfer ymosodiadau meigryn. Ar hyn o bryd, mae CGRP a'i dderbynyddion wedi dod yn dargedau poblogaidd ar gyfer datblygu cyffuriau meigryn. Meigryn yw'r trydydd afiechyd mwyaf cyffredin a'r chweched afiechyd sy'n anablu'n fras yn y byd, ac mae wedi ei restru fel un o'r 10 afiechydon mwyaf anablu gan Sefydliad Iechyd y Byd (WHO). Amcangyfrifir bod cyfanswm nifer y dioddefwyr meigryn ledled y byd yn fwy na 1 biliwn.

Hyd yn hyn, lansiwyd pedwar therapi meigryn monoclonaidd sy’n seiliedig ar wrthgorffynnau sy’n targedu CGRP a’i dderbynyddion, sef: Amgen / Novartis Aimovig (gan dargedu derbynnydd CGRP), Teva Ajovy (gan dargedu CGRP), Eli Lilly Emgality (gan dargedu CGRP), Lingbei Vyepti ( targedu CGRP). O ran meddyginiaeth, mae Aimovig ac Emgality yn cael eu chwistrellu'n isgroenol unwaith y mis, gellir chwistrellu Ajovy yn isgroenol unwaith y mis neu bob 3 mis, ac mae Vyepti yn cael ei drwytho mewnwythiennol bob 3 mis. Defnyddir y cyffuriau 4 hyn i atal triniaeth meigryn.

Mae cwmnïau fferyllol eraill yn datblygu antagonyddion derbynnydd CGRP llafar. Ym mis Rhagfyr 2019, cymeradwywyd Erjian Ubrelvy (ubrogepant) gan FDA yr UD ar gyfer triniaeth acíwt meigryn oedolion (gydag aura neu hebddo), gan ddod yn fyd 0010010 # 39; s wedi'i gymeradwyo gyntaf antagonist derbynnydd CGRP llafar ar gyfer trin ymosodiadau meigryn. Ar gyfer Biohaven, yn ychwanegol at y Zydis ODT cymeradwy (tabled dadelfennu llafar rimegepant), mae gan y cwmni hefyd dabled reolaidd rimegepant sydd o dan adolygiad FDA a disgwylir iddo gael ei gymeradwyo yng nghanol 2020.

O ran triniaeth acíwt meigryn, mae'n arbennig o werth nodi bod Eli Lilly {{1}} # 39; FDA yr UD ar gyfer triniaeth acíwt meigryn oedolion (gydag aura neu hebddo). Mae'r gymeradwyaeth hon o arwyddocâd mawr. Mae'r cyffur yn agonydd 5-HT 1 F a dyma'r dosbarth newydd cyntaf o driniaeth meigryn acíwt a gymeradwywyd mewn 20 mlynedd.