STM: Gall addasu genetig bôn-gelloedd wella diabetes

Yn ôl astudiaeth ddiweddar, defnyddiodd ymchwilwyr gelloedd a dynnwyd o groen claf â diabetes mellitus prin sy’n ddibynnol ar inswlin (syndrom Wolfram) i gymell bôn-gelloedd amlbwrpas a’u trosi’n gelloedd sy’n secretu inswlin. Mae'r offeryn golygu CRISPR-Cas 9 yn cywiro'r diffygion genetig sy'n achosi'r syndrom. Yna fe wnaethant fewnblannu'r celloedd hyn mewn llygod a gwella diabetes y llygod 0010010 # 39;

Mae'r ymchwil hon gan ymchwilwyr yn Ysgol Feddygaeth Prifysgol Washington yn St Louis yn awgrymu y gallai technoleg CRISPR-Cas 9 fod yn arf pwerus ar gyfer trin diabetes, yn enwedig diabetes a achosir gan dreiglad genyn sengl. Cyhoeddwyd yr astudiaeth ar-lein yn y cyfnodolyn Science Translational Medicine ar Ebrill 22.

(Ffynhonnell llun: Www.pixabay.com)

Mae cleifion â syndrom Wolfram yn datblygu diabetes yn ystod plentyndod neu glasoed, ac yn gyflym mae angen therapi amnewid inswlin arnynt, sy'n gofyn am bigiadau lluosog o inswlin bob dydd. Mae'r rhan fwyaf o gleifion yn profi problemau gweledigaeth a chydbwysedd a phroblemau eraill. Mewn llawer o gleifion, gall y syndrom arwain at farwolaeth gynnar.

0010010 quot; Dyma'r tro cyntaf i CRISPR gael ei ddefnyddio i atgyweirio diabetes a achosir gan nam genetig, 0010010 quot; meddai'r cyd-ymchwilydd Dr. Jeffrey R. Millman, athro cynorthwyol meddygaeth a pheirianneg fiofeddygol ym Mhrifysgol Washington.

Treigladau mewn un genyn sy'n achosi syndrom Wolfram, felly mae'r ymchwilwyr yn gobeithio deall, trwy gyfuno technoleg bôn-gelloedd â CRISPR, y gellir cywiro diabetes a achosir gan fwtaniadau.

Ychydig flynyddoedd yn ôl, darganfu Millman a chydweithwyr sut i drawsnewid bôn-gelloedd dynol yn gelloedd beta pancreatig. Mae'r ymchwilwyr wedi datblygu technoleg newydd a all drawsnewid bôn-gelloedd dynol yn gelloedd beta yn fwy effeithiol, sy'n cael effaith eithaf da wrth reoli siwgr gwaed.

Yn yr astudiaeth hon, cymerasant gamau ychwanegol i echdynnu'r celloedd hyn gan gleifion a defnyddio offer golygu genynnau CRISPR-Cas {{1}} ar y celloedd hyn i gywiro'r treigladau genetig a achosodd syndrom Wolfram (WFS 1 ). Yna cymharodd yr ymchwilwyr y celloedd hyn a olygwyd gan genynnau â chelloedd beta sy'n secretu inswlin o'r un swp o fôn-gelloedd nad oeddent wedi'u golygu â CRISPR.

Mewnblannodd yr awdur gelloedd a olygwyd gan CRISPR mewn llygod â diabetes trwy fewnblaniad isgroenol. Dangosodd y canlyniadau fod diabetes wedi diflannu'n gyflym, a bod lefelau siwgr gwaed yr anifail wedi aros yn normal trwy gydol y chwe mis o fonitro. O fewn yr ystod. Mewn cyferbyniad, roedd gan lygod a dderbyniodd gelloedd beta heb eu golygu ddiabetes o hyd.

Yn y dyfodol, gallai defnyddio CRISPR i gywiro treigladau penodol mewn celloedd beta helpu'r rhai â diabetes a achosir gan nifer o ffactorau genetig ac amgylcheddol. 0010010 quot; Rydym yn gyffrous ein bod yn gallu cyfuno'r ddwy dechnoleg hyn a defnyddio CRISPR i gywiro diffygion genetig, 0010010 quot; Meddai Millman. 0010010 quot; Mewn gwirionedd, gwelsom nad yw'r celloedd beta wedi'u cywiro yn wahanol i'r rhai sy'n deillio o fôn-gelloedd pobl iach heb ddiabetes. 0010010 quot;

Dywedodd yr ymchwilwyr y dylai'r broses o wneud celloedd β o fôn-gelloedd ddod yn haws yn y dyfodol. Er enghraifft, mae gwyddonwyr wedi datblygu dulliau llai ymledol i wneud bôn-gelloedd amlbwrpas o'r gwaed - maent yn gweithio ar ddatblygu bôn-gelloedd o samplau wrin. (o Bioon.com)