Cafodd therapi ffactor VIII newydd Sanofi, efanesoctocog alfa, gymhwyster llwybr carlam gan fda'r DU!

Cyhoeddodd Sanofi yn ddiweddar fod y DU. Mae Gweinyddiaeth Bwyd a Chyffuriau (FDA) wedi rhoi alfa efanesoctocog (BIVV001 gynt, rFVIIIFc-VWF-XTEN) Cymhwyster Llwybr Carlam (FTD) ar gyfer trin cleifion â chlefyd gwaed math A. Mae alfa efanesoctocog yn fath newydd o therapi ffactor VIII sy'n annibynnol ar ffactor afon Willebrand (vWF) ac mae'n darparu'n agos at lefelau arferol gweithgarwch ffactor am y rhan fwyaf o'r wythnos mewn gatrawd triniaeth ataliol unwaith yr wythnos.

Ym mis Awst 2017, rhoddodd FDA a'r Comisiwn Ewropeaidd (CE) ddynodiad cyffuriau amddifun (ODD) i efanesoctocog alfa. Mae Sanofi a Sobi wedi dod i gydweithrediad i ddatblygu a masnacheiddio alfa efanesoctocog.

Nod Cymhwyster Llwybr Carlam (FTD) yw cyflymu'r broses o ddatblygu cyffuriau ac adolygu'n gyflym ar gyfer clefydau difrifol er mwyn mynd i'r afael ag anghenion meddygol difrifol nas diwallwyd mewn meysydd allweddol. Mae cael cymwysterau llwybr carlam ar gyfer cyffuriau arbrofol yn golygu y gall cwmnïau fferyllol ryngweithio â'r FDA yn amlach yn ystod y cam ymchwil a datblygu. Ar ôl cyflwyno cais marchnata, maent yn gymwys i gael cymeradwyaeth garlam ac adolygiad blaenoriaeth os ydynt yn bodloni safonau perthnasol. Yn ogystal, maent hefyd yn gymwys i gael eu hadolygu'n dreigl.

Mae gan Alfa Efanesoctocog y potensial i newid y ffactor sy'n disodli triniaeth therapi cleifion â hemoffilia A ac mae'n cynrychioli math newydd posibl o therapi amnewid ffactor VIII. Mae hanner oes therapi ffactor VIII traddodiadol wedi'i gyfyngu gan effaith capel ffactor von Willebrand (vWF), y credir ei bod yn cyfyngu ar yr amser y mae'r ffactor yn aros yn y corff. Mae alfa efanesoctocog yn fath newydd o brotein ymasiad, a ddatblygwyd yn seiliedig ar dechnoleg ffwdan arloesol y Fc, drwy ychwanegu rhanbarth o vWF ac XTEN® peptid i ymestyn ei amser mewn cylchrediad gwaed.

Mae gan Alfa Efanesoctocog y potensial i ddarparu amddiffyniad gwaedu agos-normal am y rhan fwyaf o'r wythnos, a gall y cynnydd mewn hanner oes leihau amlder dosio triniaeth ataliol i unwaith yr wythnos.

Yn y model rhagflaenol o hemoffilia A, mae effaith rheoli hemoctocog efanesoctocog 4 gwaith yn uwch na'r effaith ar rFVIII. Disgwylir i'r cyffur roi amddiffyniad gwell ac ehangach i gleifion sydd â hemoffilia difrifol yn erbyn pob math o waedu.

Mae'r astudiaeth Cam 3 XTEND-1 sy'n mynd rhagddi ar hyn o bryd yn gwerthuso diogelwch ac effeithiolrwydd cleifion a gafodd driniaeth flaenorol ≥12 oed (n=150) gyda math difrifol o glefyd gwaed. Mae XTEND-1 yn astudiaeth ymyriadol ar label agored, heb hap, gyda 2 grŵp aseinio cyfochrog. Derbyniodd pynciau yn y grŵp atal 50 IU/kg o driniaeth proffylactig alfa efanesoctocog bob wythnos am 52 wythnos. Derbyniodd pynciau yn y grŵp triniaeth ar alw alfa efanesoctocog (50 IU/kg) yn ôl yr angen am 26 wythnos, ac yna newid i alfa efanesococog unwaith yr wythnos am 26 wythnos.

Ar hyn o bryd, mae alfa efanesoctocog yn cael ei hymchwil glinigol, ac nid yw ei diogelwch a'i effeithiolrwydd wedi'i hadolygu gan unrhyw asiantaeth reoleiddio.