Sanofi / Regeneron Dupixent a gymeradwywyd yn yr Unol Daleithiau: y cyffur biolegol cyntaf ar gyfer trin dermatitis atopig cymedrol i ddifrifol mewn plant 6-11 oed!

Cyhoeddodd Sanofi a Regeneron yn ddiweddar fod Gweinyddiaeth Bwyd a Chyffuriau’r Unol Daleithiau (FDA) wedi cymeradwyo Dupixent (dupilumab) ar gyfer trin plant 6-11 oed â dermatitis atopig cymedrol i ddifrifol (AD). Cymeradwywyd yr arwydd trwy broses adolygu â blaenoriaeth. Cyn hyn, roedd yr FDA wedi rhoi Cymhwyster Cyffuriau Torri Newydd Dupixent (BTD) i drin OC difrifol mewn plant 6 mis i 11 oed gyda chyffuriau presgripsiwn allanol a reolir yn wael.

Mae'n werth nodi mai Dupixent yw'r unig asiant biolegol a gymeradwywyd ar gyfer y grŵp 6-11 oed o blant AD cymedrol i ddifrifol. Yr arwydd penodol o'r cyffur yw: Fel therapi cynnal a chadw ychwanegol, nid yw'n cael ei reoli'n llawn trwy ddefnyddio therapi presgripsiwn allanol neu pan fydd y therapïau hyn yn annymunol mewn plant 6-11 oed sy'n cael eu trin ag OC cymedrol i ddifrifol.

Mae Dupixent yn baratoad pigiad isgroenol. Mae 2 trefn dosau mewn cleifion pediatreg (6-11 oed) OC, yn ôl y presgripsiwn pwysau (ar ôl y dos llwytho cychwynnol, y dos ar gyfer plant sy'n pwyso ≥ 15 kg i< {="" {3}}="" kg="" yw="" bob="" 4="" 300="" mg="" unwaith="" yr="" wythnos,="" y="" dos="" i="" blant="" sy'n="" pwyso="" ≥="" 30="" kg="">< 60="" kg="" yw="" 200="" mg="" unwaith="" bob="" 2="">

Mae Dupixent yn gwrthgorff monoclonaidd cwbl ddynoledig sy'n atal signalau IL-4 ac IL-13. Nid yw'r cyffur yn wrthimiwnydd. Mae data o dreialon clinigol Dupixent' s yn dangos bod IL-4 / IL-13 yn yrrwr allweddol o lid 2 ac yn chwarae rhan allweddol mewn dermatitis atopig, asthma, rhinosinwsitis cronig â thrwyn polyposis (CRSwNP). O'r tri arwydd a gymeradwywyd yn fyd-eang, mae mwy na 150, 000 o gleifion wedi derbyn triniaeth Dupixent.

Dywedodd Dr. George D. Yancopoulos, cyd-sylfaenydd, llywydd a phrif swyddog gwyddonol Adfywio:" Bydd y gymeradwyaeth hon yn dod ag effeithiolrwydd a diogelwch sy'n newid modelau i blant â dermatitis atopig cymedrol i ddifrifol. Mae'r grwpiau ifanc a bregus hyn yn brwydro yn erbyn symptomau pydredd. Byddwn yn parhau i astudio potensial Dupixent mewn plant o 6 mis i 5 oed gyda dermatitis atopig cymedrol i ddifrifol ac asthma. Yn ogystal, rydym yn ymchwilio i driniaeth mathau eraill o lid a achosir gan Glefydau llid math 2 , gan gynnwys esophagitis eosinoffilig, alergeddau bwyd ac amgylcheddol, clefyd rhwystrol cronig yr ysgyfaint, a chlefydau croen eraill. Quot GG;

Dywedodd John Reed, pennaeth ymchwil a datblygu byd-eang Sanofi: “Mae’r gymeradwyaeth FDA hon yn garreg filltir arall ym mhroses Dupixent fel biotherapi arloesol ar gyfer trin dermatitis atopig a chlefydau eraill a achosir yn rhannol gan lid math 2 . Erbyn hyn, gall staff nyrsio a'u meddygon plant â dermatitis atopig difrifol ddefnyddio asiant biolegol diogel o'r radd flaenaf, mae ffactorau diogelwch yn aml yn chwarae rhan allweddol ym mhenderfyniad triniaeth cleifion iau. Yn ogystal, Dupixent yw'r cosi cyntaf a gwelwyd gwella difrifoldeb y clefyd o fewn 2 wythnos ar ôl ei roi ac fe'u parhawyd i gael eu harsylwi trwy gydol y cyfnod triniaeth weithredol, sy'n bwysig i'r plant hyn a'u teuluoedd. Quot GG;

Mae'r gymeradwyaeth hon yn seiliedig ar ganlyniadau astudiaeth glinigol Cam III Paediatreg Dupixent allweddol (NCT 03345914). Mae hon yn astudiaeth ar hap, dwbl-ddall, a reolir gan placebo a werthusodd effeithiolrwydd a diogelwch Dupixent ynghyd â corticosteroidau amserol gofal safonol (TCS) mewn plant ag OC difrifol (yn gorchuddio bron i 60% o arwyneb y croen ar gyfartaledd ). Cafodd cyfanswm o 367 o gleifion ag OC difrifol rhwng 6 a 11 oed na ellid eu rheoli'n llawn gan gyffuriau lleol eu cynnwys yn yr astudiaeth. At ei gilydd, mae 92% o gleifion yn dioddef o leiaf un clefyd cydamserol, fel rhinitis alergaidd, asthma, ac alergeddau bwyd.

Trwy gydol yr astudiaeth, derbyniodd pob claf TCS. Cafodd y cleifion hyn eu hapoli i dri grŵp triniaeth a chawsant 16 wythnos o driniaeth: derbyniodd y grŵp cyntaf bigiad isgroenol Dupixent o 300 mg bob 4 wythnos (dos cychwynnol 600 mg) ; derbyniodd yr ail grŵp chwistrelliad isgroenol Dupixent o 100 mg neu 200 mg bob 2 wythnos (yn seiliedig ar bwysau'r corff Wedi'i addasu, y dos o< 30="" kg="" yw="" {{="" 4}}="" mg,="" y="" dos="" o="" ≥="" 30="" kg="" yw="" 200="" mg),="" y="" dos="" cychwynnol="" yw="" 200="" mg="" neu="" 400="" mg="" yn="" y="" drefn="" honno;="" mae'r="" trydydd="" grŵp="" yn="" derbyn="" chwistrelliad="" isgroenol="" o="" blasebo="" bob="" 2="" wythnos="" neu="" bob="" 4="" wythnos.="" y="" pwynt="" olaf="" sylfaenol="" oedd="" cyfran="" y="" cleifion="" a="" gyrhaeddodd="" sgôr="" asesiad="" cyffredinol="" yr="" ymchwilydd="" (iga)="" o="" 0="" (clirio)="" neu="" 1="" (bron="" wedi'i="" ddileu)="" a="" gwelliant="" 75%="" ym="" mynegai="" difrifoldeb="" ecsema="" (easi-="" 75,="" pwynt="" terfyn="" cynradd="" cyffredin="" y="" tu="" allan="" i'r="" unol="" daleithiau)="" o="" fewn="" 16="">

Dangosodd y canlyniadau fod yr astudiaeth wedi cyrraedd y pwyntiau terfyn cynradd ac uwchradd. Dangosodd y data, mewn plant ag AD difrifol, o'i gymharu â TCS, bod Dupixent ynghyd â TCS wedi gwella difrifoldeb cyffredinol y clefyd, clirio croen, cosi, a chanlyniadau mesur ansawdd bywyd sy'n gysylltiedig ag iechyd. Yn ogystal, mae'r data diogelwch yn gyson â'r data diogelwch a gofnodwyd yn flaenorol mewn grŵp cleifion o 12 oed a hŷn, gan gynnwys cyfradd heintiad croen sy'n rhifiadol is o gymharu â plasebo.

Mae canlyniadau'r driniaeth 6 wythnos 1 yn cynnwys: (1) {{2}}% a {{3}% o gleifion yn y cyntaf a'r ail cyflawnodd grwpiau, yn y drefn honno, sgoriau IGA o 0 (clir) neu 1 (bron yn glir), a 1 1% yn y grŵp plasebo (yn y drefn honno) Ar gyfer: p< 0.000="" {="" {1}}="" a="" p="0." 0004).="" cyflawnodd="" (2)="" 70%="" a="" {{1="" 3}}%="" o="" gleifion="" yn="" y="" grwpiau="" cyntaf="" a'r="" ail="" grwpiau="" wella="" croen="" o="" {{1="" 4}}%="" neu="" uwch="" (easi-75),="" o'i="" gymharu="" â="" 2="" 7%="" yn="" y="" grŵp="" plasebo="" (y="" ddau="">< 0.000="" 1).="" (3)="" fe="" wnaeth="" sgorau="" easi="" cyfartalog="" y="" grwpiau="" cyntaf="" a'r="" ail="" grwpiau="" wella="" 8="" 2%="" a="" 78%="" o'r="" llinell="" sylfaen,="" a="" 49%="" yn="" y="" grŵp="" plasebo="" (y="" ddau="">< 0.000="" 1).="" (4)="" dangosodd="" dupixent="" ryddhad="" sylweddol="" rhag="" cosi="" a="" gwella="" mesur="" canlyniadau="" a="" adroddwyd="" gan="" gleifion="" megis="" pryder,="" iselder="" ysbryd,="" ansawdd="" bywyd="" rhieni="" ac="" aelodau="" o'r="" teulu="" sy'n="" gysylltiedig="" ag="">

Yn ystod y cyfnod triniaeth 1 6 - wythnos, cyfanswm yr achosion o ddigwyddiadau niweidiol yn y grwpiau cyntaf a'r ail oedd 65% a {{2}}%, a { {3}}% yn y grŵp plasebo. Roedd digwyddiadau niweidiol mwy cyffredin gyda thriniaeth Dupixent yn cynnwys llid yr amrannau (7% yn y grŵp 1, 1 5% yn y grŵp 2, 4% mewn plasebo), nasopharyngitis (13% yn y grŵp 1, 7% yn y grŵp 2, 7% mewn plasebo)), adwaith safle pigiad (10% yn y grŵp cyntaf, 1 1% yn yr ail grŵp, {{1 6}}% yn y grŵp plasebo). Mae digwyddiadau niweidiol eraill a nodwyd ymlaen llaw yn cynnwys: heintiau ar y croen (6% yn y grŵp 1, {{2 0}}% yn y grŵp 2, 1 3 % mewn plasebo), heintiau firws herpes (2% yng ngrŵp 1, 3% yn grŵp 2, a 5 mewn plasebo)%).

Yn seiliedig ar y canlyniad hwn, Dupixent yw'r biolegydd cyntaf i ddangos canlyniadau cadarnhaol yn y boblogaeth AD bediatreg hon (6-11 oed).

Mae Dupixent yn targedu gyrrwr allweddol llid math 2 . Mae'r cyffur yn gwrthgorff monoclonaidd cwbl ddynoledig sy'n atal yn benodol signalau gor-actifadu dau brotein allweddol, IL-4 ac IL-13. Mae IL-4 / IL-13 yn ddau ffactor llidiol ac fe'u hystyrir yn ysgogwyr allweddol llid cynhenid ​​mewn clefydau alergaidd a chlefydau llidiol math 2 eraill, gan gynnwys dermatitis atopig, asthma, esophagitis eosinoffilig, alergedd glaswellt, alergedd i gnau daear, ac ati.

Lansiwyd Dupixent ddiwedd mis Mawrth 2017 fel asiant biolegol cyntaf y byd' s ar gyfer trin dermatitis atopig cymedrol i ddifrifol. Hyd yn hyn, mae'r cyffur wedi'i gymeradwyo gan lawer o wledydd a rhanbarthau, gan gynnwys yr Unol Daleithiau, yr Undeb Ewropeaidd a Japan. Yn yr Unol Daleithiau, mae Dupixent bellach wedi'i gymeradwyo i drin tri chlefyd a achosir gan lid math 2 : dermatitis atopig cymedrol i ddifrifol (≥ 6 cleifion oed), asthma cymedrol i ddifrifol (≥ {{4} } cleifion oed), a chronigrwydd gyda polypau trwynol Rhinosinusitis (CRSwNP, oedolyn).

Ar hyn o bryd, mae Sanofi a Regener hefyd yn cynnal prosiect clinigol helaeth i werthuso Dupixent ar gyfer trin afiechydon a achosir gan alergeddau a llidiadau eraill 2 , gan gynnwys: asthma plentyndod (6-11 oed, cam III), atopi plentyndod. Dermatitis (6 mis i 5 oed, cam II / III), esophagitis eosinoffilig (cam III), clefyd rhwystrol cronig yr ysgyfaint (cam III), pemphigoid tarwol (cam III), prurigo nodular (Cam III ), wrticaria digymell cronig (cam III), alergeddau bwyd ac amgylcheddol (cam II).

Mae Dupixent yn gynnyrch pwysig arall a ddatblygwyd ar y cyd gan Sanofi a Regener yn dilyn cyffur Praluent atalydd lipid atalydd PCSK 9 , a disgwylir iddo ddod yn gyffur sy'n newid gêm. Ar hyn o bryd, mae'r arwydd o Dupixent yn cynyddu'n gyson. Mae'r sefydliad ymchwil marchnad fferyllol adnabyddus EvaluatePharma wedi rhagweld y gallai gwerthiant byd-eang y cyffur yn 2024 gyrraedd 8 biliwn o ddoleri'r UD.