Mae somatrogon cyffuriau hirdymor Pfizer unwaith yr wythnos yn dechrau adolygu yn yr Unol Daleithiau!

Cyhoeddodd Pfizer (Pfizer) ac OPKO Health yn ddiweddar fod Gweinyddiaeth Bwyd a Chyffuriau'r UD (FDA) wedi derbyn cais am drwydded biolegol (BLA) ar gyfer somatrogon, hormon twf dynol hirdymor (hGH), sy'n cael ei weinyddu'n wythnosol Unwaith, a ddefnyddir i drin cleifion pediatreg â diffyg hormonau twf (GHD). Mae FDA wedi dynodi dyddiad targed y Ddeddf Ffioedd Defnyddwyr Cyffuriau Presgripsiynau (PDUFA) ym mis Hydref 2021.

Mae GHD plentyndod yn glefyd difrifol a phrin a achosir gan hormon twf annigonol sy'n cael ei gyfrinachau gan y chwarennau phyllau. Mae plant sydd â GHD nid yn unig yn brin o statws, ond mae ganddynt hefyd annormaleddau metabolig, heriau seicogymdeithasol, diffygion gwybyddol, ac ansawdd bywyd gwael. Ers degawdau, mae safon y gofal ar gyfer nwyon tŷ gwydr wedi bod yn chwistrelliad iscutaidd o hormon twf dynol (hGH) unwaith y dydd i wella twf ac effeithiau metabolig. I roddwyr gofal a chleifion, mae baich triniaeth pigiadau dyddiol yn uchel, a all arwain at gydymffurfiaeth wael a lleihau'r effaith gyffredinol ar driniaeth.

Mae Somatrogon yn endid moleciwlaidd newydd sy'n cynnwys trefn naturiol hormon twf dynol, ac mae'n cynnwys un copi yn y N-terminus a 2 gopi yn y tymor C o gonadotropin corawl dynol (hCG) peptid terfynell C-gadwyn β-gadwyn (CTP), CTP Gall ymestyn hanner oes y moleciwl. Yn yr Unol Daleithiau a'r Undeb Ewropeaidd, mae somatrogon wedi cael Dynodiad Cyffuriau Orbod (ODD) ar gyfer trin plant ac oedolion â GHD. Mae canlyniadau'r ymchwil hyd yma yn dangos, o'i gymharu â hGH unwaith y dydd, y gall somatrogon unwaith yr wythnos leihau aflonyddwch ffordd o fyw yn sylweddol, cefnogi dewisiadau cleifion, a gwella cydymffurfiaeth.

Yn 2014, llofnododd Pfizer ac OPKO gytundeb byd-eang i ddatblygu a masnachu somatrogon ar gyfer trin GHD. Yn ôl y cytundeb, mae OPKO yn gyfrifol am weithredu prosiectau clinigol, ac mae Pfizer yn gyfrifol am gofrestru a sicrhau bod cynnyrch yn cael ei gofrestru a'i wneud. Bydd y ddau barti yn gwerthuso'r posibilrwydd o arwyddion eraill ar gyfer plant ac oedolion fel y bo'n briodol.

Dywedodd Brenda Cooperstone, MD, Prif Swyddog Datblygu Clefydau Prin, Pfizer Global Product Development: "Mae'r ffaith bod FDA wedi derbyn ein cais yn gam cyffrous. Ein nod yw darparu opsiwn triniaeth wythnosol, hirhoedlog i blant sydd â GHD. Bydd somatrogon cymeradwy yn helpu i leihau baich pigiadau hormonau twf dyddiol i blant, eu perthnasau a rhoddwyr gofal. Ers 35 mlynedd, mae Pfizer wedi ymrwymo i wella prognosis cleifion â GHD, somatrogon yw sut rydym yn ymdrechu i effeithio'n gadarnhaol ar gydymffurfiaeth ansawdd bywyd a thriniaeth cleifion Enghraifft arall o ryw er mwyn helpu i sicrhau y gall y cleifion hyn gyrraedd eu llawn botensial."

Cefnogir y cais hwn gan ganlyniadau treial clinigol cam 3. Mae hwn yn dreial ar hap, ar label agored, a reolir gan gyffuriau cadarnhaol a gynhaliwyd mewn mwy nag 20 o wledydd, gan gofrestru a thrin 224 o blant â GHD nad ydynt wedi cael triniaeth o'i blaen. Yn yr astudiaeth, neilltuwyd y cleifion hyn ar hap i ddau grŵp triniaeth ar gymhareb o 1:1: grŵp triniaeth somatrogon (0. 66 mg/kg, unwaith yr wythnos), grŵp triniaeth Genotropin (somatropin) (0.034 mg/kg, gweinyddiaeth ddyddiol unwaith). Prif bwynt diwedd y treial yw'r cyflymder uchder yn ystod 12 mis o driniaeth. Ymhlith y pwyntiau terfyn eilaidd mae newidiadau mewn gwyriad safonol uchder yn 6 mis a 12 mis, diogelwch a dangosyddion ffarmacolegol. Mae plant sy'n cwblhau'r astudiaeth yn cael cyfle i gymryd rhan mewn astudiaeth estynedig fyd-eang, label agored, aml-ganolwr, hirdymor, lle gall cleifion barhau i dderbyn neu newid i driniaeth somatrogon. Mae tua 95% o gleifion wedi'u trosglwyddo i'r astudiaeth ymestyn labeli agored ac wedi cael triniaeth somatrogon.

Dangosodd y canlyniadau fod yr astudiaeth wedi cyrraedd prif bwynt diddiwedd nad yw'n israddol: roedd y sgwariau lleiaf yn golygu (10.12 cm/blwyddyn) o'r grŵp somatrogon yn uwch na'r grŵp Genotropin (9.78 cm/blwyddyn); cyfradd twf uchder (cm/blwyddyn) Y gwahaniaeth triniaeth (somatrogon-Genotropin) oedd 0.33 (bwlch hyder o 95% dwy ochr: -0.39, 1.05). O'i gymharu â'r grŵp Genotropin, roedd gan y grŵp somatrogon newidiadau uwch mewn sgorau gwyriad safonol uchder (pwyntiau terfyn eilaidd allweddol) yn 6 a 12 mis oed. Yn ogystal, yn 6 mis oed, o'i gymharu â'r grŵp Genotropin, roedd gan y grŵp somatrogon newid uwch mewn cyfradd twf uchder, pwynt terfyn eilaidd allweddol arall. Mewn lleoliad clinigol, defnyddir y dulliau mesur twf hyn a ddefnyddir yn gyffredin i fesur y potensial y gallai pynciau ei brofi i ddal i fyny â thwf uchder cyfoedion sy'n cyfateb i oedran a rhyw.

Yn yr astudiaeth hon, goddefwyd somatrogon yn dda ar y cyfan, ac roedd math, nifer a difrifoldeb y digwyddiadau andwyol a welwyd rhwng grwpiau triniaeth yn debyg i'r hormon twf unwaith bob dydd Genotropin.