Mae atalyddion MPO llafar yn gymwys i gael triniaeth llwybr cyflym FDA ar gyfer cleifion ag MSA

Cyhoeddodd Biohaven Pharmaceuticals fod ei atalydd myeloperoxidase llafar (MPO) verdiperstat (BHV-3241) wedi cael cymhwyster llwybr cyflym gan FDA yr UD ar gyfer trin cleifion ag atroffi system lluosog (MSA).

Mae MSA yn glefyd niwroddirywiol blaengar sy'n effeithio ar y system nerfol awtonomig (y system nerfol sy'n rheoli gweithredoedd anwirfoddol fel pwysedd gwaed neu dreuliad) a symudiad, ac sy'n arddangos cyfuniad o symptomau. Mae'r symptomau hyn oherwydd colli a marwolaeth raddol gwahanol fathau o gelloedd nerfol yn yr ymennydd a llinyn asgwrn y cefn. Mae symptomau'n aml yn ymddangos mewn cleifion yn eu 50 s ac yn symud ymlaen yn gyflym o fewn 5 i 10 mlynedd, gan arwain at golli swyddogaeth modur yn raddol ac yn y pen draw gwely. Mae pobl ag MSA yn aml yn datblygu niwmonia yn hwyr yn y clefyd a gallant farw'n sydyn o broblemau'r galon neu anadlu. Er y gall cyffuriau drin rhai symptomau MSA, ar hyn o bryd nid oes triniaeth a all arafu dilyniant y clefyd a gwella'r afiechyd. Mae angen triniaeth effeithiol ar frys ar y cleifion hyn i liniaru'r afiechyd.

Mae MPO yn sbardun allweddol i brosesau ocsideiddiol ac ymfflamychol, ac mae wedi cynyddu'n sylweddol mewn ystod o afiechydon yr ymennydd. Mae atal gweithgaredd MPO yn strategaeth addawol ar gyfer trin afiechydon niwro-fflamio a niwroddirywiol (gan gynnwys MSA). Canfu'r astudiaeth fod lefelau MPO uchel hefyd yn gysylltiedig â sglerosis ymledol a chlefyd Alzheimer 0010010 # 39; s. Mae Verdiperstat yn atalydd MPO llafar ymchwiliol, a chafodd Biohaven y drwydded ymchwil a datblygu gan AstraZeneca yn 2018. Mae'r cyffur wedi cael statws cyffuriau amddifad gan FDA yr UD ac Asiantaeth Meddyginiaethau Ewrop.

Dangosodd canlyniadau rhagarweiniol y cyfnod blaenorol 2 treialon clinigol fod y prif ganlyniadau effeithiolrwydd a fesurwyd gan y raddfa asesu MSA unedig wedi gwella. Ar ôl 12 wythnos o driniaeth, gostyngodd sgôr y grŵp plasebo 0010010 # 39; s 4. 6 pwynt, tra bod y defnydd o {{6} Gostyngodd} mg BHV 3241 ddwywaith y dydd gan 3. 7 pwynt, a gostyngodd y defnydd o 600 mg BHV 3241 ddwywaith y dydd gan 2 . 6 pwynt. Mae canlyniadau mesur eraill (megis sgôr symptomau awtonomig cynhwysfawr a graddfa ansawdd bywyd MSA) hefyd wedi'u gwella yn unol â hynny. Mae'r canfyddiadau clinigol hyn yn gyson ag effeithiau niwroprotective verdiperstat a welwyd mewn modelau anifeiliaid. Mae Verdiperstat yn lleihau gweithgaredd MPO yn sylweddol mewn gwaed dynol, sy'n fio-farciwr i'r cyffur ei rwymo i'w darged. Ar hyn o bryd, mae'r cyffur yn cael ei werthuso ar gyfer effeithiolrwydd a diogelwch mewn treial clinigol cam 3.

0010010 quot; Mae angen heb ei ddiwallu o hyd am drin cleifion MSA, ac rydym yn falch iawn y gall yr FDA roi cymhwyster llwybr cyflym verdiperstat, 0010010 quot; meddai Irfan Qureshi, MD, Is-lywydd Niwroleg Biohaven. 0010010 quot; Bydd y cymhwyster llwybr cyflym yn cyflymu datblygiad verdiperstat i'w alluogi i ddod yn opsiwn triniaeth gyntaf i gleifion MSA. 0010010 quot;